白血病新药获FDA突破性疗法认定

2018-08-023996

FDA已授予其在研新药quizartinib突破性疗法认定。Quizartinib是一款在研的FLT3抑制剂，用于治疗罹患复发性/难治性FLT3-ITD急性骨髓性白血病（AML）的成年患者。本次认定将加速针对quizartinib的研发，有望早日为患者带来新药。

AML是一种恶性血液和骨髓癌症，导致患者体内功能失常的癌变白细胞不受控制地增生和积累，并影响正常血细胞的生成。美国今年预计将有超过19000名新确诊患者，以及超过10000个AML死亡案例。2005-2011年的调查结果显示，AML患者的5年存活率只有26%，在所有白血病类型中是最低的。FLT3基因突变是AML患者中最常见的遗传变异，而FLT3-ITD是发生率最高的FLT3基因突变，大约四分之一的AML患者携带这种突变。与没有携带这种突变的患者相比，带有FLT3-ITD突变的患者其预后更差，癌症复发几率更高，且复发后死亡风险更大。这些患者即便接受造血干细胞移植（HSCT），治疗后的癌症复发几率仍比没有携带这种突变的患者高。目前，还未有针对这一疾病的疗法获批。因此，本次突破性疗法认定有望为FLT3-ITD患者带来新的希望。

除了突破性疗法认定，quizartinib针对复发性/难治性AML疗法还获得了FDA的快速通道资格，以及FDA与欧洲药品管理局（EMA）颁发的针对AML的孤儿药资格。Quizartinib还处于研发阶段，并未在任何国家受到批准，安全性与耐受性还有待认证。但本次批准有望加速该药的发展，实为患者们的一大喜讯。