速递|骨髓瘤新药,FDA授予B细胞成熟抗原(BCMA)抑制剂HPN217用于治疗已经接受过至少4线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤快速通道指定
根据Harpoon Therapeutics发布的新闻稿，FDA已经授予新型BCMA抑制剂HPN217快速通道指定，用于治疗已经接受过至少4线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤患者。
BCMA的全称是B细胞成熟抗原，这个靶点的靶向治疗药物以及CAR-T细胞疗法，在多发性骨髓瘤这个适应症上意义很大。近期获得孤儿药资格的CAR-T细胞疗法CT103A、刚获批在我国上市的国产CAR-T细胞疗法西达基奥仑赛(LCAR-B38M/JNJ-4528，cilta-cel)，还有我们收录了的多款临床试验项目，都是基于这一靶点的产品。如果大家想要详细了解这些临床试验项目，可以咨询基因药物汇。
基于这个靶点的药物和疗法，治疗多发性骨髓瘤患者的疗效，从经验上来说是相当不错的。
这次进入快速通道的HPN217，目前公开的Ⅰ/Ⅱ期试验初期结果，患者疾病控制率已经达到了88%，其中包括了25%的完全缓解。
上个月获得孤儿药资格的CT103A，整体缓解率为100%，其中72.2%的患者达到了完全缓解的标准。甚至其中还有部分患者曾经接受过鼠源的BCMA抗体方案治疗(CT103A是全人源化的)，这部分患者的整体缓解率仍然是100%。
刚刚获批上市的西达基奥仑赛，整体缓解率98%，83%的患者达到严格的完全缓解的标准;至治疗18个月时，仍有66%的患者疾病无进展。
多发性骨髓瘤一度被视为“不可治愈”的难治血液肿瘤，这是一种因骨髓中的浆细胞过度增殖而导致的恶性肿瘤。尤其是对于晚期的患者来说，复发与耐药困扰着他们，带来巨大的痛苦。
但是这些新药，对于患者们来说就像是黑夜中的灯火，指引着前行的方向。如果大家想了解临床试验的相关信息，可以联系基因药物汇，医学部的老师们会帮助大家进行评估。
