2024年4月4日FDA批准CAR-T细胞疗法Abecma(Idecabtagene vicleucel、ide-cel、艾基维仑赛)用于多发性骨髓瘤
2024年4月5日，百时美施贵宝公司和2seventy bio公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Abecma(Idecabtagene vicleucel、ide-cel、艾基维仑赛)用于治疗经过两种或多种既往治疗的复发性或难治性多发性骨髓瘤成年患者，包括免疫调节剂(IMiD)、蛋白酶体抑制剂(PI)和抗CD38单克隆抗体。此次批准扩大了Abecma的适应症，使其可以在早期治疗阶段应用于患者，为多发性骨髓瘤患者带来新的希望。
获批依据
Abecma的此次获批主要基于KarMMa-3临床试验的结果，该试验是一项随机、开放标签、多中心的3期临床试验，旨在评估Abecma与标准治疗方案相比，在治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性。
试验设计：
●254名患者被随机分配接受Abecma治疗，132名患者接受标准治疗方案;
●标准治疗方案根据患者最近的治疗方案和研究者判断进行选择;
●主要终点是无进展生存期(PFS)。
研究结果：
●中位随访15.9个月时，Abecma治疗组的中位PFS为13.3个月，而标准治疗组为4.4个月，Abecma将疾病进展或死亡的风险降低了51%;
●Abecma治疗组有71%的患者达到缓解，其中39%达到完全缓解或严格完全缓解，而标准治疗组分别为42%和5%;
●Abecma治疗组的中位缓解持续时间为14.8个月;
●Abecma表现出良好的安全性，主要表现为低度细胞因子释放综合征和神经毒性。
Abecma简介
Abecma是一种靶向BCMA的CAR-T细胞疗法，利用基因工程技术改造患者自身的T细胞，使其能够识别并结合多发性骨髓瘤细胞表面的BCMA蛋白，这种结合会激活T细胞，使其增殖、分泌细胞因子并杀伤表达BCMA的肿瘤细胞。
Abecma的优势
●高度特异性：靶向BCMA蛋白，特异性杀伤多发性骨髓瘤细胞，减少对正常细胞的损伤;
●持久性：CAR-T细胞在体内可以长期存在，提供持续的抗癌效果;
●有效性：KarMMa-3试验结果显示，Abecma能够显著延长患者无进展生存期并提高缓解率。
多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤是一种难以治愈的血液系统恶性肿瘤，其特点是缓解和复发。目前，IMiD、PI和抗CD38单克隆抗体是常用的治疗方案，但许多患者会对这些药物产生耐药性，导致病情复发或进展。
Abecma的意义：
●为复发性或难治性多发性骨髓瘤患者提供了一种新的治疗选择；
●有望改善患者的预后，延长生存期；
●为细胞治疗在血液肿瘤领域的应用开辟了新的道路。
Abecma的获批历程
2020年3月：BMS和蓝鸟生物向美国食品药品监督管理局(FDA)提交了idecabtagene vicleucel(ide-cel，bb2121)用于治疗成人多发性骨髓瘤患者的生物制品许可申请(BLA);
2020年7月：两家公司向FDA重新提交了idecabtagene vicleucel的BLA，并提供了有关化学、制造和控制(CMC)模块的更多详细信息，以满足FDA在2020年5月首次提交BLA后提出的监管要求;
2020年9月：FDA接受了重新提交的BLA进行优先审查;
2021年3月：FDA正式批准了Abecma用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的成人患者;
2021年6月：欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)收到了Abecma治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者的积极意见;
2021年8月：欧盟委员会(EC)授予Abecma有条件上市许可;
2022年1月：日本厚生劳动省批准了该疗法用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者;
2024年4月：美国FDA进一步扩大Abecma的适应症范围，使其可以治疗更早期的多发性骨髓瘤患者。
未来展望
Abecma的获批是多发性骨髓瘤治疗领域的重要突破，为患者带来了新的希望。未来，研究人员将继续探索Abecma在更广泛人群中的应用，并与其他治疗方法进行联合应用，以期进一步提高治疗效果。
Abecma的获批是细胞治疗在血液肿瘤领域的里程碑事件，为多发性骨髓瘤患者带来了新的希望。相信随着细胞治疗技术的不断发展，我们将能够战胜更多恶性肿瘤，为患者带来更美好的未来。
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