FDA批准脑瘤靶向药新药Naxitamab,总缓解率达78%
神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外肿瘤，是婴幼儿最常见的肿瘤之一，极具侵袭性。尽管近年来强化多模式治疗已提高了生存率，但幸存者仍旧有很高的复发风险。
就在3月31日，Y-mAbs生物制药公司宣布，通过美国食品和药物管理局(FDA)提交Naxitamab治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤的生物制品许可申请(BLA)的工作，这意味着Naxitamab将被批准在神经母细胞瘤的治疗中使用。
Naxitamab是一种靶向GD2抗原的人源化单克隆抗体，GD2抗原表达在神经外胚层生成的肿瘤表面，包括神经母细胞瘤、黑色素瘤和骨肉瘤等肿瘤。Naxitamab通过与肿瘤表面的GD2抗原结合，能够触发抗体介导的细胞毒性反应并激活免疫系统中的补体系统，从而达到杀伤肿瘤的效果。
图为Naxitamab作用机制(来源：Y-mAbs公司网站)
目前，Naxitamab正处于临床开发，用于治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤、骨肉瘤以及其他GD2阳性肿瘤。在美国，FDA已授予Naxitamab治疗神经母细胞瘤和骨肉瘤的孤儿药资格(ODD);在2018年8月，FDA还授予了Naxitamab突破性药物资格(BTD)，联合粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF，也指药品沙格司亭)治疗高危神经母细胞瘤。
Naxitamab BLA研究是基于2项关键性II期研究的安全性和有效性数据。去年10月，Y-mAbs公司在法国里昂举行的国际儿童肿瘤学会(SIOP)年会上公布了Naxitamab联合GM-CSF治疗复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童患者12-230研究(NCT01757626)的数据。
该研究的一个亚组包括28例原发性难治性高危神经母细胞瘤儿童患者，这些患者对强化诱导治疗无效，并且超过50%的患者也对二线化疗难治。在该研究中，这些患者接受了Naxitamab与GM-CSF联合治疗。结果显示，客观缓解率(ORR)为78%、有50%的患者无进展生存期(PFS)达到24个月。
该研究的另一个亚组包括35例对挽救性疗法有抵抗力的复发性神经母细胞瘤儿童患者，其中30例可评估疗效。有三分之一的患者在入组研究前疾病复发≥2次，有89%的患者曾接受过抗GD2药物治疗。在这组患者中，Naxitamab与GM-CSF联合治疗的总缓解率(ORR)为37%，表明该治疗方案在这类难治性患者中具有显著临床益处。
Y-mAbs公司首席执行官Claus Moller博士表示：“随着BLA提交的完成，我们期待着与FDA合作，尽快将Naxitamab带给适合的患者。我们很高兴能完成这项提交工作，并相信Naxitamab可以解决复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童群体中未满足的重大医疗需求。”
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参考文献
1.http://www.pmlive.com/pharma_news/y-mabs_files_breakthrough_neuroblastoma_drug_in_us_1318586
2.https://www.onclive.com/web-exclusives/fda-approval-sought-for-Naxitamab-in-neuroblastoma
3.https://ir.ymabs.com/news-releases/news-release-details/y-mabs-announces-submission-Naxitamab-biologics-license
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