全球第五款CAR-T细胞免疫疗法,靶向BCMA靶点突变的BCMA CART疗法获批上市
提起大名鼎鼎的CAR-T(嵌合抗原受体T细胞)免疫疗法，现在几乎无人不知，此疗法是最具创造性的基因疗法之一，主要用于治疗血液肿瘤，即从人体血液中提取T细胞，应用基因工程技术将其变身为能识别并消灭肿瘤的CAR-T细胞，再将其输入患者体内。
客观缓解率达72%,首款BCMA CAR-T疗法获批上市
截止目前，FDA共批准了4款以CD19位治疗靶点的CAR-T细胞疗法，主要针对血液肿瘤。就在3月27日，FDA又批准首款以BCMA为靶点的CAR-T疗法，用于接受过4种以上疗法后复发/难治性多发性骨髓瘤(r/r MM)成年患者。
此次获批基于Abecma关键性的2期临床试验，共纳入127名至少接受3种疗法(包括免疫调节剂、蛋白酶抑制剂和抗CD38抗体等治疗)的复发/难治性多发性骨髓瘤患者。在接受治疗后可评估疗效的100例患者中，客观缓解率(ORR)达到72%，其中完全缓解率为28%，完全缓解的患者持续缓解的时间超过1年!
CAR-T 细胞疗法在血液系统恶性肿瘤的治疗中取得了重大成功。目前，全球已有5款CAR-T细胞疗法在美国获FDA批准上市。
无癌家园临床招募
目前有一款针对复发/难治CD4阳性T细胞淋巴瘤和一款靶向CD20复发难治非霍奇金淋巴瘤的CAR-T疗法正在招募中，详细入排标准请咨询无癌家园医学部。
CAR-T疗法受益者:抗癌10年,病情复发多次,目前3年无癌
接下来小编再分享下这款CAR-T疗法背后感人的患者故事，我们今天就看其中关于苏珊·沃格特抗癌历程，或许能够得到些许鼓舞。
69岁的沃格特是佛蒙特州第一位通过KarMMa临床试验接受多发性骨髓瘤CAR-T细胞疗法的患者。
平素的她很少生病，但在2010年的秋天，家庭医生诊断她可能患有支气管炎，可惜在治疗后症状变得更加糟糕，经过进一步的检查，她被诊断出患有多发性骨髓瘤。它是血液系统的第二大常见恶性肿瘤，仅次于非霍奇金淋巴瘤，比白血病更高发，约占血液系统恶性肿瘤的10%，多发于老年。
随后沃格特在佛蒙特大学医学中心开始化疗，起初治疗感觉良好，但在2011年滑雪后导致肌肉拉伤，做了髋关节置换手术，待康复后又接受自体干细胞移植，再随后又进行更多的化疗。然而她的抗癌历程艰辛又波折——缓解、复发、治疗、复发，反反复复的病情折磨。
其实，化疗、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和CD38靶向抗体等治疗虽然取得了很大的进展，但几乎所有的患者最终仍会出现耐药并复发。因此，对于临床治疗有限的复发性或难治性多发性骨髓瘤患者来说，预后较差，且应答率仅为20%~30%，生存率较低，需要更好的创新疗法。
在佛蒙特州治疗5年后，她的病情仍然得不到缓解。抱着试一试的态度，她在医生的建议下去美国丹娜法伯/布列根和妇女医院癌症中心(DF/BWCC)就医，并有幸参加了这项多发性骨髓瘤的临床试验。
2018年7月，沃格特终于获得参加试验的机会，并开始接受CAR-T疗法。对于他们127名参与者来说，这项临床试验是成功的。尤其是在28名完全缓解的患者中，包括沃格特在内的65%患者的病情至少持续缓解超过1年!
她从2018年7月接受治疗开始，到骨髓瘤完全缓解已经过去3年了，始终保持身体健康。肿瘤研究小组也表示会定期监测她的病情，确保她在接受CAR-T治疗后仍然能够完全恢复。
除了上述在提到的CAR-T疗法在血液肿瘤方面的国外突破性临床研究外，目前国内正在积极开展实体瘤的CAR-T临床研究。
胃癌、肝癌、卵巢癌CAR-T疗法招募
好消息是，目前有一款靶向Claudin18.2针对晚期胃癌的CAR-T细胞制剂，一款靶向GPC3针对晚期肝癌中的CAR-T临床试验，一款靶向MSLN针对复发难治上皮性卵巢癌的LCAR-M23细胞制剂正在临床招募中。
若想参加上述三项招募，可致电无癌家园医学部(400-626-9916)咨询相关医生。
小结
免疫疗法是当下肿瘤治疗领域最具前景的发展方向之一，CAR-T技术的发展从第一代到第五代技术，其疗效是有目共睹的!期待随着越来越多临床经验的积累和科学研究的探索，这种新颖的免疫治疗方法能够更有效、更广泛、更安全地应用于晚期癌症患者，为医学发展和人类的健康做出更多贡献!
参考文献
1.https://www.businesswire.com/news/home
2.https://blog.dana-farber.org/insight/2021/03/
