神经母细胞瘤是一种未成熟神经细胞引发的疾病，是儿童中最常见的实体肿瘤。每年在美国诊断出约700个新病例，其中大约一半的儿童患有高风险疾病，其存活率为40％至50％。
2015年，美国FDA批准了一种名为dinutuximab的单克隆抗体，用于治疗高危神经母细胞瘤。该批准是在儿童肿瘤学组领导并在《新英格兰医学杂志》上发表的一项开创性研究之后。这项关键性试验比计划更早地停止了入组，因为与标准治疗相比，治疗显示存活率显著提高。洛杉矶儿童医院的外科肿瘤学家，医学博士Eugene S. Kim说：“虽然dinutuximab在抗神经母细胞瘤的战斗中是一种改变游戏规则的治疗方法，但仍然不可避免儿童仍然死于这种疾病。”
由Kim领导的团队设计了一些研究，不是单纯的以肿瘤收缩作为疗效的标志，而更关注的是疾病的复发和总生存率。该团队创建了一个稳定复制患者体验的模型系统。在小鼠发展成神经母细胞瘤后，通过手术切除肿瘤，对随后复发并发生转移的用dinutuximab和活化的人自然杀伤（NK）细胞进行处理，NK细胞是白细胞的“超荷电”子集，能主动靶向并杀死癌细胞。
南加州大学凯克医学院外科副教授Kim说，“不仅我们看到肿瘤缩小，我们看到转移性疾病减少，生存率显著提高。”该研究的结果最近发表在《临床癌症研究》中。这些发现足以让他们为CHLA的临床试验提供概念验证，该试验将在不久的将来招募患者，使用活化的自然杀伤细胞和dinutuximab进行治疗。
https://www.eurekalert.org/pub_releases/2018-10/chla-tro100318.php
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