根据 Dana-Farber 癌症研究所科学家领导的研究，一些具有预后不良的晚期肾癌患者受益于针对导致癌性生长的异常遗传途径的实验药物。
研究人员介绍说，该药物 savolitinib 在转移性乳头状肾细胞癌（PRCC）患者中表现出临床活性，其肿瘤由 MET 信号通路的过度活动驱动，但对于肿瘤缺乏 MET 异常的患者无效。Toni Choueiri，MD，兰克中心泌尿生殖肿瘤学主任，以及 Dana-Farber 的肾癌中心主任说道。
研究人员说，“临床肿瘤学杂志”上报道的多中心 II 期临床试验的这些结果表明，savolitinib 对转移性乳头状肾细胞癌患者亚群的个性化治疗具有希望。
仅在美国，预计 2017 年将有约 6400 例 PRCC 病例被诊断，而总共 64,000 例肾癌。其中大多数被分类为透明细胞肾细胞癌。乳头状肾细胞癌是非透明细胞肾癌。对于晚期或转移性 PRCC，没有良好治疗方案。
目前的试验测试了 109 例局部晚期或转移性 PRCC 患者的 savolitinib 使用情况，一种有效和选择性的 MET 抑制剂。在 109 例患者中，40%患有 MET 驱动的肿瘤，42%患有不依赖 MET 的肿瘤，17%的患者的 MET 状态未知。
当分析结果时，18%的 MET 驱动癌症患者肿瘤明显收缩，50%患者疾病稳定。相比之下，MET 独立型肿瘤患者均没有收缩反应，只有 24%的患者病情稳定。
此外，在 MET 驱动的肿瘤组中，肿瘤开始生长之前的治疗时间长度显著延长 - 6.2 个月至 1.4 个月。
作者写道：“这些数据支持 savolitinib 在 MET 驱动性乳头状肾细胞癌患者中具有抗肿瘤活性的假说。 “我们的研究确定了一个定义的分子组，并突出显示 MET 驱动的疾病在罕见的 RCC 患者群中的患病率。
虽然一些患者的 savolitinib 剂量减少，两名患者由于副作用而停药，但研究人员表示，该药物普遍耐受性良好。
