广谱抗癌药TRK抑制剂Vitrakvi(拉罗替尼)治疗霍奇金淋巴瘤治愈后二次患肺癌的患者肿瘤完全缓解
当Anna含泪讲述自己的经历时，她知道一切都已成为过去。本以为对治疗没有响应即将走到生命的尽头的她，已经通过美国一款新型的药物重新回到幸福的生活，并且体内已经没有任何疾病的迹象。
16年后第二次患癌,面临人生的尽头
2013 年，在接受霍奇金淋巴瘤治疗16 年后，33岁的安娜·穆尼兹 (Anna Muniz) 在巴西的家中发现脖子上出现了一个肿块。
在进行了活检后，Anna震惊的发现，癌症再一次降临， IV 期肺癌。
Anna非常难过，她不知道为什么癌症再次卷土重来，“我害怕人们对我的治疗失去信心，更害怕自己失去信心。”
好在之前淋巴瘤治疗的成功经验让Anna迅速调整好心态开始接受治疗，她知道接下来的化疗她将面临什么。但不幸的是，这一次治疗并不顺利。化疗6个月后，Anna的肿瘤并没有消退，医生换了另外一种预计会起效的药物并加上了放疗，但遗憾的是，肿瘤仍然存在。
医生也对这种棘手的情况感到困惑，于是建议Anna尽快进行基因检测看看是否存在让癌症极具侵袭性和抗药性的突变，同时可以看看是否有特定的突变可以尝试靶向治疗摧毁癌症。
结果显示，Anna存在三种突变，遗憾的是，这三个靶点都没有获批的药物，尽管有相关的药物正在进行研发，但目前想获得这些药物几乎是不可能的。
无奈，Anna只能接受第三轮化疗，这让不但没起效，反而让她病得更重。
Anna回忆说，“当时，我已经不抱任何希望了，我和丈夫觉得这可能是路的尽头了。”
路的尽头总有光!"特殊"的患者遇到"特殊"的药物
但是Anna和丈夫并不知道，在 5,000 英里外的纽约市，一位医生正在寻找像安娜一样“特殊”的患者。
Alexander Drilon是全球知名的癌症中心纪念斯隆凯瑟琳的肺癌专家，同时也是早期药物开发服务的临床总监。当时他正在研究一个全新的靶点TRK融合，这种类型的突变会促进癌症的发展，TRK融合的研究在当时是全球前瞻的，知道的人寥寥无几。而Anna 的三个突变之一正是 TRK 融合。
针对TRK融合，Drilon 博士正在研究一种名为 larotrectinib (Vitrakvi®; 代号LOXO-101) 的药物，“如果你能敲除由 TRK 融合产生的蛋白质，那么你就有可能大幅击退癌症，” Drilon博士 说。
Drilon博士说，Larotrectinib 是一种新型的分子药物，能在基因水平上攻击肿瘤，因此可以对抗具有相同基因错误的不同类型的癌症。在临床试验中，接受larotrectinib很有可能使癌症缩小，减轻症状，并使癌症在很长一段时间内远离，这款药物已经使许多患者受益。
治疗案例
Anna的命运也将因为这款药物完全转变。
2015 年 12 月，Drilon 博士接到了 Anna 在巴西的医生的电话，他一直在研究 TRK 融合。他们谈到了安娜的情况和Drilon博士的新药临床试验。
Drilon 博士回忆道，“我告诉她这将是一个很好的选择，因为我们现在有针对TRK 融合非常匹配的新药物，如果Anna能够来纽约，我想这会对她有帮助。”
Anna和丈夫几乎没有任何迟疑的前往纽约参加了Drilon博士的临床试验，因为对于没有其他治疗选择的Anna来说，临床试验是最好的选择。
完美的结局-肿瘤完全缓解
2016 年 3 月，Anna接受了第一剂 larotrectinib的治疗。
虽然几个月后，她的病灶有轻微的进展，但是放疗后Anna继续接受larotrectinib的治疗，现在，她的扫描结果显示，她的体内已经没有任何活动性疾病的证据!
Anna已经重返工作岗位，并与丈夫一起买房，开启了全新的幸福生活。
Anna说，她非常感谢自己的医生及时建议她做了基因检测并为她找到了新药的临床试验。如果没有TRK融合的检测，她的人生可能早已走到尽头。人们尽其所能帮助那些他们甚至不知道的人。
而在过去的几年里，Anna还建立了与Drilon博士的“特殊”关系。
Anna说“我非常钦佩他，因为他是一位才华横溢、敬业的医生。他给了我希望。我很幸运，因为临床试验和新药给了我体验人生的机会。希望Larotrectinib这个新药能挽救更多像我这样的人!
“对于NTRK融合的患者来说，拉罗替尼是一款“革命性”的新药。”
针对17种癌症有效!"革命性"抗癌药拉罗替尼已上市
Anna并非larotrectinib试验的唯一受益者。截至2018年2月，已有55名儿童和成人在全国各地的试验地点参加了larotrectinib试验。这些患者中超过75%的患者反应良好，肿瘤缩小或消失。
基于多项卓越的临床试验数据，2018年11月，全球首个不区分肿瘤来源用于初始治疗的靶向药--Vitrakvi ®(拉罗替尼，larotrectinib，下文统称拉罗替尼)震撼上市，用于成人和小儿具有神经营养受体酪氨酸激酶(NTRK)基因融合的实体瘤治疗。
这在肿瘤治疗史上是一个振奋人心的里程碑，因为这款药物有效率高达75%，当然这个数据还在后续的研究中不断刷新，并且这款药物是不区分肿瘤来源的，也就是说不管是肿瘤出现在什么难治的部位，也不管是不是出现了转移，只要存在NTRK(1/2/3)融合，都可以使用这款药物，临床数据已经证实对17种实体肿瘤有效，其中常见的肺癌的客观缓解率75%，甲状腺癌和纤维肉瘤高达100%!
拉罗替尼临床试验中各类癌症的有效率和持续缓解时间
"传奇"抗癌药拉罗替尼有望在中国上市
国内众多的癌症病友们热切的盼望着这款药物能早日来到中国。
近日，国内传来重磅喜讯，拉罗替尼在中国上市的脚步越来越近啦!
2021年5月20日，国家药品监督管理局药品评审中心(CDE)官网显示，拜尔的精准治疗药物拉罗替尼新药上市申请已获得国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)受理。
值得一提的是，此次提交的申请包含全部三种剂型：100 毫克胶囊， 25 毫克胶囊，20-mg/mL 儿童口服溶液，这意味着不论是成人还是儿童实体瘤患者，只要存在NTRK融合，即将有机会用到这款救命新药!让我们一起期待这款药物能尽快顺利获批上市!
(注：做了基因检测的病友可以拿出报告看看，一旦存在NTRK融合，可以马上联系全球肿瘤医生网医学部申请是否有机会接受新药治疗，看不懂的病友也可以致电全球肿瘤医生网医学部解读报告。)
国内患者如何接受治疗
目前拉罗替尼已在美国，日本，欧洲上市，但成人每年的费用为393,600美元(近260万人民币)，此价格对于国内患者来说，堪称天价。
值得庆幸是，中国的癌症患者迎来了好时代，近年来我们国家大大提升了对于国际抗癌新药的入市速度，并且加大了自主研发新药的力度。除了即将上市的拉罗替尼，还有两款美国的NTRK抑制剂及五款中国自主研发的NTRK抑制剂正式在国内获批开展临床试验，正在招募患者，并且已经有大量NTRK融合的患者通过全球肿瘤医生网医学部成功入组并接受抗癌新药治疗，成功逆转了病情，我们希望有更多的病友知道这个好消息，有更多的病友能够获益于这些新型的抗癌药物，战胜癌症!
申请方式：
1.请将基因检测报告，诊断报告电子版或拍照发送至doctor.huang@globecancer.com,邮件中留下联系方式，医学部收到报告分析完毕后一个工作日内电话联系。
2.直接致电全球肿瘤医生网医学部咨询相关医生。
科技的进步，拉罗替尼 Vitrakvi(larotrectinib)等新药物的研发成功是抗癌史上的一次飞跃，我们期待中国自主研发这类抗癌特药也能早日获批上市，将会惠及到更多的中国老百姓。更期盼人类最终完全攻克癌症的那一天!
参考资料：
https://www.rchfoundation.org.au/2019/10/meet-kristian/
https://www.alexslemonade.org/blog/2020/06/research-works-meet-five-children-who-survived-cancer
https://www.ajmc.com/view/genomic-cancer-profiling-setting-a-new-standard-in-lung-cancer-treatment
https://www.mskcc.org/experience/hear-from-patients/five-thousand-miles-home-anna-achieves-remission-advanced-lung-cancer
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