时间：2020-05-18 14:59 编辑:全球肿瘤医生网
胃肠道间质瘤治疗,首款4线治疗新药蛋白激酶抑制剂Ripretinib(Qinlock、瑞普替尼)片剂上市
最近的好消息真的是接二连三地传来!虽然新冠疫情席卷全球，给公共卫生和监管机构来带巨大的压力，但是近日来美国FDA批准的创新药物和技术并没有耽搁。
就在2020年5月15日，美国FDA宣布，批准蛋白激酶抑制剂Qinlock(ripretinib，瑞普替尼)片剂上市，成为首款专门4线治疗晚期胃肠道间质瘤(GIST)的创新疗法。此药的适应症为GIST成年患者，他们已经接受过3种以上蛋白激酶抑制剂疗法，其中包括伊马替尼(imatinib)。
死亡风险降低85%，总生存期达15.1个月!
早在2019年6月，美国FDA就已授予Ripretinib快速通道资格认定，用于治疗先前已接受过伊马替尼(商品名：格列卫)、舒尼替尼(商品名：索坦)及瑞戈非尼(商品名：拜万戈)治疗的晚期GIST患者。
此次批准主要是基于INVICTUS III期临床研究数据。最后研究结果显示，Ripretinib能够改善四线及四线以上GIST患者的无进展生存期，耐受性总体较好。
1、无进展生存期(PFS)
与安慰剂相比，接受Ripretinib治疗的患者疾病进展或死亡风险降低了85%，mPFS为6.3个月，而安慰剂组为1.0个月。
2、总生存期(OS)
与安慰剂相比，接受Ripretinib治疗的患者死亡风险降低了64%，mOS为15.1个月，而安慰剂组为6.6个月。
胃肠间质瘤不可怕，5款获批药物齐上阵
胃肠道间质瘤(GIST)属于少见的间叶组织肿瘤，占所有胃肠道恶性肿瘤的 0.1%～3%，发病率为1～1.5/10万。在患有胃肠间质瘤的人中，最常见的部位是胃和小肠，但也可能在胃肠道内或附近的任何地方发现。对于如果无法通过手术完全切除肿瘤或肿瘤已转移，靶向治疗是一种标准治疗方法。
目前，高达85%的GIST肿瘤在血小板衍生生长因子受体(PDGFR)和KIT这两个基因突变之一。最常见的为KIT激酶约占75%~80%，其次是PDGFR约占5%~10%。
这些突变导致异常KIT和PDGFRA蛋白的产生，从而驱动癌症。这两种蛋白质通常可以通过伊马替尼和类似的药物来关闭，这些药物会阻止蛋白质的活性。
Ripretinib选择性结合PDGFRA和KIT蛋白，在实验室研究中，该药物可与所有测试的突变PDGFRA蛋白结合并抑制其在癌细胞中的活性。
胃肠间质瘤目前已获批的其他四款药物：Avapritinib、伊马替尼、舒尼替尼、瑞格菲尼。
| 获批于胃肠间质瘤(GIST)的靶向药 | 获批于胃肠间质瘤(GIST)的靶向药 | 其他癌症适应症 | 国内上市情况 |
| 格列卫(伊马替尼) | Gleevec(Imatinib) | 急性淋巴细胞白血病(费城染色体阳性)、慢性嗜酸性粒细胞白血病、费城染色体阳性的慢性粒细胞白血病、隆突性皮肤纤维肉瘤、骨髓增生性肿瘤 | 上市,纳入医保 |
| 瑞戈非尼 | Stivarga(Regorafenib) | 肝癌、结直肠癌 | 上市,纳入医保 |
| 舒坦(舒尼替尼) | Suntent(Sunitinib) | 胰腺癌、肾癌 | 上市,纳入医保 |
| 暂无中文名 | Avapritinib(Ayvakit) | 无 | 未上市 |
小编有话说
如果大家做了基因检测，可以先看看是否有这些可能带来生存奇迹的突变，可登录全球肿瘤医生网医学部进行报告解读。
相信随着越来越多靶向药物的问世，胃肠间质瘤的患者能获得更多的治疗选择和更长的生存获益，也希望有更多的药物能尽早在我国上市，纳入医保，造福更多的患者。
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参考文献
1.https://www.onclive.com/web-exclusives/fda-approves-ripretinib-for-advanced-gist
2.https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/fda-approves-ripretinib-advanced-gastrointestinal-stromal-tumor
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