中国CAR-T细胞疗法为一些癌症患者带来"重生"的希望
83%肿瘤患者接受CAR-T治疗后获得完全缓解 (CR，病灶完全消失) ，近一半患者生存期长达3年!这个数字在全球的新药研发数据中也是首屈一指!中国的CAR-T疗法正在不断的向全世界展现巨大的抗癌实力!
2022年2月28日，中国传奇生物的靶向BCMA CAR-T疗法--Carvykti (西达基奥仑赛)在美国上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)患者。这是首款国产的CAR-T免疫疗法获得FDA批准上市，意味着中国的CAR-T疗法正式登上世界舞台!
近期，Carvykti在欧洲血液学协会大会(EHA)上公布了一项代号为CARTITUDE-1 的1b/2 期临床研究的最终结果：在多种治疗失败的复发 /难治性多发性骨髓瘤患者中，单次输注 cilta-cel 后观察到的中位无进展生存期( mPFS) 比任何先前报道的疗法都要长。显示出了这款国研CAR-T疗法在晚期骨髓瘤患者中令人鼓舞的卓越疗效，再次引起巨大轰动。
超80%患者肿瘤全部消失!中国CAR-T疗法为骨髓瘤患者带来"重生"
通常，接受多种治疗失败的复发/难治性多发性骨髓瘤 (RRMM) 患者再接受标准护理治疗的中位总生存期 (OS) 仅为 12 个月 (mo)。
在这项代号为CARTITUDE-1 的1b/2 期单臂临床试验中，共有97 名患者入组，接受了 单次cilta-cel输注。值得一提的是，这些患者都是在临床上平均接受了6种治疗方案(包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体等)失败的，临床上已经没有更好治疗方案的极难治患者。
结果显示：在最终方案指定的分析中(27.7 个月中位随访 [MFU])，总缓解率 (ORR) 高达 98%，严格完全缓解 (CR) 率为 83%;27 个月的无进展生存期 (PFS) 和 总生存(OS) 率分别为 55% 和 70%。
这意味着，几乎所有的患者在接受治疗后病灶显著缩小，超过80%的晚期患者靶病灶竟然全部消失，70%的患者生存了2年以上!这些曾经平均生存期只有一年的晚期骨髓瘤患者在接受1次CAR-T治疗后，病情得到显著缓解，延长无进展生存期，产生持续反应!
此外，截至 2022 年 10 月 14 日，中位随访时间为 33.4 个月。中位 (m) 反应持续时间长达 33.9 个月。中位无进展生存期(mPFS) 为 34.9 个月(近3年)，36个月(3年)无进展生存率47.5% ，总生存期未达到， 36 个月时的存活率高达 62.9%。
研究人员认为，尽管目前已上市的两款BCMA CAR-T疗法疗法Carvykti和Abecma都供不应求，但行业人士认为 Carvykti 最终将在竞争中胜出。
中国患者更能获益!300万一针的CAR-T有望上市
这款CAR-T疗法对中国患者意义重大!
一项在中国四个中心进行的 代号为LEGEND-2的1 期单臂临床试验，一共纳入了74名复发或难治性的多发性骨髓瘤患者接受Carvykti治疗，中位随访时间长达 47.8 个月(近4年，迄今为止在骨髓瘤 中 CAR-T 治疗最长的随访时间)，截至数据发表时，39名患者仍存活，其中16人持续完全缓解并没有进展，最长一位患者已在无需维持治疗的情况下无病生存了60个月。
这意味着CARVYKTI®在复发的多发性骨髓瘤患者群体中，能提供深度持久的缓解，相信将给中国骨髓瘤患者带来全新的生存希望!
药品名称：西达基奥仑赛(ciltacabtagene autoleucel、cilta-cel)
商品名称：Carvykti
靶点：BCMA
适应症：复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)患者
价格：46.5万美元(约293万人民币)
Carvykti(西达基奥仑赛)是一种靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法，使用嵌合抗原受体(CAR)的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的癌细胞。
BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞、晚期B细胞和浆细胞的表面。CARVYKTI® 的CAR蛋白具有两种BCMA靶向单域抗体，因此，对表达BCMA的癌细胞具有高亲和力，在与BCMA表达细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除癌细胞。
目前，Carvykti在美国的售价近300万人民币，近期已被国家药监局纳入突破性疗法目录，有望在国内上市。我们期待这款CAR-T疗法在国内的价格能有所下降，早日纳入医保。
好消息!中国CAR-T疗法启动临床实验,国内多中心临床招募中
面对疾病，最怕两件事，一是没药，二是没钱!癌症不可怕，可怕的是没钱治!那么普通家庭的患者如何才能接受一针一套房的天价疗法CAR-T治疗?
需要病友们一定要了解的是，除了经济条件优越的患者可以接受已上市的CAR-T疗法外，国内和国际上还有几百项CAR-T临床研究正在进行，如针对白血病、骨髓瘤、淋巴瘤等不同血液肿瘤都在招募患者，中国研究人员已做了很多开创性的工作，很多经济条件有限病友通过全球肿瘤医生网医学部成功申请入组，获得了更好的治疗!
以下癌症患者可申请：骨髓瘤、B细胞淋巴瘤、T细胞淋巴瘤、T细胞白血病(T-ALL)、急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤、肝癌、胰腺癌、结直肠癌、间皮瘤、卵巢癌等各类实体瘤及血液瘤!
此外，针对以下实体瘤靶点，国内的多项CAR-T疗法正在进行临床实验：
正在进行CAR-T临床实验的癌症类型
●Claudin18.2：用于胃癌，胰腺癌等;
●间皮素(mesothelin)：用于治疗间皮瘤、胰腺癌、卵巢癌、肺癌;
●CEA：用于治疗肺癌、结肠癌、胃癌、乳腺癌和胰腺癌;
●MUC-1：用于治疗肝癌、肺癌、胰腺癌、结肠癌、胃癌;
●GPC3：用于治疗肝癌;
●GUCY2C：用于结直肠癌;
●EGFRvII：用于治疗神经胶质瘤、头颈部肿瘤;
●B7-H3：用于治疗尤文肉瘤、横纹肌肉瘤、肾母细胞瘤、神经母细胞瘤和髓母细胞瘤以及特别难以治疗的脑干肿瘤(DIPG);
●PSMA：用于前列腺癌等。
如以上癌症患者想检测相关靶点或了解详情的病友可以致电全球肿瘤医生网医学部进行评估。
申请流程
1.按要求将病历资料提交至全球肿瘤医生网医学部;
2.医学部初步评估后匹配合适的临床试验;
3.向相应的试验中心提交病历资料;
4.评估通过后协助患者参加临床试验。
CAR-T疗法的问世给无数癌症患者带来希望，我们也期待这款疗法能早日进入医保，惠及更多家庭!
参考资料：
Munshi N, Martin T, Usmani SZ, et al. CARTITUDE-1 final results: phase 1b/2 study of ciltacabtagene autoleucel in heavily pretreated patients with relapsed/refractory multiple myeloma. Presented at: European Hematology Association 2023 Hybrid Congress; June 8-11, 2023; Frankfurt, Germany. Abstract S202.
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