2018年胃肠癌研讨会报道，依据PD-1抑制剂派姆单抗（pembrolizumab，Keytruda）的治疗，在接受索拉非尼治疗的晚期肝细胞癌（HCC）患者中获得了有希望的无进展生存（PFS）和总生存期（OS）。
在单臂开放性II期KEYNOTE-224研究中，105名患者中，pembrolizumab的客观无进展生存率为16.3％，1例完全缓解（CR）。中位PFS为4.8个月，中位OS尚未达到。6个月的PFS和OS率分别为43.1％和77.9％，23例患者的治疗仍在进行中。
索拉非尼是晚期HCC的标准一线治疗方案，瑞格非尼（Regorafenib，Stivarga）和纳武单抗（nivolumab，Opdivo）是唯一被批准用于HCC患者的二线治疗方案。Regorafenib在III期研究中基于OS的改善被批准，而nivolumab在I / II期研究的基础上获得了响应数据而加速批准。III期KEYNOTE-240目前正在评估pembrolizumab治疗HCC的预治疗患者，主要终点为OS（NCT02702401）。
在II期研究中，评估了Pembrolizumab单一疗法的疗效和安全性，这些患者对索拉非尼耐药或对索拉非尼不耐受，且预期寿命预期> 3个月。入选的105例患者中，104例使用pembrolizumab治疗，每3周200 mg，使用2年，或者直到疾病进展，不可接受的毒性，撤回同意或研究者决定。
任何级别的治疗相关不良事件（TRAEs）的发生率为73.1％。最常见的TRAEs分别为瘙痒（21.2％），疲劳（12.5％），天门冬氨酸转氨酶（9.6％）和腹泻（9.6％）。总体而言，25.0％的患者≥3级TRAE，并且有1例与溃疡性食管炎相关的死亡。没有丙型肝炎病毒或乙型肝炎的火焰，发生免疫介导的肝炎3例（2.9％）。
http://www.onclive.com/conference-coverage/gi-2018/pembrolizumab-promising-after-sorafenib-failure-in-advanced-hcc
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