干细胞疗法的研发公司Stemline Therapeutics宣布，FDA已授予SL-401（tagraxofusp，Elzonris）生物制剂许可证申请（BLA）进行优先审查，用于治疗患有囊性浆细胞浆样树突状细胞肿瘤（BPDCN）患者。
该药物是一种与IL-3结合的白喉毒素，它将白喉毒素送至具有IL-3受体的细胞中。许多血液系统恶性肿瘤具有CD123表达，但BPDCN具有典型的高表达性。当白喉毒素穿透细胞时，它会结合ADP-核糖基化延伸因子，这是蛋白质合成所必需的因子。当蛋白质合成过程被抑制时，细胞凋亡而死。SL-401正在做I / II期试验（NCT02113982）做为BPDCN患者的一线治疗或后续治疗方案。
该试验的阳性结果在2017年ASH年会上公布，SL-401对BPDCN患者表现出了强烈的活性。在试验的3个阶段中，42名患者每天接受12μg/ kg剂量的SL-401。在一线治疗的BPDCN患者中，总反应率（ORR）为90％，完全反应（CR）率为72％。在接受SL-401治疗后，45％的患者又进行了干细胞移植（SCT）。在复发/难治性BPDCN患者中，ORR为69％，CR率为38％，1例患者接受SCT。
接受SL-401一线治疗患者未达到中位总生存期。在关键的第三阶段，CR率为54％，ORR为77％，46％的患者接受SCT。最常见的不良事件（AEs）是丙氨酸氨基转移酶增加（52％），天冬氨酸氨基转移酶增加（50％），低蛋白血症（50％）和血小板减少症（38％）。19％的患者也出现了毛细血管渗漏综合征。
根据处方药使用者费用法，FDA计划在2019年2月21日之前对BLA做出决定。
https://www.onclive.com/web-exclusives/fda-grants-sl401-priority-review-for-rare-hematologic-cancer
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