拉罗替尼费用一年260万?拉罗替尼真的有效果吗?拉罗替尼治疗范围是哪些患者?
对于癌症患者来说，比疾病本身更可怕的是“天价”的治疗费用。但是这位幸运的患者已经免费接受了治疗，6个月病灶消失，回到了正常的生活!
一年260万的抗癌药?治疗6个月病灶消失
2019年，家住辽宁的徐女士确诊为IV期肺癌，由于拒绝化疗，因此做了基因检测寻求靶向和免疫治疗方案。结果显示：徐女士的肿瘤细胞的PD-L1表达为20-30%，这意味着可以接受免疫检查点抑制剂的治疗(PD-1)。
除此之外，还检测到一种新的新的突变类型：NCOR2-NTRK1融合，这是一种迄今为止没有被报道过的融合，并且当时国内还没有药物可以治疗。
(注：做了基因检测的病友可以拿出报告看看，一旦存在这种罕见的NTRK融合，可以马上联系全球肿瘤医生网医学部咨询是否有机会接受新药治疗，看不懂的病友也可以致电全球肿瘤医生网医学部解读报告。)
医生说，美国在2018年上市了一款专门针对NTRK融合的新药，治疗费用高达32800美元/月，我们按目前的汇率折算下来，一年的药费超过260万人民币!徐女士感觉天塌了下来，这天价治疗费对于普通工薪家庭的徐女士，无疑比癌症更可怕，刚燃起的希望却因这一串冰冷的数字被浇灭。
医生建议进行免疫治疗。2019 年 7 月，徐女士开始接受PD-1 抑制剂卡瑞利珠单抗的治疗，但不到2个月病情就出现了进展，肺部的病灶明显增大。
就在徐女士绝望的时候，2019年9月，针对NTRK融合的“治愈系”抗癌药拉罗替尼的临床实验正式在中国开展，徐女士万万没想到自己因为存在NCOR2-NTRK1融合而成功入组临床试验，成为了国内首批吃螃蟹的幸运儿，免费接受这款药物的治疗。
拉罗替尼(Larotrectinib )是美国研发的一种新型的分子药物，也是全球首个不区分肿瘤来源的广谱靶向药，能在基因水平上攻击肿瘤，已在2018年获批上市。在国外临床试验中，75%的患者接受治疗后癌症缩小，减轻症状，并使癌症在很长一段时间内远离，这款药物已经使许多晚期癌症患者受益。
而让所有人喜出望外的是，仅接受拉罗替尼治疗1个月后，胸部CT扫描显示部分病灶体积已经缩小了30%;过了2个月，CT检查显示部分病灶大小连续缩小50%，其他器官未发现转移病灶;2020年3月，治疗6个月时，CT扫描显示徐女士的部分病灶明显缩小甚至消失了!截至文献发表时，徐女士依然接受拉罗替尼的治疗，状态良好。
徐女士说，完全没想到自己有机会免费接受了美国新型药物的临床实验，一年省下了260多万，这比中彩票还幸运!更没想到的是，这款药物真的让她创造了生存的奇迹!她希望更多的中国病友知道，拉罗替尼能挽救像她这种基因突变类型的晚期患者。(注：为保护患者隐私，文中均为化名)
拉罗替尼真的有效果吗
64%的患者生存期超过4年!针对25类癌症有效的"传奇"抗癌药在中国上市了
徐女士并非larotrectinib试验的唯一受益者。根据最新的临床数据显示：三项不同研究综合分析证实，肿瘤精准治疗药物Vitrakvi™(larotrectinib)对于临床试验中的成人及儿童，覆盖25类癌症类型的患者具有强大且长期的临床表现!
总客观缓解率高达69%，其中64(26%)名患者完全缓解，他们的病灶完全消失!更值得一提的是，48 个月 总生存率(OS) 为 64%，这意味着，参加临床试验中64%的NTRK融合患者生存时间都超过了4年!治疗持续时间从 0.1 至 67.9 个月，最长的患者治疗持续长达近6年!
这是一张柱形图，每一根向下的主子代表肿瘤缩小的患者
2022年4月13日，全球首个不区分肿瘤来源的广谱靶向药-larotrectinib(硫酸拉罗替尼胶囊，Vitrakvi ®，下文统称拉罗替尼)终于获得中国国家药品监督管理局批准正式上市，用于治疗患有NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者!同时也有了响当当的大名-维泰凯®。近日，另一种剂型——口服溶液的相同适应症也正式得到了上市的批准，但是溶液剂型能提高儿童用药的依从性，用药剂量也更加精准。
好消息!年花费超260万的天价抗癌药临床招募中
不得不说，拉罗替尼对于一些特定患者的临床效果惊人，但是患者最关心的价格又如何呢?
目前，口服胶囊形式的Larotrectinib在美国的定价为每月32,800美元，每年393600美元(约260多万人民币)，此价格对于患者来说，堪称天价。
而自从拉罗替尼在国内上市的消息公布以来，大家也在猜测国内的价格会不会降低?
虽然目前还没有确切的消息，但是我们期待拉罗替尼在国内的价格能降到病友们可承受的范围内，给更多的患者带来“治愈”的机会。
而在此我们也要特别说明下拉罗替尼为什么如此昂贵。因为拉罗替尼针对特定的患者群体--NTRK基因融合实体肿瘤非常罕见。更为复杂的是，这些突变只有在医生通过对肿瘤DNA进行基因测序才会发现，因此这部分患者就像“大海捞针”般艰难。这就意味着针对这些小众群体研发的药物必然都很昂贵，如果不是这样，没有人会倾尽全力去开发它。
(注：做了基因检测的病友可以拿出报告看看，一旦存在这种罕见的“钻石”靶点NTRK融合，可以马上联系全球肿瘤医生网医学部咨询是否有机会接受新药治疗，看不懂的病友也可以致电全球肿瘤医生网医学部解读报告。)
值得庆幸是，中国的癌症患者迎来了好时代!目前拉罗替尼针对成人实体瘤和儿童实体瘤的两项试验仍在国内进行临床招募，已经有大量NTRK融合的患者通过全球肿瘤医生网医学部成功入组并接受抗癌新药治疗，成功逆转了病情，我们希望有更多的病友知道这个好消息，有更多的病友能够获益于这些新型的抗癌药物，战胜癌症!
除了拉罗替尼，还有多款美国及中国自主研发的NTRK抑制剂正式在国内获批开展临床试验。
拉罗替尼治疗范围
哪些患者可以接受拉罗替尼的治疗?
如果说拉罗替尼是一把锁，NTRK基因就是打开这把锁的“生命之钥”，只要有NTRK的融合，相当于是打开了一扇希望的大门。
然而这把钥匙却不是每个患者都能获得的。因为存在NTRK基因融合的患者并不多。比如，在中国常见的肺癌，乳腺癌，结直肠癌中，只有1%~5%的患者存在这种突变，而一些罕见的癌症，比如婴儿纤维肉瘤和分泌型乳腺癌，存在NTRK融合的频率却高达90%~99%，这些患者一定要检测NTRK这个基因，做过癌症基因组检测的晚期癌症患者可能会发现自己的报告中存在TRK融合。
目前的研究证实，在成人和儿童肿瘤中，NTRK融合存在于25种不同的肿瘤类型，最常见的是：软组织肉瘤(STS [43%]，包括婴儿纤维肉瘤 [18%] 和其他 类型[25%])、甲状腺(11%)、肺癌(10%)、唾液腺(9%)和结肠直肠(7% )。
想了解如何检测这种突变的病友，可以咨询全球肿瘤医生网医学部。
Larotrectinib的批准反映了使用生物标志物指导药物研发和靶向递送药物领域的重大进展。越来越多的医生将有能力让合适的患者在正确的时间获得匹配药物的治疗!并且随着国家和相关部门的重视，相信这些效果好的抗癌药都会加快在我国上市和纳入医保的步伐，让更多的百姓获益，我们共同期待!
参考资料：https://bmcpulmmed.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12890-021-01490-x
