马修(Matthew)是一名27岁的患者,于2015年被诊断出患有急性淋巴细胞白血病。不幸的是,常规治疗-化疗和骨髓移植失败。但是他获得了在伦敦国王学院医院进行临床试验的资格,在那里他接受了CAR-T疗法。马修(Matthew)讲述了自己的亲身经历,讲述了这一拯救生命的突破性疗法。
“恐怕您的骨髓中约有50%由胚细胞组成”。为了治疗急性淋巴细胞白血病后,已经经历了UKALL14诱导,两轮FLAG-Ida和非相关供体骨髓移植,这确实一条令人沮丧的消息。
我听到这些的话,并有过度的忧虑,而是立即开始思考如何克服这一障碍。尽管我周围的人感到震惊和激动,但我不知何故将其视为挑战。
我做出抉择,除了我在新闻中读到了很多的开创性的CAR-T疗法以外,其他我都拒绝了。这是我想要的治疗,不,应该说这是我需要的治疗!唯一的问题是,它仍处于第一阶段和第二阶段的临床试验中,大部分在美国进行,费用约为五十万英镑,所有这些费用都必须由患者支付!
我被转介绍给两名进行临床试验的医生,但我并不符合标准。同时,我正在接受长春新碱和泼尼松来控制这种疾病。我还用到了博纳吐单抗,我的顾问努力制定方案,也给我我提供适当的护理。
经过大量研究并联系了多个关键人物,我与美国白血病和淋巴瘤协会建立了联系。我点击了网站链接,发现有即时聊天功能。我输入了一条解释我的情况的消息,并且说我正在寻求CAR-T治疗。令我惊讶的是,几分钟后我收到了回复。该消息说,伦敦有一个正在进行的试验,并且在临床试验网站上有该试验的链接!我简直不敢相信!
看一下它的试验说明是位于伦敦的,看来挺适合我。我认出了主治医生的名字并通过电子邮件发送给他。
我是在星期六的下午发送电子邮件的,所以直到下周才期望得到答复,但令我惊讶的是,我在当天收到了答复!它说我看起来有资格参加,但不能做出任何承诺,而且这种治疗方法是高度实验性的,因为它使用的是供体T细胞,与其他治疗方法不同。
在试验医生和我的顾问之间进行了一些沟通之后,我进行了骨髓活检和多次血液检查,以确保符合试验标准。令我欣慰的是,所有测试均表明我有资格参加审判。
然而,还有另一个阻碍。在服用长春新碱和泼尼松的同时,我也接受了抗真菌药物的预防治疗。这使我的一种肝酶水平超过了试验可接受的水平。不幸的是,我失去了资格,但是在接下来的两周中,我的肝酶水平恢复了正常,我很幸运地获得了另一个机会。
当我最终去伦敦国王学院医院时,我先接受了5天的化疗,为CAR-T治疗准备。然后我休息了一天,第二天才做细胞治疗。经过这些天的等待,对我来说是激动人心的时刻。当我看着那些被推入PICC生产线的细胞时,我感到非常乐观,认为它们可能就是能让我重获新生的东西。
近一个星期过去了,细胞没有任何活动的迹象。输液后大约一周,我开始发烧。发热持续数天,并用扑热息痛控制。我回想起扑热息痛开始消退时我的体温升高的时期,那是相当不舒服,但也不是难以忍受的。
几天后,我的小腹开始感到疼痛,于是我被送去做超声波检查。令所有人惊讶的是,我得了阑尾炎!在这一点上,我患有贫血,嗜中性白血球减少症,血小板计数低,因此手术有风险,但阑尾破裂也不能手术。
血液学医生和外科医生之间进行了一些讨论。血液学想给我抗生素,看看它是否能解决阑尾问题,因为他们认为这是CAR-T细胞的副作用,而外科医生却热衷于手术处理。
我被送往重症监护室。我记得去那里时体温很高,我用湿纸巾试着保持凉爽。当我接受重症监护时,我感到昏昏沉沉的,医生认为我我的体温会逐渐升高。事实上,当医生们早上来找我时,他们惊讶地发现我退烧了,并且我身边的疼痛消失了,我奇迹般地康复了!
重症监护后几天我出院了。近一个星期后,我的手背开始出现皮疹。又过了几天,皮疹开始遍布我的全身。他们做了简单处理,给我服用了类固醇药膏。皮疹让我感到非常不舒服。
到了周末,我注意到我的背部下部肿胀,感觉好像充满了水分。我打电话给血液学医生,他建议我去急诊室。医生看了之后,我又进医院,比我第二次骨髓移植的计划早了几天。我服用了口服类固醇药物,皮疹得到了控制。
终于在进行了另一番艰苦的骨髓移植之后,我得以回家了。从那时起,我一直在精神和身体上恢复健康和体力。我很幸运,直到第二次移植后的11个月才出现真菌性胸腔感染,直到我再次住院10天,我才没有受到任何严重的感染。除此之外,我继续重建自己的生活,重返工作岗位,开始锻炼身体,开拓新的人生,跟我以前的生活方式划分界限,真是神奇呢!
最后,我非常感谢这个故事中提到的所有人。所有支持我的家人和朋友。所有照顾我的医生,护士和医护人员。所有从事我药物和治疗工作的科学家和研究人员。所有的献血者,我的两个干细胞捐献者以及为编制干细胞登记册的慈善机构捐款和工作的人。谢谢。