胆管癌新药新靶点,多款FGFR2抑制剂有望推动胆管癌新药新进展
胆道是连接肝脏、胆囊和小肠的管道式脏器，胆道癌通常在已经扩散时确诊，存活率很低。对于无法接受手术的患者通常采取联合化疗药物治疗。针对该病的精准疗法的研究也在加速进行。
2020年4月，FDA(美国食品药品管理局)批准pemigatinib(培米替尼)成为第一种精准治疗晚期胆管癌的药物，被指定用于肿瘤DNA中包含FGFR2(成纤维细胞生长因子受体)基因重排的患者。pemigatinib 获批的一项临床研究显示，该药实现了36%的肿瘤缩小率，其中有2.8%的患者完全缓解。
2021年5月，同类第二种靶向药物infigratinib(英菲格拉替尼)获批，同样用于FGFR2基因重排的胆管癌患者。
而在最近的一项研究中，研究人员在178 名IHCC(肝内胆管癌)患者中发现有3%的患者的FGFR2基因中存在一种被称为EID(胞外结构域框内缺失)的不同的遗传改变对FGFR抑制剂敏感，这是前所未知的。这代表我们有了新的靶向药物选择：研究人员用两种实验性FGFR抑制剂Debio 1347(帝柏奥)和 futibatinib(福巴替尼)治疗了三名患有EID缺失的晚期IHCC患者，他们都曾接受过手术或标准化疗，结果或是疗效甚微或是有所复发，而服用Debio 1347和futibatinib后，三人的肿瘤都有明显缩小，且病症控制达9-28个月。
虽然这一发现仅出现在一小部分患者中，且研究人数有限，但不可否认是科学团队协作的一次胜利，有望进一步扩大治疗范围。
参考文献:
https://blog.dana-farber.org/insight/2021/06/new-druggable-genetic-targets-identified-in-rare-type-of-bile-duct-cancer/
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