用靶向HER2的CAR T细胞免疫治疗10名难治性/转移性HER2阳性肉瘤患者的小型试验（NCT00902044）中，除了2名患者外，其他所有患者均成果获得了CAR T细胞扩增，平均扩增时间为7天，然后进行回输。
一种较常见的肉瘤-骨肉瘤，据说40%的患者可检测出HER2阳性。另外，该HER2阳性亚型与肿瘤转移的可能性较高有关。临床前数据表明HER2靶向治疗，包括曲妥珠单抗（赫赛汀）然而，在肉瘤中的效果要差得多，因此急需其他解决方案。
患有复发性或难治性肉瘤的儿童和成人的治疗选择有限，根据具体的肉瘤类型，可以采用化疗方案，但成功的机会很低，化疗毒副作用比较大。
本项研究表明，HER2定向的CAR T细胞可以具有识别肿瘤细胞上低水平HER2的能力（比曲妥珠单抗更能识别出癌细胞）。
在该试验中，研究人员招募了10名肉瘤患者，分别是骨肉瘤（n = 5），横纹肌肉瘤（n = 3），尤文肉瘤（n = 1）和滑膜肉瘤（n = 1）。
各位患者均采用自体靶向HER2的CAR-T细胞免疫疗法多达三次，每日联合免疫抑制剂氟达拉滨或者环磷酰胺治疗。两种免疫抑制剂均能诱导淋巴细胞减少，T细胞输注当天绝对淋巴细胞计数<100 / ml，氟达拉滨/环磷酰胺诱导中性粒细胞减少症长达14天。对患者进行6周的安全期，此时进行重复的疾病评估。
对于治疗有反应的患者额外又再给予5次CAR T细胞输注，但没有在使用免疫抑制剂。
在最初治疗6周结束时，4名患者病情进展，4名患者病情稳定（3.4-9个月）。
最后一次随访中，10名患者中有5名存活，所有接受联合治疗的患者，1年总生存率为60％。对于没有更好的治疗选择的肉瘤患者而言，可以先检测是否有HER2突变，相信CAR-T疗法将是一个全新的治疗方向。
其中，1例患有转移性横纹肌肉瘤的儿科患者，已经扩散至骨髓，经CAR-T疗法后，达到完全缓解1年之久，但后来复发;，又CAR T细胞再治疗，获得了持续17个月。
另外，数据显示1名患有转移性骨肉瘤，且已扩散至肺部的儿科患者，完全缓解持续时间长达32个月。
该CAR-T疗法治疗安全性都有保障，8名患者在细胞回输24小时内发生细胞因子释放综合征，经对症处理后，5天内全部消失。
免疫抑制剂治疗后，所有患者均经历了预期的血细胞计数降低，随后改善; 没有患者因低血细胞计数而发生继发感染，未观察到神经毒性。
对于曲妥珠单抗治疗常见的心脏功能下降风险，在该研究中并没有出现，再一次证实了HER2阳性的肉瘤患者，CAR-T疗法是一个很好的治疗选择。
单独测试HER2特异性CAR T细胞或与更多患者的其他方法相结合的II期研究需确定疗效以及 剂量。未来的研究可能会在肉瘤以外的其他HER2阳性肿瘤中研究这种治疗方法。我们寄予期待！
