甲状腺未分化癌是一种罕见的,但侵略性强的疾病。美国国立卫生研究院估计,今年美国将有近54,000人患上甲状腺癌,其中2000多人将死于甲状腺癌。
批准是基于一项九队列、非随机试验BRF117019(NCT02034110):招募患有BRAF V600E突变的罕见癌症患者,23例可评价疗效的ATC患者的总无进展生存率为61%。完全和部分反应率分别为4%和57%。64%的患者反应持续时间至少为6个月。推荐剂量为每日口服两次150 mg达拉菲尼,每日口服一次2 mg 曲美替尼。
常见副作用包括:发烧,皮疹,寒战,头痛,关节痛,咳嗽,疲劳,恶心和腹泻。 FDA称,更严重的不良反应可能包括:发展新癌症,出血问题,心脏问题,眼部问题,皮肤反应,高血糖,贫血和血块。这两种药物都可能伤害正在生长的胎儿,孕妇和备孕的妇女不应该接受这类治疗。
https://www.fda.gov/Drugs/InformationOnDrugs/ApprovedDrugs/ucm606708.htm