批准是基于两项相同的，双盲的安慰剂对照试验，FIT-1（NCT02076399）和FIT-2（NCT02076412），共招募了150名持续或慢性ITP患者，对以前的治疗反应不足，其包括皮质类固醇、免疫球蛋白、脾切除术和/或血小板生成素受体激动剂。患者被随机2：1到fostamatinib（100毫克口服每日两次）或安慰剂24周。一个月后，每日两次口服剂量可升至150毫克。
功效基于稳定的血小板反应（至少在第14至24周的6次访视中的4次至少50×109 / L）。在FIT-1中，18％（n = 9）的接受fostamatinib的患者与0％（n = 0）接受安慰剂的患者（p = 0.03）相比，证实了稳定的血小板反应。在FIT-2中，分别有16％（n = 8）和4％（n = 1）的患者出现稳定的血小板反应（p = 0.26）。在FIT-3（NCT 02077192）扩展研究中，23％（n = 10）新接触fostamatinib的患者观察到稳定的反应。在FIT-1，FIT-2试验和FIT-3延长研究中观察到持久的血小板反应。
fostamatinib治疗的患者最常见的不良反应是腹泻，高血压，恶心，头晕，丙氨酸转氨酶/天冬氨酸转氨酶（ALT / AST）升高，呼吸道感染，皮疹，腹痛，疲劳，胸痛和中性粒细胞减少。在ITP双盲研究中，严重的药物不良反应是发热性中性粒细胞减少，腹泻，肺炎和高血压危象，发生概率为1％。推荐剂量：每天100mg，若两周还没升至50×109 / L，增加药量至150mg。
https://www.fda.gov/Drugs/InformationOnDrugs/ApprovedDrugs/ucm604956.htm
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