在2018年的美国,估计从出生到14岁的儿童中将诊断出10,590例新的癌症病例,预计约有1,180名儿童死于该病。虽然这个年龄组的癌症死亡率在过去四十年中下降了57%,但癌症仍然是儿童疾病死亡的主要原因。在0至14岁儿童中诊断出的最常见的癌症类型是白血病,脑和其他中枢神经系统(CNS)肿瘤和淋巴瘤。
儿童的癌症和成人不同。癌症患儿接受的治疗类型取决于癌症的类型和癌症的发展程度。常见的治疗方法包括:手术,化疗,放射治疗,免疫治疗和干细胞移植。
Scott Armstrong,医学博士
从新的免疫疗法到改善对儿科肿瘤遗传机制的理解,过去的一年儿童癌症也出现了许多重要进展。Dana-Farber癌症研究所儿科肿瘤学主席,医学博士Scott Armstrong教授总结了以下五个方面:
1
CAR T细胞治疗复发ALL
CAR T细胞治疗,tisagenlecleucel(Kymriah),被美国食品和药物管理局(FDA)批准用于某些患有急性淋巴细胞白血病(ALL)的晚期或复发的儿童患者。CAR T细胞治疗使用患者自身的免疫T细胞产生,其在实验室中经遗传修饰来靶向白血病细胞。然后将修饰的细胞回输给患者来杀死癌细胞。
2
深度了解儿童与成人癌症的遗传差异
很多研究揭示了儿童和成人癌症之间的重要遗传差异。这些发现加深了对儿童癌细胞基因组成的理解,并有助于为临床带来新的,更有效的治疗方法。
研究人员说,进一步发展儿科癌症的精确疗法非常必要,考虑这些遗传差异。结果还表明,许多儿科癌症含有可能被精确药物治疗靶向的DNA突变。医学博士Katherine Janeway正在Dana-Farber领导这项信息来指导癌症治疗。
3
识别儿童癌症易感性综合症
最近的研究表明,至少有10%的癌症患儿携带遗传性DNA突变导致癌症易感综合征。因此,美国癌症研究协会(AACR)发布了其首次筛查和临床护理建议。导致癌症风险增加的最常见综合征包括Li-Fraumeni综合征,神经纤维瘤病,肾母细胞瘤,GI癌易感性,白血病易感性等。
DNA螺旋
在某些情况下,由于家族史,儿童可能会进行胚系DNA检测以寻找遗传易感性突变。启动特定筛查措施的指南,旨在检测肿瘤,在较小且更容易治疗时及时发现和处理。
4
融合蛋白
Dana-Farber教授领导了关于融合癌蛋白如何在一个细胞内偶然连接两个基因的研究,这两个基因导致异常蛋白质的产生,诱发某些儿童癌症。Scott Armstrong博士在过去十年的开创性研究中,揭示了MLL(混合谱系白血病)基因和蛋白质的重排和融合如何导致预后不良的侵袭性白血病形式。
最近,Cigall Kadoch博士和Kimberly Stegmaier博士研究了尤文肉瘤和滑膜肉瘤的相似机制。Kadoch,Stegmaier,Armstrong及其同事已被选中接受美国癌症探月计划Moonshot项目的资助,以进一步研究融合癌蛋白并致力于开发治疗方法。
另一种涉及神经营养性酪氨酸受体激酶(NTRK)基因家族的融合蛋白与几种成人和儿童恶性肿瘤有关。今年早些时候,包括Dana-Farber /波士顿儿童癌症和血液疾病中心在内的一些研究人员报告说,用NTRK抑制剂治疗这些癌症取得了显着的反应,75%至80%的患者肿瘤缩小。
5
复发或难治性神经母细胞瘤的实验治疗
年轻患者的复发或难治性神经母细胞瘤难以治疗。然而,一项小型临床试验报告,使用伊立替康,替莫唑胺,dinutuximab和GMCSF联合治疗的患者的反应率为53% - 意味着肿瘤部分或完全减少。研究人员在一份报告中表示,该数据非常令人兴奋 ,并补充说,该组合应该在更大的临床试验中进行研究。
目前,国际上仍在广泛的研究,以更好地了解儿童癌症的原因,生物学和模式,并确定成功治疗癌症儿童的 方法。在临床试验的背景下,研究人员正在治疗和学习儿童癌症患者并关注儿童癌症幸存者,了解他们因癌症治疗可能面临的健康和其他问题。这一切的一切,都使我们有理由相信,儿童肿瘤的治疗会不断取得更大的突破
2018~2019 儿童癌症医院排名
排名医院名称分数1辛辛那提儿童医院医疗中心1002费城儿童医院99.73波士顿儿童医院97.84圣裘德儿童研究医院96.95美国国家儿童医院,哥伦布市93.66德克萨斯儿童医院92.87儿童国家医疗中心,华盛顿特区91.4 8科罗拉多儿童医院90.9 9洛杉矶儿童医院90.510约翰霍普金斯儿童中心,巴尔的摩88.7
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