肺癌NTRK基因突变靶向药盐酸拉罗替尼胶囊(larotrectinib、LOXO101)让患者的肿瘤完全缓解,拉罗替尼价格、费用、多少钱

　　当Anna含泪讲述自己的经历时，她知道一切都已成为过去。本以为对治疗没有响应即将走到生命的尽头的她，已经通过美国一款新型的药物重新回到幸福的生活，并且体内已经没有任何疾病的迹象。

　　肺癌患者Anna

　　16年后第二次患癌,面临人生的尽头

　　2013 年，在接受霍奇金淋巴瘤治疗16 年后，33岁的安娜·穆尼兹 (Anna Muniz) 在巴西的家中发现脖子上出现了一个肿块。

　　在进行了活检后，Anna震惊的发现，不幸再次降临， IV 期肺癌。

　　Anna非常难过，她不知道为什么癌症再次卷土重来，“我害怕人们对我的治疗失去信心，更害怕自己失去信心。”

　　好在之前淋巴瘤治疗的成功经验让Anna迅速调整好心态开始接受治疗，她知道接下来的化疗她将面临什么。但不幸的是，这一次治疗并不顺利。化疗6个月后，Anna的肿瘤并没有消退，医生换了另外一种预计会起效的药物并加上了放疗，但遗憾的是，肿瘤仍然存在。

　　医生也对这种棘手的情况感到困惑，于是建议Anna尽快进行基因检测看看是否存在让癌症极具侵袭性和抗药性的突变，同时可以看看是否有特定的突变可以尝试靶向治疗摧毁癌症。

　　结果显示，Anna存在三种很特殊的突变，遗憾的是，这三个靶点都没有获批的药物，尽管有相关的药物正在进行研发，但目前想获得这些药物几乎是不可能的。

　　无奈，Anna只能接受第三轮化疗，这让不但没起效，反而让她病得更重。

　　Anna回忆说，“当时，我已经不抱任何希望了，我和丈夫觉得这可能是路的尽头了。”

　　路的尽头总有光!"特殊"的肺癌遇到"特殊"的药物

　　但是Anna和丈夫并不知道，在 5,000 英里外的纽约市，一位医生正在寻找像安娜一样“特殊”的患者。

　　Alexander Drilon是全球知名的癌症中心纪念斯隆凯瑟琳的肺癌专家，同时也是早期药物开发服务的临床总监。当时他正在研究一个全新的靶点TRK融合，这种类型的突变会促进癌症的发展，TRK融合的研究在当时是全球前瞻的，知道的人寥寥无几。而Anna 的三个突变之一正是 TRK 融合。

　　针对TRK融合，Drilon 博士正在研究一种名为 larotrectinib (Vitrakvi®; 代号LOXO-101) 的药物，“如果你能敲除由 TRK 融合产生的蛋白质，那么你就有可能大幅击退癌症，” Drilon博士说。

　　拉罗替尼的结构

　　Drilon博士说，Larotrectinib 是一种新型的分子药物，能在基因水平上攻击肿瘤，因此可以对抗具有相同基因错误的不同类型的癌症。在临床试验中，接受larotrectinib很有可能使癌症缩小，减轻症状，并使癌症在很长一段时间内远离，这款药物已经使许多患者受益。

　　LOXO101治疗案例

　　拉罗替尼治疗效果

　　 LOXO101治疗案例

　　Anna的命运也将因为这款药物完全转变。

　　2015 年 12 月，Drilon 博士接到了 Anna 在巴西的医生的电话，他一直在研究 TRK 融合。他们谈到了安娜的情况和Drilon博士的新药临床试验。

　　Drilon 博士回忆道，“我告诉她这将是一个很好的选择，因为我们现在有针对TRK 融合非常匹配的新药物，如果Anna能够来纽约，我想这会对她有帮助。”

　　Anna和丈夫几乎没有任何迟疑的前往纽约参加了Drilon博士的临床试验，因为对于没有其他治疗选择的Anna来说，临床试验是最好的选择。

　　完美的结局-肿瘤完全缓解

　　2016 年 3 月，Anna接受了第一剂 larotrectinib的治疗。

　　虽然几个月后，她的病灶有轻微的进展，但是放疗后Anna继续接受larotrectinib的治疗，现在，她的扫描结果显示，她的体内已经没有任何活动性疾病的证据!

　　Anna已经重返工作岗位，并与丈夫一起买房，开启了全新的幸福生活。

　　Anna说，她非常感谢自己的医生及时建议她做了基因检测并为她找到了新药的临床试验。如果没有TRK融合的检测，她的人生可能早已走到尽头。人们尽其所能帮助那些他们甚至不知道的人。

　　而在过去的几年里，Anna还建立了与Drilon博士的“特殊”关系。

　　Anna说“我非常钦佩他，因为他是一位才华横溢、敬业的医生。他给了我希望。我很幸运，因为临床试验和新药给了我体验人生的机会。希望Larotrectinib这个新药能挽救更多像我这样的人!

　　拉罗替尼治疗后的肺癌患者Anna

　　“对于NTRK融合的患者来说，拉罗替尼是一款“革命性”的新药。”

　　针对17种癌症有效!"革命性"抗癌药拉罗替尼已上市

　　Anna并非larotrectinib试验的唯一受益者。截至2018年2月，已有55名儿童和成人在全国各地的试验地点参加了larotrectinib试验。这些患者中超过75%的患者反应良好，肿瘤缩小或消失。

　　基于多项卓越的临床试验数据，2018年11月，全球首个不区分肿瘤来源用于初始治疗的靶向药--Vitrakvi ®(拉罗替尼，larotrectinib，下文统称拉罗替尼)震撼上市，用于成人和小儿具有神经营养受体酪氨酸激酶(NTRK)基因融合的实体瘤治疗。

　　这在肿瘤治疗史上是一个振奋人心的里程碑，因为这款药物有效率高达75%，当然这个数据还在后续的研究中不断刷新，并且这款药物是不区分肿瘤来源的，也就是说不管是肿瘤出现在什么难治的部位，也不管是不是出现了转移，只要存在NTRK(1/2/3)融合，都可以使用这款药物，临床数据已经证实对17种实体肿瘤有效，其中常见的肺癌的客观缓解率75%，甲状腺癌和纤维肉瘤高达100%!

　　拉罗替尼临床试验中各类癌症的有效率和持续缓解时间

　　拉罗替尼治疗各类癌种的数据

　　值得中国肺癌患者振奋的是，2022年4月13日，全球首个不区分肿瘤来源的广谱靶向药--larotrectinib(硫酸拉罗替尼胶囊，Vitrakvi ®，下文统称拉罗替尼)终于获得中国国家药品监督管理局批准正式上市，用于治疗患有NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者!同时也有了响当当的大名-维泰凯®。

　　拉罗替尼

　　(注：做了基因检测的病友可以拿出报告看看，一旦存在NTRK融合，可以马上联系全球肿瘤医生网医学部申请是否有机会接受新药治疗，看不懂的病友也可以致电全球肿瘤医生网医学部解读报告。)

　　年花费超250万!国内患者如何接受治疗

　　不得不说，拉罗替尼对于一些特定患者的临床效果惊人，但是患者最关心的价格又如何呢?

　　目前，口服胶囊形式的Larotrectinib在美国的定价为每月32,800美元(100mg 30天，约合人民币20万左右)，每年393600美元(约250多万人民币)，此价格对于患者来说，堪称天价。

　　而自从拉罗替尼在国内上市的消息公布以来，大家也在猜测国内的价格会不会降低?

　　虽然目前还没有确切的消息，但是我们期待拉罗替尼在国内的价格能降到病友们可承受的范围内，给更多的患者带来“治愈”的机会。

　　而在此我们也要特别说明下拉罗替尼为什么如此昂贵。因为拉罗替尼针对特定的患者群体--NTRK基因融合实体肿瘤非常罕见。更为复杂的是，这些突变只有在医生通过对肿瘤DNA进行基因测序才会发现，因此这部分患者就像“大海捞针”般艰难。这就意味着针对这些小众群体研发的药物必然都很昂贵，如果不是这样，没有人会倾尽全力去开发它。

　　(注：做了基因检测的病友可以拿出报告看看，一旦存在这种罕见的“钻石”靶点NTRK融合，可以马上联系全球肿瘤医生网医学部咨询是否有机会接受新药治疗，看不懂的病友也可以致电全球肿瘤医生网医学部解读报告。)

　　值得庆幸是，中国的癌症患者迎来了好时代!目前拉罗替尼针对成人实体瘤和儿童实体瘤的两项试验仍在国内进行临床招募，已经有大量NTRK融合的患者通过全球肿瘤医生网医学部成功入组并接受抗癌新药治疗，成功逆转了病情，我们希望有更多的病友知道这个好消息，有更多的病友能够获益于这些新型的抗癌药物，战胜癌症!

　　除了拉罗替尼，还有多款美国及中国自主研发的NTRK抑制剂正式在国内获批开展临床试验。

　　 NTRK基因突变靶向药临床试验