速递|FDA授予同种异体CAR-T细胞疗法CTX110再生医学高级疗法(RMAT)称号
CTX110获得FDA授予再生医学高级疗法(RMAT)称号
根据CRISPR Therapeutics发布的公告，FDA已经授予其研发的同种异体CAR-T细胞疗法CTX110再生医学高级疗法(RMAT)称号。
CTX110是一款同种异体CAR-T疗法。我们常见的CAR-T疗法，通常是基于患者自体T细胞嵌合抗原受体(CAR)的疗法;而同种异体CAR-T疗法则是由健康供体的T细胞衍生出来的一类细胞制剂。
目前，CTX110正在进行Ⅰ期CARBON试验(NCT04035434)，用于治疗复发或难治性的CD19阳性的B细胞恶性淋巴瘤、B细胞急性淋巴细胞白血病等患者，受试患者至少接受过2种方案的治疗。
截至2021年8月26日，共有30例大B细胞淋巴瘤患者成功入组，其中26例患者接受了CTX110的治疗，并且至少随访了28天。
在符合意向治疗标准的24例患者当中，第2个剂量组接受CTX110治疗的整体缓解率为58%，其中包括38%的患者达到了临床完全缓解。
关于CAR-T细胞疗法
CAR-T细胞全称嵌合抗原受体T细胞，是一种以人体内免疫T细胞为基础而制成的特殊T细胞。经过体外修饰之后，CAR-T细胞获得了对癌细胞更强的识别能力与杀伤活性，从而成为了一支“杀癌”能力更强的细胞“特种兵”。
目前，CAR-T细胞疗法在各类血液系统肿瘤的治疗中发展迅速，效果非常出色。至2021年第一季度为止，获得FDA批准的CAR-T细胞疗法共6款，覆盖了白血病、非霍奇金淋巴瘤、套细胞淋巴瘤、B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、多发性骨髓瘤等多类癌种。这些疗法的疗效甚至可以以完全缓解率来记，比方说，根据已经公开的疗效数据，CAR-T细胞制剂Kymriah治疗白血病的完全缓解率能够超过90%!
在研的CAR-T细胞疗法更是将多种实体瘤纳入“射程”，全面覆盖各突变亚型，开创了一个全新的细胞免疫治疗时代。
当然，这些项目仍处于临床试验阶段，尚无一款获得我国药监局的批准。大家应该客观地审视这些方案的疗效，既不盲目吹捧，也不恶意“唱衰”。我们相信，当这一阶段的众多临床试验结束、公开疗效数据的时候，我们一定会对细胞免疫疗法有一个全新的、或者更深入的认识。
目前针对各类突变、各类癌种的CAR-T细胞疗法临床试验项目均在招募患者，基因药物汇可以为大家提供申请参与临床试验的渠道。有需求的患者可以联系临床新药招募中心详细咨询。
关于再生医学高级疗法(RMAT)称号
那么什么是RMAT称号呢?这一称号代表了什么意义?
2016年，时任美国总统奥巴马签署了《21世纪治愈法案》(21st Century Cures Act)，从此，细胞治疗领域中细胞及组织产品终于多出了一种类似药物中突破性疗法的认定标准——再生医学高级疗法(Regenerative Medicine Advanced Therapy，RMAT)称号。
这一称号只授予用于治疗、缓解、逆转或治愈严重或危及患者生命的疾病或病症，且已经有初步临床证据证实其有潜力满足患者尚未得到满足的医疗需求的再生医学疗法。
获得了RMAT称号的疗法，能够获得FDA的加速审查，并有机会加速上市。
再生医学疗法包括细胞治疗、治疗性组织工程产品、人类细胞和组织产品，以及使用这些疗法或产品的任何组合产品。
对于癌症的治疗来说，这是一个非常新兴的领域。目前来看，这类疗法具有令人侧目的潜力，但其积淀远不如化疗、靶向治疗等药物治疗方案深厚，还需要更多的研究与试验来验证。
《21世纪治愈法案》中发出了一个非常明确的信号：FDA对真实世界应用数据更感兴趣，支持在合适的情况下使用真实世界数据。这意味着，医疗界越来越关注一款新药、新疗法在实际应用中得到的疗效，而非只将目光投注于条件严格的临床试验得到的疗效数据。
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