FDA授予BCMA CAR-T疗法NXC-201治疗多发性骨髓瘤的孤儿药称号
在淋巴瘤当中，有一个起源于浆细胞、多发于中老年人的类型，叫做多发性骨髓瘤。在我国，十万人当中差不多有1人罹患多发性骨髓瘤，但是近些年有逐年增高的趋势。
从生存期上来说，多发性骨髓瘤患者的生存期有很大差异。少数患者能够生存10年或更久，但更多的患者在治疗之后复发，生存期不足1年。
不过好在，近些年，用于治疗多发性骨髓瘤的新药越来越多。近期，FDA授予靶向BCMA的新CAR-T疗法NXC-201治疗多发性骨髓瘤的孤儿药称号，在小型试验当中，这一新疗法的缓解率最高可以达到100%!
小型试验缓解率100%,多发性骨髓瘤再添新孤儿药
NXC-201是一款靶向BCMA的CAR-T疗法，目前正在进行Ⅰb/Ⅱa期NEXICART-1试验(NCT04720313)，以验证其用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤等适应症的患者的疗效。
此前在2023年美国基因和细胞治疗学会年度会议上公布的初期数据当中，8例接受NXC-201治疗的多发性骨髓瘤患者(均已经过达雷木单抗治疗后复发或耐药)，整体缓解率达到了100%，其中完全缓解率为63%。
其中有一位患者，接受治疗后疗效已经持续了超过16.5个月。
