CAR-T细胞疗法CTX130治疗肾癌病灶完全消失超3年,疾病控制率81.3%
在2024年AACR会议上，来自美国MD安德森癌症中心的Samer A. Srour博士公布了一项新型CAR-T疗法的临床最新数据。有研究表明，利用CRISPR/Cas9技术可以优化CAR的结构，包括调整抗原识别区域，以提高CAR-T细胞对肿瘤细胞的识别和攻击能力。
CTX130是一款同种异体CRISPR-Cas9 CAR-T细胞，其靶点是CD70，此次研究公布的是CTX130治疗肾透明细胞癌(ccRCC)患者的1期持久反应和稳定性。
CD70 是一种与 CD27 相互作用以控制 T 细胞活化的配体，它在活化的淋巴细胞、自然杀伤细胞和成熟树突细胞上瞬时表达。在肾癌中，异常 CD70 在超过 80% 的患者中高度表达。这使得它成为探索肾癌的理想靶点。
共纳入16例既往接受过至少一种检查点抑制剂(CPI)和酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗后进展的晚期ccRCC患者，均给予剂量递增治疗。所有患者入组时均为IV期，先前接受治疗中位数为3次，CAR-T细胞的剂量范围：从3×10(的7次方)-9×10(的8次方)，未发生剂量限制性毒性。
数据截至2023年10月9日，1 例接受3×10(的7次方)CAR T细胞第一剂量水平治疗的患者(6.3%)达到了完全缓解，第3个月并维持在36个月。值得注意的是，完全缓解者的基线 CD70 表达水平为 100%。
此外，12例(75.0%)患者达到疾病稳定 (SD)，其中 1 例患者维持疾病稳定超过 12 个月，所有患者疾病控制率为81.3%，中位无进展生存期(PFS)为2.9个月，中位总生存期(OS)为20.5个月。
研究数据表明，COBALT-RCC研究的最新结果证实了CTX130令人鼓舞的抗肿瘤活性和卓越的安全性。
由于目前我国的CAR-T疗法主要是针对标准治疗失败(手术、放疗、化疗、靶向治疗、PD-1治疗等)的复发难治性患者，因此国际上的临床研究进展无疑给我们指明了一条道路，也让复发难治性肿瘤患者多了一个治疗选择。
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