小儿神经母细胞瘤免疫治疗药物新药Omburtamab(Burtomab)已提交FDA申请上市
小儿神经母细胞瘤免疫治疗新药
根据Y-mAbs Therapeutics发布的公告，Omburtamab(原名burtomab)的生物制剂许可申请已经提交给了FDA等待审批，其适应症为患有中枢神经系统肿瘤或神经母细胞瘤软脑膜转移的小儿患者。同时提交的临床资料包括101(NCT03275402)和03-133(NCT00089245)两个Ⅱ期安全性和有效性试验数据，相关数据有望在今年晚些时候公布。
Omburtamab是一种单克隆抗体药物，能够特异性地与神经母细胞瘤细胞表面抗原结合。该药物与放射性同位素连接，注射入脊髓液中，能够以精确的液体辐射杀灭癌细胞。
2017年6月，该药获得FDA授予的突破性治疗指定。这一指定的依据为03-133试验研究结果，在107例接受治疗的中枢神经系统肿瘤或神经母细胞瘤软脑膜转移瘤患儿中，至结果发布时，中位总生存期达到50.8个月;截至2019年10月28日，68例高危神经母细胞瘤患儿中仍有26例保持存活。
“作为一名高危中枢神经系统肿瘤患儿的父亲，我知道这对于饱受这一疾病摧残的家庭来说有多么重要。我很高兴看到Omburtamab审批流程的启动。”Y-mAbs的创始人，董事长兼总裁托马斯·盖德(Thomas Gad)在新闻稿中说，“我们相信，这一药物的审批对于面临着此类肿瘤的家庭、以及对于Y-mAbs本身来说，都是一个关键的里程碑。”
相关研究的首席研究员兼纪念斯隆·凯特琳癌症中心的儿科肿瘤医师Kim Kramer表示：“Omburtamab将超越我们在纪念斯隆·凯特琳癌症中心针对其他药物研究所取得的成就，并为全世界的高危中枢神经系统肿瘤或神经母细胞瘤软脑膜转移患儿带来挽救生命的希望。”
小编有话说
脑肿瘤是小儿时期最常见的肿瘤类型之一，在恶性肿瘤中所占的比例仅次于白血病。各年龄儿童都可能发生脑瘤，但5~8岁为其最高发年龄段。目前临床上对于小儿脑瘤的治疗主要以手术为主，并于术后联合放疗、化疗等辅助治疗。
神经母细胞瘤高发于肾上腺及颈部、胸部、腹部、盆腔的神经组织等，多发于≤2岁的婴幼儿，被称为“儿童肿瘤之王”。国内患儿确诊时多为Ⅲ期或Ⅳ期，整体预后较差。目前为止，临床上对于神经母细胞瘤的治疗仍然以手术和化疗为主，若Omburtamab能够获批上市，必定会如Y-mAbs的创始人所说，为许多饱受这一疾病困扰的儿童带来挽救生命的希望。
但是，在这一药物正式面世之前，传统治疗手段仍然是此类患儿的主要方案。除了手术与化疗，采用放疗对于肿瘤引起的疼痛也有较好的缓解作用。
任何一种癌症的成功治疗都是多种治疗手段、多学科合作的结果。望各位患儿家长博采众长，参考多种治疗策略，结合专家意见，为孩子选择更合适、更有效的治疗方案。
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