美国MD Anderson癌症中心Subbiah等报告的研究显示,治疗BRAF V600E突变型甲状腺未分化癌,BRAF抑制剂达拉非尼(Dabrafenib)联合MEK抑制剂曲美替尼(Trametinib),是首个获证具有极强临床活性的方案,且具有良好耐受性。(J Clin Oncol. 2017年10月26日在线版 doi: 10.1200/JCO.2017.73.6785)
BRAF V600E突变型甲状腺未分化癌是一种高致命性罕见恶性肿瘤,患者转归差且没有显示具有临床获益的全身治疗。该研究提示这一罕见肿瘤治疗取得了有重要意义的进展。
该开放标签Ⅱ期临床试验中,16例患者接受了评估(中位随访期47周)。所有患者此前均接受过放疗和(或)手术治疗,6例接受过全身治疗。
主要研究终点确认的总缓解率为69%(11/16例),7例仍持续缓解。由于缺少事件,次要终点中位缓解持续时间、无进展生存和总生存未达到,估计12个月时比率分别为90%,79%和80%。
常见不良反应包括疲乏(38%)、发热(37%)和恶心(35%),未出现新的不良反应。