能彻底消灭白血病的疗法获得FDA加速审批

2018-03-303928

昨日，美国FDA宣布加速批准Blincyto（blinatumomab）的扩大适应症申请，允许这款由安进（Amgen）带来的新药治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL），且在缓解期依旧有微小残留病灶（MRD）的儿童和成人患者。值得一提的是，这也是美国FDA批准的首款治疗MRD阳性ALL的疗法。

这是FDA批准的第一种MRD阳性ALL患者的治疗方案。因为患有MRD的患者更有可能复发，这个能消除残余癌细胞的治疗方法将造福更多白血病患者。

Blincyto通过将CD19蛋白附着于在某些免疫系统细胞上发现的白血病细胞和CD3蛋白而起作用。使免疫细胞接近白血病细胞允许免疫细胞更好地攻击白血病细胞。 FDA于2014年12月首次批准Blincyto，用于治疗费城染色体（Ph）阴性复发或难治性阳性B细胞前体ALL。该适应症的完全批准于2017年7月获得批准，并且当时该适应症也扩大到包括费城染色体阳性ALL患者。

在一项单臂临床研究里，Blincyto在MRD阳性ALL的患者中展现出了很好的疗效。这些患者曾有1到2次完全缓解，但骨髓里依然存有癌细胞，比例约占细胞总数的千分之一。在经过治疗后，即便是能从10000个细胞里挑出1个细胞的高精度检测，也无法在患者体内检测出MRD，证实了Blincyto的效果。总体来看，有70%的患者再也检测不出MRD，超过一半的患者已在病情缓解中活过了22.3个月。基于这款新药的潜力，美国FDA曾授予其孤儿药资格和优先审评资格。在良好临床结果下，美国FDA又决定在今日加速批准这款新药上市，让它尽快造福患者。