FDA今日加速批准用于BRAC突变的卵巢癌新药

２０１６年是肿瘤治疗开足马力无限突破的一年，就在距离２０１６年结束还剩１０天的时候，RUCAPARIB又为其添加浓墨重彩的一笔。Clovis Oncology公司宣布美国FDA加速批准（accelerated approval）了其新药Rubraca（rucaparib）片剂、首个PARP抑制剂作为单一疗法用于二线以上化疗后进展BRCA胚系和/或体系突变的卵巢癌患者的单药治疗。

根据美国国家癌症研究所（the National Cancer Institute）估计，2016年度约有2.2多万名妇女被诊断为卵巢癌，1.4万病人会因此而死亡。其中，大约15％至20％的卵巢癌患者携带BRCA基因突变。BRCA基因主要参与修复损伤的DNA，通常以此机制来防止肿瘤进一步发展。然而，这些基因的突变也可直接导致包括卵巢癌在内的某些癌症。

▲Rucaparib的分子结构（图片来源：NIH）

Clovis Oncology公司的新药Rubraca是一种靶向聚ADP-核糖聚合酶（PARP）的抑制剂，可阻断参与修复受损DNA的PARP酶活性。当PARP的功能得到抑制，那些同时具有受损BRCA基因的癌细胞DNA不太可能得到修复，于是可导致癌细胞死亡，并可能减缓或停止肿瘤生长。

▲Rucaparib的作用机理（图片来源：ARIEL clinical trials官网）

Rucaparib的批准是基于两项多中心，单臂，开放性临床试验，106名接受过１线或２线化疗的ＢＲＣＡ胚系突变卵巢癌患者，接受每日两次rucaparib 600毫克口服治疗。根据实体瘤疗效评价标准RECIST 1.1对客观缓解率（ORR）和缓解时间（DOR）进行评估。

结果显示ORR为54％（57/106; 95％CI：44-64％）其中９％患者达到完全缓解，４５%患者肿瘤缩小３０％以上，中位DOR持续9.2个月（95％CI：6.6，11.6）。同时，对于全部铂类敏感患者ORR（研究者评估）为66％（52/79; 95％CI：54-76％）：在铂类耐药患者25％（9-49％95％CI 5/20），在铂难治性患者。ORR接近0％（0/7; 95％CI：0-41％）。

Rucaparib对377例晚期卵巢癌患者进行了药物安全性评估。最常见的不良反应为恶心，疲劳（包括乏力），呕吐，贫血，腹痛，味觉障碍，便秘，食欲下降，腹泻，血小板减少和呼吸困难。

今天，FDA也同时批准了Foundation Focus CDxBRCA伴随诊断试剂盒与Rubraca一起使用，它也是美国FDA批准的第一个基于下一代测序（NGS）的伴随诊断。这是一种基于病人组织的基因组测定工具，可检测卵巢癌中的肿瘤BRCA1和BRCA2突变（生殖系和/或体细胞）。

我们相信，今天Rubraca的获批为两种或多种化疗后生殖系或体细胞BRCA突变的晚期卵巢癌患者提供了一种重要的创新疗法，Clovis Oncology的首席执行官兼总裁Patrick J. Mahaffy博士说道：我们期待在美国市场推出Rubraca，尽快为晚期卵巢癌女性患者提供这种急需的精准医学治疗方案。

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