FDA批准依维莫司治疗 2 岁及以上结节性硬化症（TSC）相关癫痫

2018-06-294082

4 月 10 日，美国 FDA 专门批准诺华旗下 Afinitor Disperz（依维莫司）成为首个被用于治疗 2 岁及以上结节性硬化症（TSC）相关部分性癫痫的药物。结节性硬化症是一种罕见的遗传性疾病，该疾病在全球范围内影响大约 100 万人。大约 85% 的结节性硬化症患者受到癫痫的影响，与结节性硬化症相关的无法控制的癫痫会令患者虚弱。

这家瑞士制药巨头表示，Afinitor Disperz 新适应证的获批解决了一个未满足需求，因为 60% 以上伴有癫痫的结节性硬化症患者已对现有抗癫痫药物产生耐药性。

在临床试验中，这款口服 mTOR 通路抑制剂作为辅助治疗药物时，其与安慰剂相比显著降低了与 TSC 相关的难治性癫痫的发作频次。在随机接受 Afinitor Disperz 治疗的患者中，与基线相比的癫痫发作频次降幅明显较大，低剂量组的降幅为 29.3%，高剂量组的降幅为 39.6%，相比之下，安慰剂组为 14.9%。

诺华肿瘤业务美国执行副总裁 Mallik 称：「我们很高兴，Afinitor Disperz 这次在美国新适应证的获批将对经历部分性癫痫发作的结节性硬化症患者产生重要的影响，癫痫是结节性硬化症患者最令人虚弱的临床表现之一。」这次批准是 Afinitor 在美国第三次获批结节性硬化症相关适应证，这款药物已上市用于治疗某些室管膜下巨细胞星形细胞瘤（SEGA）和肾血管平滑肌脂肪瘤患者。

https://www.fda.gov/Drugs/InformationOnDrugs/ApprovedDrugs/ucm604351.htm

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