中国国产CART细胞疗法西达基奥仑赛(Carvykti、Cilta-cel、Ciltacabtagene Autoleucel)73%的患者肿瘤完全消失,西达基奥仑赛价格是多少钱,CAR-T治疗临床试验正在进行中

　　54名肿瘤患者中产生了获得完全缓解 (CR，病灶完全消失) ，39名患者生存期长达近4年!这个数据在国内乃至全球的新药研发数据中也是首屈一指!中国的CAR-T疗法正在不断的向全世界展现巨大的抗癌实力!

　　2022年2月28日，中国传奇生物的靶向BCMA CAR-T疗法--Carvykti 上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)患者，这些患者既往接受过四种或四种以上的治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体，给晚期走投无路的患者带来了新的选择，同时它也有了自己的大名--西达基奥仑赛。值得一提的是，这是首款国产的CAR-T免疫疗法获得FDA批准上市，意味着中国的CAR-T疗法正式登上世界舞台!

　　近期，Carvykti公布了一项在中国进行的 1 期、单臂、开放标签、多中心研究(LEGEND-2)结果，显示出了这款国研CAR-T疗法在中国人群中令人鼓舞的卓越疗效，再次引起巨大轰动。这是迄今为止在骨髓瘤中 CAR-T 治疗最长的随访时间!

　　73%患者肿瘤完全消失!中国CAR-T疗法创下传奇

　　这项代号为LEGEND-2(NCT03090659)的研究是在中国四个中心进行的 1 期单臂临床试验，一共纳入了74名复发或难治性的多发性骨髓瘤患者，值得一提的是，这些患者是平均接受过3种治疗失败的极晚期患者，包括蛋白酶抑制剂和免疫调节药物，干细胞移植等。

　　截至2021年5月25日，中位随访时间长达47.8个月(近4年)。

　　结果显示：总的客观缓解率(ORR)高达87.8%，74名患者中有54名 (73.0%) 达到完全缓解，中位无进展生存期为18.0个月，未达到所有患者的中位总生存期，中位缓解持续时间为23.3个月。

　　值得一提的是，截止中位随访47.8个月时，39名患者仍存活，其中16人持续完全缓解并没有进展，最长一位患者已在无需维持治疗的情况下无病生存了60个月。

　　西达基奥仑赛治疗数据

　　多发性骨髓瘤是骨髓中的浆细胞恶性增殖引起的一种恶性肿瘤。大多数患者在接受初始治疗后复发，并在接受免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体等主要药物治疗后预后不佳。CARVYKTI®在复发的多发性骨髓瘤患者群体中，能提供深度持久的缓解，相信将给骨髓瘤患者带来全新的生存希望!

　　300万一针的CAR-T有望上市,哪些患者能获益

　　药品名称：西达基奥仑赛(ciltacabtagene autoleucel、cilta-cel)

　　商品名称：Carvykti

　　靶点：BCMA

　　适应症：复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)患者

　　价格：46.5万美元(约293万人民币)

　　Carvykti(西达基奥仑赛)是一种靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法，使用嵌合抗原受体(CAR)的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的癌细胞。

　　BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞、晚期B细胞和浆细胞的表面。CARVYKTI® 的CAR蛋白具有两种BCMA靶向单域抗体，因此，对表达BCMA的癌细胞具有高亲和力，在与BCMA表达细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除癌细胞。

　　目前，Carvykti在美国的售价近300万人民币，近期已被国家药监局纳入突破性疗法目录，有望在国内上市。我们期待这款CAR-T疗法在国内的价格能有所下降，早日纳入医保。

　　CAR-T疗法为什么具有"治愈"肿瘤的潜力

　　CAR-T，全称是“嵌合抗原受体-T细胞”免疫疗法。大部分病友还不知道，CAR-T中的T，指的是所有人体内都有的一种免疫细胞--杀手T细胞。而这种疗法是将患者体内杀伤力及数量都不足的T细胞提取出来，通过先进的基因工程技术，为T细胞装载能精准识别癌细胞的“导航头”，同时将这种带着”GPS导航头“的T细胞扩增为数亿级别战斗力倍增的免疫大军，这些细胞被回输到患者体内，一旦遇见肿瘤细胞，便会被激活并再扩增，发挥其极大的特异杀伤力，致肿瘤于死地。

　　一图读懂CAR-T细胞工作原理

　　 CAR-T细胞工作原理

　　这张图片形象的展示了CAR-T疗法的工作原理：细胞工程技术对杀手T细胞进行基因编辑，在T细胞表面产生名为嵌合抗原受体(CAR)的蛋白质。这张图就是CAR，它在T细胞膜上插着，细胞外的灰橘色小导弹一样的装置就是肿瘤抗原识别区，细胞内部的蓝色香肠是刺激信号区域。当装了“GPS”导航的小导弹找到癌细胞表面的抗原并与之结合时，刺激区接受到信号之后启动杀敌模式，精准清除癌细胞。

　　目前全球范围已有众多的患者被CAR-T疗法治愈。

　　普通家庭癌症患者如何接受天价CAR-T疗法

　　相信很多患者都期待着这款能拯救无数家庭的传奇抗癌疗法能进入医保。国家也为此付出巨大努力。

　　去年11月医保谈判，CAR-T产品阿基仑塞注射液已进入了谈判名单，但最终因价格远超医保基金承受能力和老百姓负担水平，不具备经济性而无缘医保。天价药要惠及民众，还有很长一段路要走。

　　面对疾病，最怕两件事，一是没药，二是没钱!癌症不可怕，可怕的是没钱治!那么普通家庭的患者如何才能接受一针一套房的天价疗法CAR-T治疗?

　　需要所有病友们知道的是，除了已上市的CAR-T疗法，国内和国际上还有几百项CAR-T临床研究正在进行，如针对白血病、骨髓瘤、淋巴瘤等不同血液肿瘤都在招募患者，中国研究人员已做了很多开创性的工作，很多病友通过全球肿瘤医生网医学部成功申请入组，获得了更好的治疗。想了解详情的病友可以致电全球肿瘤医生网医学部进行评估。

　　究竟哪些癌症患者能获益

　　CAR-T疗法目前无论是国内还是国际上，都只在血液肿瘤中获批，全球的科学家都在快马加鞭的研发，希望这一疗法能够在实体肿瘤中也发挥强劲的抗癌效果，而这一瓶颈被中国率先打破，给肺癌、胃癌、结直肠癌、肝癌、间皮瘤患者也带来了全新的希望!

　　目前针对以下实体瘤靶点，国内的多项CAR-T疗法正在进行临床实验：

　　正在进行CAR-T临床实验的癌症类型

　　●Claudin18.2：用于胃癌，胰腺癌等;

　　●间皮素(mesothelin)：用于治疗间皮瘤、胰腺癌、卵巢癌、肺癌;

　　●CEA：用于治疗肺癌、结肠癌、胃癌、乳腺癌和胰腺癌;

　　●MUC-1：用于治疗肝癌、肺癌、胰腺癌、结肠癌、胃癌;

　　●GPC3：用于治疗肝癌;

　　●GUCY2C：用于结直肠癌;

　　●EGFRvII：用于治疗神经胶质瘤、头颈部肿瘤;

　　●B7-H3：用于治疗尤文肉瘤、横纹肌肉瘤、肾母细胞瘤、神经母细胞瘤和髓母细胞瘤以及特别难以治疗的脑干肿瘤(DIPG);