成神经管细胞瘤是最常见的小儿脑肿瘤，有时会扩散到脊髓。近日，发表在《自然通讯》上的一项新研究表明，在一种称为成神经管细胞瘤的严重儿童脑癌中，单一的肿瘤信号传导途径可成为新癌症治疗的良好目标。研究人员Suzana Kahn博士告诉表示，目前的常规治疗方法通常是术后放化疗，这会产生严重的副作用。
这项新研究的第一作者Kahn说：“对于脑部发育不良的儿童，放疗和化疗往往导致永久性认知和身体残疾。”虽然手术，放射和化疗可以消除一些患者的原发性肿瘤，但是无法阻止癌症进展到脊髓。为了改变这种状况，Kahn及其几个机构的同事研究了导致癌症转移的信号通路。一种由Notch 1蛋白质控制的途径发挥了强大的作用。Kahn说，“我们发现，不仅Notch 1信号通路可以推进小脑原发肿瘤的进展，它还能将肿瘤转移到脊髓。这是沿着相同分子路径肿瘤转移和自我更新的第一个证据。Notch 1从癌细胞的表面伸出，特别是在成神经管细胞瘤干细胞上，这是肿瘤生长的特别有效的驱动因素。当它结合来自细胞外的某些信号时，Notch 1激活程序，使细胞不易粘附，而易于移动到脊柱形成新的肿瘤。
在植入人髓母细胞瘤肿瘤的小鼠中，研究人员能够通过给予Notch 1抗体并阻止其对其他信号做出反应的能力来减缓肿瘤的进展。Kahn表示，“在这种情况下，我们没有使用抗体靶向癌细胞进行破坏，因它们只是被用来阻挡下游通路，施用阻断抗体减缓了肿瘤进展并延长了研究中小鼠的存活时间。
研究人员正在申请使用该抗体在成神经管细胞瘤治疗中的专利，并且正处于计划人类临床试验的早期阶段。他们希望他们的工作能够带来更安全，更强大的成神经管细胞瘤治疗方法。
https://scopeblog.stanford.edu/2018/10/08/new-research-findings-could-give-pediatric-brain-tumors-a-one-two-punch/
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