接近70%的局部晚期或转移性BRAF V600E突变的甲状腺未分化癌（ATC）患者对BRAF抑制剂达拉菲尼（dabrafenib，Tafinlar）和MEK抑制剂曲美替尼（trametinib，Mekinist）联合治疗有反应。
总体无进展生存率（ORR）为69％（16例中有11例）。1名患者完全缓解，10名部分缓解，分析时有七名患者还在进行治疗。
第一作者Vivek Subbiah医学博士说，dabrafenib加trametinib是BRAF V600E突变ATC患者的一种非常有希望的新型组合靶向治疗，显示出很高的总体反应率，延长反应持续时间和存活期以及毒性可控。这是第一个在BRAF V600E突变的ATC中显示强大的临床活性的方案。这些数据表明，应该对ATC患者进行肿瘤突变筛查，因为它有可能改变这些患者的转归。
100名BRAF V600E突变罕见恶性肿瘤患者入组，每天两次150 mg达拉菲尼，2 mg trametinib每天一次。对16名ATC患者进行分析，患者年龄中位数为72岁，女性占63％，亚洲占63％。先前的治疗包括手术（88％），外照射（81％）和化疗（38％）。ATC队列中任何等级最常见的AE分别是疲劳（44％），发热（31％）和恶心（31％）。最常见的3-4级AE是贫血（13％）。有三名ATC患者出现治疗相关的严重AE。
http://www.onclive.com/web-exclusives/dabrafenibtrametinib-combo-nears-70-response-in-thyroid-cancer
