速递|慢性粒细胞白血病新药,FDA授予诺华制药(Novartis)新STAMP抑制剂ABL001(Asciminib)优先审查资格
2021年8月26日，FDA授予新STAMP抑制剂Asciminib(ABL001)优先审查资格，用于治疗慢性粒细胞白血病患者。
该资格的授予基于Ⅲ期ASCEMBL试验的结果。该试验对比了Asciminib与Bosutinib(SKI-606，Bosulif)治疗Ph染色体阳性的慢性粒细胞白血病的经治(≥2种酪氨酸激酶抑制剂方案)患者的疗效。
根据试验的结果，接受Asciminib治疗的患者，主要分子学反应率为25.5%，远超过了Bosutinib治疗患者的13.2%。
试验数据截至2020年5月25日，所有患者均已经完成了第24周的随访，或停止了研究药物的治疗。至数据截止时，接受Asciminib治疗的患者中还有61.8%仍在接受治疗，而接受Bosutinib治疗的患者中仅有30.3%仍在继续治疗。绝大部分患者停止治疗的原因包括缺乏疗效(21.0%和31.6%)、毒性反应(5.1%和21.1%、医生决定(6.4%和7.9%)以及患者决定(0.6%和0)和失访(0.6%和1.3%)。
同时，值得注意的是，为了取得更好的疗效，接受Bosutinib治疗的患者中，有28.9%转而接受了Asciminib的治疗。
Asciminib是一款由诺华制药(Novartis)研发的靶向治疗新药，主要作用于ABL肉豆蔻酰口袋，也被称为STAMP抑制剂。此前，这款药物已经获得了FDA授予的孤儿药与快速通道的资格，并且获得了突破性疗法的称号，用于曾经接受过2种或以上酪氨酸激酶抑制剂治疗的Ph阳性慢性粒细胞白血病患者，以及携带T315I突变的Ph阳性慢性粒细胞白血病成年患者。
