2017年8月的最后一天，肿瘤治疗界被这样一条新闻刷了屏——FDA正式批准诺华突破性CAR-T疗法 Kymriah（曾用名CTL-019)上市，用于治疗复发或难治性儿童和年轻成人B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）。这是FDA批准的首款CAR-T疗法，也是FDA批准的第一个肿瘤基因疗法，具有里程碑式的意义！
到底什么是CAR-T疗法
CAR-T，全称是chimeric antigen receptor T-cell immunotherapy，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。听起来既拗口又高深，将其原理和步骤用简单的语言来描述就是：从癌症患者身体中分离出免疫T细胞——利用基因工程技术给T细胞加入一个能识别特定肿瘤细胞的元素，令T细胞具有杀死该种肿瘤细胞的嵌合抗体（CAR）——在实验室中大量培养CAR-T细胞——将培养好的CAR-T细胞输回患者体内，用以对抗肿瘤细胞。
CAR-T是一种抗癌疗法，而不是一种药物。目前，CAR-T技术已经发展到了第三代，在慢性粒细胞性白血病、急性粒细胞性白血病、非霍奇金淋巴瘤、多发性骨髓瘤中都取得了显著的疗效。
CAR-T疗法正式获批
之前，我们曾报道过，FDA肿瘤药物专家咨询委员会（ODAC）于今年7月12日以10:0的投票结果一致支持批准诺华CAR-T疗法CTL-019上市。FDA预计将于10月3日前做出最终审批决定。如今看来，CAR-T疗法的获批比预计提前了一个多月！对于争分夺秒与时间赛跑的患者来说，这是一件值得庆幸的事。
目前为止，难治或复发性儿童及年轻成人B细胞ALL预后较差，在经历了包括化疗、放疗、靶向治疗和干细胞移植等在内的综合治疗后，也只有不到10%的患者能活过五年。因此，迫切需要新的疗法来改变局面。今日获批的Kymriah正是一款有望为这些患者群体带来福音的突破性疗法。
Kymriah的安全性与疗效在一个名为Study B2202的多中心的临床试验中得到了验证。这个临床试验招募了63名晚期白血病的儿童和年轻成人患者。在治疗的3个月内，52例实现应答，无进展生存率高达83%。其中40例在输注后的前3个月内实现完全缓解（观察到肿瘤消失）。经过6个月的随访，75%的患者依然持续有效，经过12个月的随访，64%的患者依然持续有效。
副作用方面，虽然上述临床试验中出现了细胞因子风暴和神经系统事件等副作用，但未出现死亡和脑水肿相关病例。综合收益与风险，FDA最终同意它的上市。
也就是说，CAR-T疗法成功迈过了疗效和安全性两道坎，打开了肿瘤治疗划时代的篇章。
最后，要提醒大家，CAR-T疗法虽然给肿瘤患者带来了全新的希望，但并不意味着所有肿瘤患者。CAR-T只针对血液肿瘤，比如部分白血病和骨髓瘤等，对于实体肿瘤，目前并没有明确的临床数据和案例证明CAR-T细胞治疗有效。因此，广大的患者在就医过程中，还是要根据自己的实际情况，请专业的医生来进行治疗方面的指导和判断，不要盲从。
转自：肿瘤咨迅CCH新加坡
