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《儿科血液病和癌症》报告LOXO-101在治疗难治性婴儿纤维瘤幼童上，引起了肿瘤缩小90%。
Loxo肿瘤公司（LOXO），是一家生物制药公司，该公司创新开发了高度选择性的药物治疗具有明确基因突变的患者，该公司今天宣布，最近开放的LOXO-101儿童I期剂量增加临床试验首批入组患者，对药物的部分响应符合《实体肿瘤的疗效评价标准》，该研究结果原稿在《儿科血液和癌症》杂志在线版上公布。该篇研究稿件是与Nemours儿童医院，西北大学和圣犹太儿童研究医院共同合作研究撰写。
这篇经过同行评议的稿件描述了一例16个月大的女性晚期婴儿纤维肉瘤（IFS）患者的情况，婴儿纤维肉瘤（IFS）是一种罕见的儿科癌症。基因检测揭示了该患者具有ETV6-NTRK3融合，婴儿纤维肉瘤（IFS）患者身上经常会发现这种突变。后续的多次不成功的外科手术和化疗过程后，患者入组进入LOXO-101的I期儿童临床试验，该临床试验招募不能够吞咽胶囊的儿童患者，并为他们特别设计了药物的液体配方。她的病灶包括颈部，脸部，颅骨，乳头部位和颈部血管部位。通过LOXO-101首个周期的治疗，患者的注意力提升也更加活波快乐了。在第一周期结束时（28天），脑部和颈部影像显示从基线计算超过90%的肿瘤已经缩小。在第二周期结束时再次扫描显示，肿瘤体积持续减小。在研究稿件准备阶段，患者进行了五个周期的研究，《实体肿瘤的疗效评价标准》确认为部分响应，开始进入正常发展的里程碑。患者没有经历与LOXO-101相关的任何副作用。
“大多数患有婴儿纤维肉瘤的婴儿和儿童通过外科手术和化疗可以被无进展生存。尽管由于这些治疗，当我们的患者的疾病进展时，的切实可行的其他选择就是放疗，但是这将对我们的患者带来长期的破坏性后果，”RamamoorthyNagasubramanian医学博士，医生说。他是研究手稿的第一作者，Nemours儿童医院的儿科血液病-肿瘤学科主任，中央佛罗里达大学医学院儿科助理教授。“肿瘤大小快速而戏剧性的减少显示了早期的但是充满希望的证据—LOXO-101可以使具有NTRK基因融合的儿科患者显著受益。”
“尽管一些癌症驱动基因在儿科患者和成人患者中同时被发现，目前可以用于儿童癌症的靶向治疗药物少之又少，”Loxo肿瘤首席执行官Josh Bilenker医学博士说。“我们已经了解NTRK融合在许多儿童癌症的发生上起着重要的作用，这一个案研究是展示选择性TRK抑制剂能够为这些儿童提供受益第一步。我们专注于LOXO-101在儿科癌症患者身上使用的快速发展。”
该I期临床试验是多中心，开放标签临床试验，招募具有晚期实体肿瘤或原发性中枢神经系统（CNS）肿瘤儿科患者。为了满足入组的标准，患者必须在1岁到21岁之间，患有局部晚期或转移性实体瘤或已经进展了的原发性中枢神经系统（CNS）肿瘤或者没有现有的可以治疗的方法。患者如果患者已经被诊断为婴儿/先天性纤维肉瘤，基因检测结果具有NTRK融合突变并且已经发生进展，或者对可用的治疗没有响应，以及那些没有现有的标准或可用治疗方法的患者，婴儿一个月大就符合入组条件。
关于LOXO-101
LOXO-101是一种有效的口服选择性研究新药，临床上开发用于具有包括原肌球蛋白受体激酶（TRKs）异常的癌症患者的治疗。越来越多的研究表明编码TRKs基因的NTRK基因，能够异常地融合其他基因，触发生长信号导致癌症在身体的许多位置生长。在一项正在进行的I期临床试验中，LOXO-101已经显示出令人鼓舞的初步疗效。LOXO-101也正在具有TRK基因融合的实体瘤患者中进行一项II多中心一篮子全球性评估和在儿童患者中进行一项I期临床试验。
关于Loxo肿瘤
Loxo肿瘤是一家生物制药公司，为经过基因检测确定了基因突变的患者创新开发具有高度选择性的药物。我们的产品线集中于单基因异常导致的癌症，这样使用单药就有可能在癌症治疗中取得显著的效果。我们认为大多数高选择性、为特定目的而制造的药物，有最大的抑制目标靶向的可能，因此可以提供同类药物中最好的疾病控制和安全性。我们的管理团队寻找到有经验的业界合作者，世界级的科学专家和创新的临床管理方法，以尽快、尽可能最高效地为患者提供的癌症治疗药物。
本文来源网址：http://finance.yahoo.com/news/loxo-oncology-announces-first-pediatric-130000653.html;_ylt=AwrXgiK.cCBXJg0AYznQtDMD;_ylu=X3oDMTByM3V1YTVuBGNvbG8DZ3ExBHBvcwMzBHZ0aWQDBHNlYwNzcg--
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