2020年9月5日，也就是今天的早些时候，FDA连续宣布了两项重磅新闻，全都与一款大家非常熟悉的“明星药”相关。
FDA宣布，批准由Genentech公司研发的普雷西替尼(Pralsetinib，Gavreto，也就是大家耳熟能详的“明星药”BLU-667)用于治疗RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌成年患者。同时，FDA也为BLU-667的RET突变阳性晚期或转移性甲状腺髓样癌及RET融合阳性甲状腺髓样癌适应症授予了优先审查资格。
这是继塞尔帕替尼之后的第二款获批用于治疗非小细胞肺癌的RET抑制剂药物，同时也有望成为第一款获批甲状腺癌适应症的RET抑制剂。
非小细胞肺癌:经治患者整体缓解率57%,初治患者缓解率高达70%
BLU-667的非小细胞肺癌适应症的批准基于Ⅰ/Ⅱ期ARROW试验的结果。在该研究中，BLU-667对于初治及经治的RET融合阳性非小细胞肺癌均展现出了非常出色的疗效。
其结果显示，治疗87例曾接受过铂类化疗的非小细胞肺癌患者，整体缓解率达到57%，其中完全缓解率5.7%;中位缓解持续时间尚未达到，但缓解持续时间最短的患者，也已经持续了15.2个月以上!
治疗27例未经治疗的初治患者，BLU-667的整体缓解率更是达到了70%，其中完全缓解率11%。
在安全性方面，BLU-667最常见的不良反应为疲劳、便秘、肌肉骨骼疼痛和血压升高等。
甲状腺癌:经治患者整体缓解率60%,初治患者整体缓解率高达74%
BLU-667的甲状腺髓样癌及甲状腺癌适应症的加速审批基于Ⅰ/Ⅱ期ARROW试验(NCT03037385)的结果。在该研究中，BLU-667同样展现出了出色的疗效。
其结果显示，治疗初治的RET阳性甲状腺癌患者，整体缓解率为74%，95%的患者病灶体积缩小，86%的患者缓解持续时间达到15个月以上。
治疗经治患者，整体缓解率同样可以达到60%，18个月缓解持续率达到90%。
在RET融合阳性的甲状腺癌患者中，BLU-667的整体缓解率达到91%，疾病控制率100%;所有缓解的患者均可在用药1~2个月内观察到缓解。
在安全性方面，最常见的不良反应包括天冬氨酸转氨酶升高(31%)、贫血(22%)、丙氨酸氨基转移酶升高(21%)、便秘(21%)、高血压(20 %)和中性粒细胞减少症(19%)。3级或以上的不良事件包括高血压(10%)、中性粒细胞减少症(10%)和贫血(8%)。所有不良事件均可通过对症治疗或改善用药剂量缓解，没有患者因不良事件而停止治疗。
RET原癌基因:肺癌靶点"新宠"
// 关键词：罕见，无吸烟史，年轻，腺癌，排他性，原发病灶直径较小
// 获批药物：塞尔帕替尼(LOXO-292)，普雷西替尼(Pralsetinib，Gavreto，BLU-667)
RET是“转染过程中重排”的缩写，RET突变在非小细胞肺癌中约占1%~2%，属于较为罕见的突变，且RET突变具有较强的排他性，能够独立驱动非小细胞肺癌的发病，很少与EGFR、KRAS、ALK、HER2、BRAF等其他驱动基因同时存在。RET融合突变更常见于无吸烟史、年轻的患者，致病类型主要为腺癌，其特点为原发病灶直径较小(通常<3 cm)等。
曾经，RET阳性的非小细胞肺癌患者并没有针对性的靶向药物，临床上甚至需要盲试EGFR抑制剂来获得一定的疗效。但在今年，两款大名鼎鼎的RET抑制剂药物先后上市，终于为这部分患者的治疗带来了一场变革。
首款获批用于RET突变非小细胞肺癌患者的靶向药物为塞尔帕替尼，即大名鼎鼎的传奇抗癌药物LOXO-292。“LOXO-292”与“BLU-667”这两个名字曾经几乎是同步出现的，可以说是肺癌患者心目中的两颗“希望之星”。如今这两颗明星终于全部获批上市，真正点亮了RET阳性非小细胞肺癌的希望。
但是，对于我国患者来说，如果这些药物仅仅是在国外上市，仍然无法带来任何实质性的帮助。就医难度、药物获取难度、药物价格等等因素，都会成为患者们的阻碍。
幸运的是，BLU-667治疗多种实体瘤的临床试验正在国内开展，我国患者免费使用这款“明星药”的机会来了!
普雷西替尼(BLU-667,Pralsetinib)临床试验招募中
// 试验名称：一项高选择性RET抑制剂BLU-667治疗非小细胞肺癌的Ⅰ期研究
// 关键词：泛癌种，广谱
// 靶点：RET
// 癌种：非小细胞肺癌，甲状腺癌，实体瘤
同为针对RET靶点的药物，BLU-667于2020年5月向FDA提交了审批申请，预计将于2020年11月23日前得到审批结果。
2020年ASCO大会上公开的BLU-667最新Ⅰ/Ⅱ期疗效数据惊艳了医学界，治疗非小细胞肺癌患者整体缓解率为61%，其中14%的患者达到完全缓解;此外，BLU-667治疗甲状腺癌患者的整体缓解率达到91%，治疗其他RET融合阳性的整体缓解率达到50%。
目前，BLUE-667治疗甲状腺癌、非小细胞肺癌和其他晚期实体瘤患者的研究正在招募患者。
// 纳入标准
1、RET融合突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌;
2、RET融合突变阳性的甲状腺髓样癌;
3、携带RET突变或融合突变的其他实体肿瘤;
4、详细纳入及排除标准可咨询全球肿瘤医生网医学部。
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