一岁诊断神经母细胞瘤，目前完全缓解！美国这些新疗法一定要了解

艾弗里还不到一岁被诊断出患有转移性神经母细胞瘤时，这是婴儿最常见的癌症类型之一。并且通过基因检测，发现她的癌症含有间变性淋巴瘤激酶（ALK）突变。据统计，只有10％的神经母细胞瘤患儿中存在这种罕见突变，这使得她的她的肿瘤更具侵袭性，并且复发机率也超过50％。通过治疗，她现在已处于完全缓解状态。

艾弗里是在2014年确诊的，当时出现因为高烧和左眼瘀伤去当地医院就诊。血液检查有些异常，并且超声检查发现有一个大肿瘤压在她的脊柱上。

McAvoys来到Dana-Farber /波士顿儿童癌症和血液疾病中心，医生先进行了化疗和放疗，随后进行手术切除。手术非常成功，医生切除了100％的肿瘤，但是，她仍然需要在手术后进行强化治疗，以防止复发。

Avery再次接受了高剂量化疗，随后进行了一种新的免疫治疗-干细胞疗法，这是一种用患者自己的干细胞重新注入身体以取代治疗期间被摧毁的干细胞的疗法。然后，她接受了免疫治疗，随后再服用针对她ALK突变的Crizotinib药物，这是一种经常用于治疗肺癌的ALK抑制剂。

她的主治医生说 “在过去二十年中，像Avery这样的侵袭性神经母细胞瘤的结果有了很大改善，但仍有很大的改进空间。幸运的是，新的治疗和临床试验正在不断发展。“

艾弗里·麦卡沃伊

Avery在2018年9月结束了三年的克唑替尼Crizotinib治疗，从那时起，她一直处于缓解状态。肺癌明星靶向药（ALK/ROS1）——克唑替尼治疗信息大全

“她是一个如此坚强的孩子，”去年，艾弗里开始上幼儿园，她赢了这场战斗，现在我们很高兴看到她长大了。”

故事还没有结束，我们希望越来越多的新技术和药物能够拯救这些含苞待放的生命。

什么是神经母细胞瘤？

神经母细胞瘤是一种在未成熟神经细胞中出现的癌症，主要影响婴儿和儿童。出生前可能存在异常的神经细胞，但直到细胞开始繁殖，形成肿瘤才被诊断。神经母细胞瘤最常见于5岁以下的儿童，在10岁以后非常罕见。

神经母细胞瘤有哪些症状？

神经母细胞瘤通常始于腹部，特别是位于肾脏顶部的肾上腺组织，但也可能始于颈部，胸部或骨盆的神经组织。这些肿瘤经常扩散（转移）到身体的其他部位，包括淋巴结，肝脏，骨骼和骨髓。将近70％的神经母细胞瘤患儿在诊断时会患有转移性疾病。

神经母细胞瘤症状根据肿瘤的大小和位置以及肿瘤是否扩散而有很大区别。神经母细胞瘤的常见体征和症状包括：

腹部肿块，在检查时触摸到或看到肿胀的腹部
颈部淋巴结肿大
眼睛周围区域肿胀和瘀伤
由骨或骨髓受累引起的不明原因的发烧，骨痛或跛行
由肿瘤压迫脊髓引起的虚弱或麻痹
体重减轻或食欲不振
由对肿瘤的自身免疫反应引起的不受控制的眼睛或腿部颤动
高血压（由于肿瘤压迫肾脏）
由肿瘤产生的物质引起的腹泻等

神经母细胞瘤治疗

医生将根据肿瘤风险组和其他因素确定您孩子的神经母细胞瘤治疗的具体方案。目前，国内神经母细胞瘤常规治疗包括手术，放疗，化疗。5年生存率平均约10%-20%，部分医院达40%。

手术：手术用于在诊断时或使用化学疗法或放射后肿瘤缩小移除肿瘤
化疗：已知几种化疗药物可有效杀死神经母细胞瘤细胞。化学疗法用于减少肿瘤的大小，杀死已扩散的肿瘤并防止肿瘤进一步扩散。
放疗：辐射用于杀死化疗和/或手术后留下的神经母细胞瘤细胞。根据患儿不同的情况与治疗方案，其他放疗技术还可有：外照射治疗、全骨髓放疗（TMI或Tomo治疗）、质子放疗、伽马刀、术中放疗（IORT）、调强放疗（IMRT）。其中质子治疗对于儿童肿瘤患者的生长发育影响最小，副作用最少，详情点击：汇总篇|儿童质子治疗最全适应症大全！

美国有哪些新疗法？

美国小于1岁的患儿生存率为95%，1-14岁的患儿为68%。其中，免疫疗法将高风险患者移植手术后的2年无事件生存率从46%提高到了66%。然而，中国目前尚没有引入该疗法。除此之外，美国还有哪些的进展？

干细胞移植：这包括暂时去除一些儿童的健康血细胞并给予他们非常高剂量的化疗，并且在某些情况下，进行放射治疗以控制和破坏神经母细胞瘤。然后，一旦治疗完成，则给予儿童自己存储的健康血细胞以促进正常的身体和器官功能。

丹娜法波/波士顿儿童癌症研究院的干细胞移植中心是世界上规模最大，经验最丰富的儿科干细胞移植计划之一，每年进行100多次移植手术。

生物疗法：这些疗法包括抗体疗法和一种叫做异维A酸的药物，它利用了我们对神经母细胞瘤细胞生物学特性的了解。生物疗法的目标是杀死任何剩余的微观肿瘤细胞。

异维A酸（13-顺式视磺酸）是一种维生素A衍生物，该治疗可以阻止神经母细胞瘤细胞生长。异维A酸可以使部分神经母细胞瘤细胞发展（分化成）成为非癌细胞。1998年，研究人员进行了一项五年的随机研究（CCG-3891）。结果表明，使用高剂量的异维A酸可以提高患儿疾病缓解后的无事件生存期。其中，低风险患儿4年无事件生存率为100%，1岁或大于1岁的III期患者为54%。自此，异维A酸被美国医生广泛用于高风险神经母细胞瘤治疗。

MIBG治疗：131I-MIBG是一种含有放射性碘的水样溶液，医生通过静脉给药的方式让药物借助血液抵达全身。该药包含I-131以及MIBG（间碘苄胍），I-131是一种放射性碘，可以摧毁肿瘤细胞。当I-131与MIBG结合时，便可在神经母细胞瘤病灶区集聚，靶向递送放射物。同时保留正常的健康组织。MIBG疗法目前用于治疗复发或难治性神经母细胞瘤，并且正在研究作为新诊断的高风险患者的治疗。

I-131 MIBG耐受性良好。治疗的主要副作用是血细胞计数低。一项大型研究显示，30-40％的复发性神经母细胞瘤患儿对MIBG治疗有反应，这使其成为复发性疾病最活跃的药物之一。虽然它不能无进展生存神经母细胞瘤，但I-131 MIBG可以使患者控制自己的疾病并提供延长疾病稳定性的可能性。

Dana-Farber / Boston Children's是新英格兰第一家提供MIBG治疗（metaiodobenzylguanidine）治疗高风险神经母细胞瘤（包括复发或难治性神经母细胞瘤）的医院，目前是该国仅有的10家医院之一提供这种疗法。

免疫疗法：仅用于治疗高危神经母细胞瘤，免疫疗法使用Unituxin（dinutuximab）一种与神经母细胞瘤细胞表面结合的抗体，已在美国上市，通常与化疗联合使用。

这些神经母细胞瘤治疗可以单独使用或组合使用，这取决于神经母细胞瘤风险组。一般而言，三种神经母细胞瘤风险组的推荐治疗方法是：

低风险神经母细胞瘤

患有低风险神经母细胞瘤的患者通常仅需要手术和/或观察。偶尔，患有低风险肿瘤的患者在移除肿瘤之前需要化疗（或放射治疗）来缩小肿瘤。

中度风险神经母细胞瘤

患有中度风险疾病的患者在肿瘤可以通过手术切除之前用化学疗法治疗以缩小肿瘤（和/或其扩散部位）。选择使用的实际药物以尽量减少治疗期间和将来的副作用。

高危神经母细胞瘤

高危神经母细胞瘤是一种侵袭性疾病，通过化疗，手术，放射，干细胞移植，生物治疗，MIBG治疗和免疫治疗等综合疗法进行治疗。

全球肿瘤医生网可为神经母细胞瘤患者申请美国专家咨询，并协助患者接受全新疗法治疗，详情登录全球肿瘤医生网医学部.

丹娜法伯/波士顿儿童癌症和血液疾病中心

由于神经母细胞瘤在成人中很少见，因此您的孩子必须接受经验丰富的儿科专家团队的护理，Dana-Farber /波士顿儿童癌症和血液疾病中心专家专注于治疗儿童癌症，并特别设置神经母细胞瘤计划进行治疗，我们的神经母细胞瘤专家和外科医生以治疗最复杂病例（包括复发或难治性神经母细胞瘤）的儿童，以及他们在提供专业治疗方面的专业知识而闻名，包括MIBG治疗和干细胞移植。

波士顿儿童医院（Boston Children's Hospital）是全球的儿童医院，历年全美儿童医院综合排名第一。小儿癌症历稳居全美第一。此外，在儿童心脏、儿童神经、儿童骨科、儿童内分泌、儿童泌尿、儿童肺科等领域也稳居全美前两名。

波士顿儿童医院始于1869年，一家非盈利医疗机构。140年以来，一直在为儿童疾病的治疗而努力，是世界上最大的以儿童医院为背景的研究机构。波士顿儿童医院有395张床位，为21岁以下的人群提供全套的医疗服务。波士顿儿童医院享誉全球,它的出色表现不仅在于其手术创新以及新的治疗方法的发现，还在于为儿童提供高质量的医疗并给予儿童高度的关注和关爱。

波士顿儿童医院丹娜法伯癌症研究院联合成立了丹娜法伯/波士顿儿童医院癌症中心，共同创建了综合性儿童癌症和血液病项目。

一、被全球公认为儿童肿瘤最好的医院

二、拥有两个世界上最大的儿童癌症和血液病研究项目

三、拥有众多世界的医师和科学家

四、基于研究的基础之上的治疗，为患者带来的治疗技术

五、为患有疑难和病情反复的患者提供众多临床试验、特殊治疗及高科技资源，以提高其治疗效果

六、多学科治疗，包括儿童血液学家、肿瘤学家、外科手术专家、影像学专家、病理学家、干细胞移植医生和心理学家共同咨询

七、制定儿童综合性的医疗护理计划，照顾到患有癌症和血液疾病的儿童各个方面的健康，给予儿童高程度的关注和关爱。