美国FDA授予PV-10 ORPHAN药物用于治疗神经母细胞瘤

2018-11-064961

昨日，美国食品和药物管理局（FDA）批准PV-10用于小分子溶瘤免疫治疗PV的孤儿药指定（ODD），瘤内注射PV-10可在实体瘤癌症中产生免疫原性细胞死亡（ICD）并刺激循环T细胞中的肿瘤特异性反应性，可用于治疗神经母细胞瘤。

神经母细胞瘤由未成熟的神经细胞形成，通常始于肾上腺。它也可能从腹部，胸部或脊柱附近开始。神经母细胞瘤最常发生在5岁以下的儿童中，并在肿瘤生长并出现症状时出现。根据美国国家癌症研究所SEER癌症统计评论1975-2015，0至19岁儿童的5年生存率为75.2％。

PV-10在治疗难治性神经母细胞瘤中的初步非临床试验与PV-10对小鼠和人类成人实体肿瘤的既往非临床和临床研究密切相关，肿瘤（选择性破坏注射的肿瘤）和细胞（ ICD）水平。儿科肿瘤学成员机构的非临床调查实验性治疗研究者联合会（POETIC）已确认ICD也发生在神经母细胞瘤中。

FDA将ODD状态授予用于治疗，诊断或预防影响美国不到20万人的罕见疾病或病症的药物。ODD状态使公司获得的利益包括上市后批准的7年市场独占权，美国临床试验的税收抵免，孤儿药物补助金的资格以及某些行政费用的放弃。之前的ODD状态被授予PV-10用于治疗2007年的转移性黑素瘤和2013年的肝细胞癌（HCC）。

https://globenewswire.com/news-release/2018/11/05/1645028/0/en/US-FDA-GRANTS-PV-10-ORPHAN-DRUG-DESIGNATION-FOR-NEUROBLASTOMA.html

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