广谱抗癌药恩曲替尼胶囊(Entrectinib、Rozlytrek)治疗肺癌持续13个月肿瘤控制稳定
晚期肺癌患者M先生成功接受了泛癌种靶向药恩曲替尼治疗后，肺部病灶显著消退，截止文献发表时已持续控制13个月，状态良好。
近15年，肺癌基因组测序取得了前所未有的突破，各类致癌突变如EGFR,ALK,ROS1,MET,BRAF....的发现，使癌症学家们不断努力研发出一代又一代靶向药物，让肺癌患者的治疗选择更多，生存期更长，生活质量更高。在众多靶点中大放异彩的新一代“钻石”基因NTRK，也给肺癌患者带来了生存惊喜!
持续13个月肿瘤控制稳定!泛癌种靶向药恩曲替尼为肺癌患者带来曙光
2018年春天，65岁的张先生出现了发烧，咳嗽咳痰去医院检查，当CT检查结果出来时，全家陷入了绝望的深渊--右上叶中央型肺癌，双肺多发转移。
为了尽快找到效果好，副作用小的治疗方案，M先生做了肺癌相关基因检测，遗憾的是没有发现可用药的突变。M先生只能选择化疗方案，4周期后进行化疗联合免疫治疗维持，在治疗过程中，咯血的状况如恶魔般缠上了老人，他不得不接受支气管动脉栓塞治疗，每一次治疗都是对身体和精神的双重考验。
就在大家都以为要跨进5年临床治愈的大门时，癌症卷土重来了。2023年春天，复查结果显示：锁骨上淋巴结肿大，病情进展(PD)。医生马上调整药物方案控制肿瘤，但不幸的是2个周期后显示治疗无效，病情仍在进展。
为了挽救M先生，医生再次建议基因检测，不同的是这次要进行上千个全面的癌症基因测序，寻求最后一线希望。
结果令医生吃惊，报告显示M先生并没有出现肺癌中常见的EGFR,ALK等基因突变，而是出现了一种非常罕见的突变类型：NTRK1 - TPM3 基因融合。针对这一靶点已上市的拉罗替尼和恩曲替尼数据都非常鼓舞人心，很多患者接受治疗后重返正常生活。
M先生也因为存在这一钻石靶点顺利接受了全新抗癌药物恩曲替尼的治疗。
奇迹就这样发生了，随访胸部 CT 扫描显示，病情明显好转。从医学数据来看，恩曲替尼在 NTRK 融合阳性 NSCLC 患者中的表现堪称惊艳，中位无进展生存期(PFS)高达 28 个月。如今，老人已经服药 13 个月，病情依然控制良好，后续疗效还在持续观察中。
横跨14类癌症!泛癌种靶向药恩曲替尼已在中美上市!
相信大家看完上面的案例，都想了解下这款针对特定靶点有着卓越疗效并且具有强效抗脑转效果的靶向药。
据专家介绍，恩曲替尼是一种具有中枢神经系统活性的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，能够穿过血脑屏障，是临床上唯一一种被证明针对原发性和转移性脑疾病具有疗效的TRK抑制剂，并且没有不良的脱靶活性。
2019年，恩曲替尼正式在美国获批上市。
2022年7月29日，针对14类癌症有效的广谱抗癌药恩曲替尼胶囊(Rozlytrek，Entrectinib，RXDX-101)终于在国内获批上市，用于治疗成人及12岁以上儿童患者NTRK融合阳性、初始治疗后局部晚期或转移性实体肿瘤!中国病友迎来暨拉罗替尼后的第2款不限癌种靶向药，同时它也有了响当当的中文大名--罗圣全®。
恩曲替尼的获批数据显示：在NTRK融合阳性实体瘤患者中，entrectinib(恩曲替尼，RXDX-101)的客观缓解率ORR(肿瘤缩小)为57.4%，并且在横跨10种不同类型肿瘤中均观察到了客观缓解(肿瘤缩小)。存在脑转移的患者中，entrectinib的颅内客观缓解率ORR为54.5%，其中超过1/4实现完全缓解(病灶全部消失)。
近期更新的综合分析覆盖了14 种肿瘤类型和至少 30 种不同组织学亚型的 121 名成人患者，中位随访时间为 25.8 个月。结果不负众望，可评估患者的总客观缓解率( ORR )为 61.2%。令研究人员惊喜的是，其中19 例患者出现了完全缓解，这意味着影像学证实他们的靶病灶已完全消失!55 例部分缓解。此外，对于临床中非常棘手的脑转移，恩曲替尼也展现出了强大的入脑活性。11 名盲法独立中心审查评估的基线存在脑转移的患者，颅内病灶的客观缓解率( ORR )高达为63.6%(95% CI，30.8-89.1)，中位颅内疾病控制时间为 22.1 个月，将近两年!这再次证实了entrectinib 对实体瘤及脑转移患者具有确切的疗效!值得肺癌病友们关注的是，通过对代号为ALKA‑372‑001、STARTRK‑1和STARTRK‐2的数据汇总分析显示，恩替尼在非小细胞肺癌中的客观有效率(ORR)高达70%，无进展生存期(PFS)长达14.9个月。
肺癌患者如何接受恩曲替尼治疗
一，药品信息
通用名：Entrectinib
获批适应症：
1.NTRK基因融合阳性的晚期复发实体瘤的成人和儿童患者。
2.ROS1阳性非小细胞肺癌成人患者。
研发公司：由生物制药公司Ignyta研发，2017年年底被罗氏耗资17亿收购。
上市时间及国家：
2019年6月18日，经PMDA批准在日本上市
2019年8月16日，经FDA批准在美国上市
2022年7月29日，经NMPA批准在中国上市
剂型：口服胶囊100/200mg
二，哪些患者可以使用
这个靶向药不仅疗效显著，还是广谱抗癌药物，对很多不同肿瘤都有效!这也这个药品这么吸引眼球的原因。
在实验中，这些患者肿瘤类型包括14种不同的肿瘤：结直肠癌，非小细胞肺癌，胰腺癌，软组织肉瘤，乳腺癌，甲状腺癌，神经系统肿瘤，妇科肿瘤，分泌型乳腺癌，胆管癌。
即使是标准治疗方案失败，也可以尝试进行基因检测，一旦存在NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合，或者肺癌患者存在ROS1阳性，就可以使用这款有效率超高的“治愈系”抗癌药。
三、恩曲替尼多少钱
目前，Rozlytrek在美国的癌症治疗价格每月17050美元，几乎仅为竞争对手Vitrakvi的一半，但每年花费仍需204,560美元。此价格对于患者来说，仍堪称天价。
2022年11月初，随着恩曲替尼在全国多地药房正式上架，国内病友们关注的价格也公布了，税后为37000元/盒，规格为200mg×90粒/盒。
值得病友们振奋的是，这款药物已经纳入医保，给更多的患者带来“治愈”的机会。
四、国内的患者如何接受治疗
目前恩曲替尼已在国内多地药房出售。
除了拉罗替尼和恩曲替尼，还有多款美国及中国自主研发的NTRK抑制剂正式在国内获批开展临床试验。
申请方式：
1、点击在线咨询
2、直接致电全球肿瘤医生网医学部咨询。
以前这些美国研发上市的抗癌新药对于国内的患者来说遥不可及，近两年随着国家的重视，加快了各类抗癌药物研发上市的审批速度，让更多国外的新药好药，也能造福国内的癌症患者。并且随着国家和相关部门的重视，相信更多效果好的抗癌药都会加快在我国上市和纳入医保的步伐，让更多的百姓获益，我们共同期待!
参考文献：
Kede Yuan, Chao Wang, Kunning Yang, et al. A Case of NTRK Gene Mutation in Non-Small Cell Lung Cancer and Literature Review. Authorea. November 14, 2024.
DOI: 10.22541/au.173158755.56216062/v1
