小细胞肺癌迫切需要一种新药来改变治疗现状,这是一种没有特别治疗方法的癌症,通常很早就会发生转移。化疗、放疗和手术等治疗手段5年存活率只有6%,患者中约10%-15%的肺癌是SCLC。
研究小组发现,我们使用CRISPR屏幕来发现以前我们不知道的这种疾病的新漏洞,一种称为POU2F3的转录因子仅在少数SCLC肿瘤中表达,且神经内分泌标志物水平较低。事实证明,SCLC肿瘤的这种变体形式来源于称为簇绒细胞的一类罕见细胞。令人惊讶的是,在这个过程中,我们发现了一种新的肺癌形式。
开发特异性靶向POU2F3功能的药物可能对表达高水平转录因子的肿瘤患者特别有效。Vakoc的团队目前正在寻找合作者在小鼠中进行临床前测试,以测试靶向POU2F3的化合物。他们还计划使用基于CRISPR的压力测试来寻找不同类型的胰腺癌,他们希望可以提供类似的治疗靶点。