2024年6月19日国家药监局附条件批准JAK1抑制剂戈利昔替尼胶囊(瑞哲、Glidocitinib、DZD4205)用于既往至少接受过一线系统性治疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤
2024年6月24日，中国国家药品监督管理局通过优先审评审批程序，附条件批准了迪哲(江苏)医药股份有限公司自主研发的1类创新药JAK1抑制剂戈利昔替尼胶囊(瑞哲、Glidocitinib、DZD4205)用于既往至少接受过一线系统性治疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤(r/rPTCL)成人患者。
获批依据
戈利昔替尼的获批主要基于一项名为JACKPOT8 PART B的国际多中心、单臂、II期临床研究结果，其中PARTB部分专注于评估戈利昔替尼在r/rPTCL患者中的安全性和有效性。
研究设计
患者纳入：共纳入104例r/rPTCL患者，所有患者均接受过至少一次系统性治疗，包括化疗和/或组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂治疗。
给药方案：所有患者均接受戈利昔替尼150mg/次，每日口服1次，直至疾病进展或出现无法耐受的不良反应。
主要终点：客观缓解率(ORR)，包括完全缓解(CR)和部分缓解(PR)。
次要终点：完全缓解率(CRR)、缓解持续时间(DOR)、总生存期(OS)、无进展生存期(PFS)和安全性。
研究结果
ORR高达44.3%：80例可评估疗效的患者中，35例(43.8%)达到肿瘤缓解，其中包括20例(25.0%)达到CR和15例(18.8%)达到PR。
不同亚型均有疗效：戈利昔替尼对不同类型的PTCL亚型均显示出疗效，包括：
NK/T细胞淋巴瘤：ORR为66.7%，CRR为33.3%。
血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤(AITL)：ORR为56.3%，CRR为31.8%。
外周T细胞淋巴瘤-非特指型(PTCL-NOS)：ORR为45.7%，CRR为20.0%。
间变性大细胞淋巴瘤(ALCL)：ORR为11.1%，CRR为5.6%。
缓解持续时间长：35例达到缓解的患者中，中位缓解持续时间(DOR)尚未达到，这意味着部分患者的缓解状态已经持续超过2年。
总生存期延长：截止2023年8月31日，中位总生存期(OS)为19.4个月，这显著延长了患者的生存时间。
安全性良好：研究中观察到的最常见的治疗相关不良反应为中性粒细胞计数减少、贫血、血小板计数减少、血尿、便秘、食欲下降等，大多数为轻至中度，可控且可逆。
研究结论
JACKPOT8 PART B研究结果证实，戈利昔替尼在r/rPTCL患者中具有良好的疗效和安全性，为患者带来了新的治疗选择。
研究意义
填补治疗空白：戈利昔替尼是全球首个针对JAK/STAT信号通路开发的PTCL治疗药物，填补了该领域治疗的空白。
提高治疗有效率：戈利昔替尼的ORR和CRR均显著高于现有治疗方案，为患者带来了更高的治疗有效率。
延长生存期：戈利昔替尼显著延长了患者的OS，为患者带来了更长久的生存希望。
改善生活质量：戈利昔替尼的副作用可控，患者耐受性良好，有助于改善患者的生活质量。
戈利昔替尼的获批上市是PTCL治疗领域的一大突破，为患者带来了新的希望。相信随着临床研究的深入和药物应用的推广，戈利昔替尼将为更多PTCL患者带来福音，助力他们战胜病魔，重获健康!
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