13岁急性髓性白血病患儿在MD安德森癌症中心的成功治疗之旅
在医学的领域中，白血病犹如一场无情的风暴，给无数家庭带来了巨大的痛苦和挑战，然而，今天要为您讲述的是一个充满希望与奇迹的故事——一位13岁急性髓性白血病患儿在MD安德森癌症中心成功战胜病魔的经历。
大卫・斯坦的治疗经历
一、病魔来袭
2023年的夏天，对于大卫・斯坦(DavidStan)的家庭来说，是一个噩梦的开始，原本健康活泼的大卫，被诊断出患有急性髓性白血病，这让他的父母埃米尔(Emil)和玛丽亚(Maria)感到无比震惊，他们的家族中并没有癌症病史，而大卫在此之前一直是个完全健康的孩子。
图片来源:Mdanderson官网
二、治疗困境
最初，这对夫妇在当地为儿子寻求白血病治疗，尽管开始时情况似乎有所好转，但仅仅经过三轮化疗后，癌症就再次复发，而且这次更为严重，癌细胞已经扩散到了大卫的大脑和脊髓液中。
当地的医生表示，他们已经无能为力，唯一可能拯救大卫的方法是进行干细胞移植，但前提是他必须先达到缓解状态，然而，他们已经给予了大卫最强力的化疗，可他的病情却比之前更加糟糕。
那时的大卫，遭受着剧烈的头痛和持续的高烧折磨，无法舒适地进食或睡眠，玛丽亚回忆起那段日子，心痛不已：“他非常痛苦，我也忍不住一直哭泣，我们联系了几家儿科癌症医院，却都没有得到有效的治疗方案，他们告诉我们，大卫可能只剩下大约一年的生命。”
三、希望之光
尽管面临重重困境，但斯坦夫妇并没有放弃，他们不断寻找新的治疗方法和专家，终于，有人提到了MD安德森癌症中心的布兰卡・库格利万(Branko Cuglievan)医生，他是一位专门治疗儿童白血病的儿科肿瘤专家。
库格利万医生给这对夫妇带来了一线希望，埃米尔回忆道：“我喜欢库格利万医生的自信，他是唯一一个在谈论大卫时使用‘治愈’这个词的医生，我当时想，要么这家伙疯了，要么他知道一些我们不知道的事情。”
事实证明，库格利万医生确实了解一些特殊的治疗方法。
四、MD安德森的创新疗法
库格利万医生向埃米尔和玛丽亚介绍了一个早期临床试验，该试验涉及一种新型的靶向治疗药物——Menin抑制剂，而这种治疗方法仅在MD安德森癌症中心可用，这个试验针对一种特定的基因突变——KMT2A显示出了巨大的潜力，而大卫恰好具有这种基因突变。
如果埃米尔和玛丽亚能够带大卫前往休斯顿的MD安德森癌症中心，他或许有机会参加这个临床试验。
斯坦夫妇毫不犹豫地抓住了这个机会，在短短几天内，大卫通过该临床试验接受了他的第一剂瑞维美尼(Revumenib，SNDX-5613)，同时还接受了一种名为维奈克拉(Venetoclax)的靶向治疗药物以及一种化疗药物地西他滨/西达尿苷(decitabine/cedazuridine)。
库格利万医生解释说：“在其他临床试验中，患者对瑞维美尼的反应良好，但单独使用时效果往往是短暂的;我们认为可以做得更好，所以将它与另外两种药物结合使用;我们取得了如此出色的结果，这很可能会成为新的治疗标准。”
仅仅两周后，大卫的血液检查结果说明了一切：他体内已经没有疾病的迹象，甚至脊髓液也完全清澈，这意味着大卫符合干细胞移植的条件，最终，他在2024年4月25日成功接受了来自一位无关供体的干细胞移植。
五、战胜病魔后的挑战
如今，大卫仍然保持着完全缓解的状态，然而，他的康复之路并非一帆风顺。
在干细胞移植后的大约五天，他出现了严重的黏膜炎，即消化道炎症，对于大卫来说，这意味着喉咙疼痛难忍，甚至无法吞咽任何东西，包括他自己的唾液，他的医疗团队通过止痛药和静脉输液的组合来处理这种副作用。
“在细胞植入后的几天，这种症状自行缓解了。”埃米尔回忆道，“那大约是移植后的第16天，他的骨髓只是需要时间来产生足够的白细胞来对抗炎症。”
此外，大卫还开始出现尿血的情况，这是由于BK病毒引起的，这种机会性感染在免疫功能低下的人群中经常出现。
就在这时，库格利万医生告诉他们另一个临床试验，涉及到一种对BK病毒具有特异性反应的细胞毒性T淋巴细胞(CTLs)，斯坦夫妇同意尝试，经过仅仅两次输液后，问题就完全解决了。
急性髓性白血病的科普
急性髓性白血病(AML)是一种常见的白血病类型，它是由骨髓中的原始髓细胞失控增殖导致的。这种疾病的症状多样，包括乏力、虚弱感(贫血引起)、易出血或淤血(血小板减少导致)、发热和感染(白细胞异常增加导致免疫功能下降)以及骨骼疼痛(异常细胞在骨骼中堆积所致)等。
其发病原因尚未完全明确，但一些因素可能会产生影响。外在因素如放射线、有害化学物质(如苯的相关化学制剂)以及病毒感染等;自身因素如某些家族性白血病是基因先天带有异常，如CEBPA突变、DDX41突变等。
在治疗方面，传统的手段包括化疗和干细胞移植。而随着医学的发展，靶向治疗成为了急性髓性白血病患者的新选择。例如针对特定靶点的小分子靶向药，如BCL-2抑制剂、FLT3抑制剂等。
对于年轻的初诊患者，目前还是以化疗和移植作为主要治疗手段;而针对老年患者，更多的是探索如何更好地组合FLT3抑制剂、去甲基化药物及其他靶向药物，以取得更佳的疗效。
近年来，针对急性髓性白血病突变基因的研究不断取得突破性进展，越来越多的靶向药物被开发出来，推动了急性髓性白血病治疗进入个体化治疗时代。
MD安德森癌症中心的优势
MD安德森癌症中心是全球知名的癌症治疗机构，以其卓越的医疗技术、专业的医疗团队和丰富的临床经验而闻名。
这里汇聚了众多顶尖的专家和学者，他们在白血病及其他各类癌症的治疗领域具有深厚的造诣和丰富的经验。
中心拥有先进的医疗设备和技术，能够为患者提供最前沿的治疗方案。
此外，MD安德森癌症中心还积极开展各种临床试验，不断探索新的治疗方法和药物，为患者提供更多的治疗选择和希望。
美国专家远程会诊
对于那些暂时不方便出国就医的患者，美国专家远程会诊是一个不错的选择，通过远程医疗技术，患者可以与MD安德森癌症中心的专家进行面对面的交流和咨询。
专家们将根据患者的具体病情、检查报告等信息，给出专业的诊断意见和治疗建议。
这样，患者即使在国内，也能获得国际一流的医疗建议，为后续的治疗提供有力的指导。
总的来说，大卫的故事是一个令人鼓舞的成功案例，展示了MD安德森癌症中心在白血病治疗方面的卓越成就;同时，也提醒我们，在面对疾病时，不要轻易放弃，要积极寻求最适合的治疗方案;希望这个故事能给更多的患者和家庭带来信心和希望!
参考资料
https://www.mdanderson.org/cancerwise/menin-inhibitor-clinical-trial-puts-pediatric-leukemia-patient-in-remission.h00-159703068.html
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