速递|前列腺癌新药Lu-PSMA-617获得FDA授予前列腺癌突破性疗法指定
2021年6月18日，FDA授予Lu-PSMA-617突破性疗法指定，用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌患者。
该指定基于Ⅲ期VISION试验(NCT03511664)的结果，该试验证实，与标准治疗方案相比，使用放射性配体治疗可以改善晚期前列腺特异性膜抗原(PSMA)阳性的转移性去势抵抗性前列腺癌患者的放射学无进展生存期，并延长总生存期。
无进展生存期翻倍,总生存期显著延长
这项Ⅲ期试验共纳入831例患者，既往接受过至少1种雄激素受体通路抑制剂及1或2种紫杉烷化疗，且PSMA为阳性。
中位随访20.9个月时，在标准方案的基础上添加了Lu-PSMA-617药物的患者，中位总生存期15.3个月，显著超越了仅使用标准方案患者的11.3个月。
患者的放射学无进展生存期同样有了显著的延长，Lu-PSMA-617治疗患者的8.7个月与标准治疗患者的3.4个月相比，提高了5.3个月。
响应率方面，接受Lu-PSMA-617治疗的患者整体缓解率为29.8%，而使用标准方案的患者仅有1.7%;两种方案治疗患者的疾病控制率分别为89.0%和66.7%。
在安全性方面，接受了Lu-PSMA-617治疗的患者不良事件发生率较高，但耐受性整体良好，最常见的不良事件分别为疲劳(49.1% vs 29.3%)、骨髓抑制(47.4% vs 17.6%)、口干(39.3% vs 1%)、恶心/呕吐(39.3% vs 17.1%)、肾脏影响(8.7% vs 5.9%)、第二原发恶性肿瘤(2.1% vs 1%)和颅内出血(1.3% vs 1.5%)。
接受了Lu-PSMA-617治疗的患者高级别治疗相关不良事件的发生率为52.7%，仅使用标准方案的患者为38.0%。
中国前列腺癌患者概况
前列腺癌是中国男性新发病患者数量第六恶性肿瘤，尤其是发展至晚期或转移性疾病后，严重影响患者的生活质量，缩短生存期。这种癌症的恶性程度比较高，即使患者体内雄性激素已经控制到了一个非常低的水平，癌细胞的增殖仍然难以遏制，5年生存率仅有约30%。而转移性去势抵抗性前列腺癌患者的5年生存率更低，只有15%~30%。
放射性配体疗法是一种治疗晚期前列腺癌的新手段。利用高亲和力的靶向配体，将有效的放射性核素结合至癌细胞表面，在利用核素发射的射线杀死癌细胞，这种疗法的疗效发挥主要依赖于特殊的配体。
PSMA在转移性去势抵抗性前列腺癌中的检出率可以接近80%，因此这种全新的治疗手段，能够为相当一部分患者带来更长生存的希望。在美国，这曾经被视为晚期前列腺癌的最后一线治疗，“最后的希望”。
