26岁的丽莎脑肿瘤对化疗耐药,以后又对靶向治疗耐药,丽莎的医生判断她只有几个月生存期。然而一个新的药物组合稳定了丽莎的疾病,并提高了她的生活质量。医生给她添加了抗疟疾药物氯喹治疗,氯喹使得癌细胞不再耐药,重新对靶向药物敏感。与丽莎一样的另外两个脑肿瘤患者也使用了同样的治疗,都表现出类似的效果,大幅改善疗效。
丽莎是一个非常勇敢的年轻人,但她患有高风险的胶质母细胞瘤,她已经试过一切治疗方法,但胶质母细胞瘤生存率是令人沮丧的。丽莎奇迹般的对这个治疗有效,4周后,她能够站立,并可以恢复腿和手的功能。
癌症一种称为brafv600e的突变,使得癌细胞特别是依赖于自噬功能,胶质母细胞瘤是brafv600e突变常见。丽莎开始的药物vermurafenib是最初开发治疗brafv600e突变黑色素瘤及其他癌症,但很快就发生耐药。丽莎brafv600e突变标志着肿瘤特别依赖于自噬机制对靶向药物耐药,添加自噬抑制药物氯喹治疗,可以使肿瘤重新对药物敏感。
vemurafenib最初将丽莎从癌症死亡线拉回来,然后癌症学会使用自噬拉功能躲避治疗。现在与氯喹联合使用,vemurafenib又开始发挥作用了。
“我的癌症变得更小的了,这是对我来说真棒!”丽莎说。“我们治疗了三个患者,所有三个人都临床受益,这是真的很令人兴奋的!
添加自噬抑制药物治疗braf 基因突变胶质母细胞瘤和其他脑肿瘤患者是非常有前途的方向。氯喹已经获得粮食与药物管理局批准作为一个安全和有效(价格低廉)治疗疟疾的药物。
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