速递|FDA授予靶向BCMA的CAR-T细胞疗法CT103A治疗复发和/或难治性多发性骨髓瘤的孤儿药资格
FDA授予CT103A孤儿药资格
根据IASO生物疗法公司2022年2月13日发布的公告，FDA授予其研发的靶向BCMA的CAR-T细胞疗法CT103A孤儿药资格，用于治疗复发和/或难治性多发性骨髓瘤患者。
CT103A是一款全人源的抗B细胞成熟抗原(BCMA)的嵌合抗原受体(CAR)-T细胞疗法，目前已经在Ⅰ期试验中报告了初步的安全性与有效性数据。
根据目前已经公开的数据，在18例复发和/或难治性多发性骨髓瘤患者当中，CT103A的整体缓解率为100%，其中72.2%的患者达到了完全缓解的标准。
值得注意的是，受试患者当中，4例患者曾经接受过鼠源的BCMA抗体方案治疗(CT103A是全人源化的)。而在这部分患者当中，3例患者达到了严格的完全缓解，1例患者达到部分缓解;完全缓解率为75%，整体缓解率仍然是100%!
至治疗1年后，18例患者当中仍有58.3%的患者保持着无进展生存;在无髓外转移的患者当中，无进展生存率更是高达79.1%。
截至结果报告时，仍有77.8%的患者，体内可以检测到CAR的存在，即CAR-T疗法的疗效，仍可能存在于他们的体内。CAR存在的中位持续时间为307.5天。
总之，这项试验初步证实，CT103A在人体内是安全且高度活跃的，疗效持续的时间非常持久;并且，假如患者前期曾经接受过鼠源CAR制成的CAR-BCMA-T细胞疗法，也仍然有希望从CT103A的治疗当中获益。
BCMA的全称是B细胞成熟抗原，属于肿瘤坏死因子受体家族，主要在终末分化的B细胞表面表达。在部分多发性骨髓瘤患者的癌细胞上，BCMA存在高度表达。因此通过BCMA/CD3双抗，能够有效地将T细胞“募集”至这一靶病灶区域，并激活T细胞，杀死存在BCMA高表达的癌细胞。
关于CAR-T细胞疗法
CAR-T细胞疗法的名声，在新兴的免疫治疗领域可以说是非常的响亮，作为细胞免疫的代表之一而受到广泛的重视。
通常情况下，CAR-T细胞疗法的流程从提取患者自身免疫T细胞开始。通过分离患者自体免疫T细胞，并在体外对这些细胞进行基因改造，为它们装备能够识别癌细胞表面特定抗原的嵌合抗原受体(CAR)，能够将这些抗癌能力普通的免疫细胞，改造成抗癌能力更加强大的CAR-T细胞。
随后，在实验室中将这些接受了改造的CAR-T细胞大量扩增，再输注回患者体内。回到患者体内之后，这些特殊的T细胞就如同装备了新“武器”的军队，如虎添翼，能够对细胞进行更加有效的杀伤。
这样的特点与优势，使CAR-T细胞疗法成为了癌症治疗的一个全新的突破点、热点，获得了越来越多的认可，在更多的适应症上得到了应用。
新疗法也能免费用,CAR-T临床试验招募中
当然，CAR-T疗法的花费显然是不菲的。在三款已经获批的CAR-T细胞产品中，其中相对便宜的Yescarta费用为37.3万美元，Kymriah的费用更是高达47.5万美元。即使是在中国上市的价格，首款CAR-T制剂的价格也达到了120万元一针，第二款的定价是129万一针。
我国是CAR-T细胞疗法研究及临床试验项目最多的国家，大量国内中心的试验项目正在招募中国患者。对于符合适应症需求的患者来说，这是一个提前享受新药治疗且避免巨额开销的好渠道。
希望尝试CAR-T疗法以及其它免疫细胞疗法的患者，可以联系基因药物汇-临床新药招募中心进行申请。
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