时间：2020-10-14 10:42 编辑:全球肿瘤医生网
神经母细胞瘤新药,双特异性抗体药物Nivatrotamab被FDA授予孤儿药资格
神经母细胞瘤是一种最常见的儿童颅外肿瘤，5岁以下儿童高发，约有一半以上的患儿在2岁以内发病。该病可发生于身体多个部位，最常见于腹部，总体来说，恶性程度较高，高危型患者的治愈率仅为30%左右。
虽然在整体恶性肿瘤中，神经母细胞瘤发病率不高，但对幼儿生命健康的威胁不容忽视。
近日，FDA传来好消息，双特异性抗体药物nivatrotamab被授予孤儿药称号，用于小儿神经母细胞瘤的治疗。
Nivatrotamab由纪念斯隆凯特琳癌症中心(MSKCC)的研究人员研发的，并且独家授权给Y-mAbs公司。
Nivatrotamab是第一种使用BiClone格式的T细胞结合抗体，这种形式可增强抗体与肿瘤细胞结合，并且提高对T细胞募集能力，同时降低非特异性T细胞参与的风险，减少副作用的发生。
以往对于高危型神经母细胞瘤临床尚无有效治疗药物，直到2015年，GD2抗体在美国和欧洲获批上市，GD2抗体能够和神经母细胞瘤细胞表面的一种叫GD2的分子结合，诱导肿瘤细胞破解死亡，它是目前神经母细胞瘤治疗的唯一特效药。
临床前研究数据表明，与传统的抗GD2 IgG抗体相比，Nivatrotamab产生的功效高1000倍以上。
对于普通读者这或许只是一些冰冷的数字，但对于神经母细胞瘤患儿这意味着更大的生存机会和更大的治愈希望。
目前，研究人员正在对该药进行1/2期研究(NCT03860207)。在该试验中，研究人员正在评估Nivatrotamab在复发/难治性神经母细胞瘤、骨肉瘤和其他实体瘤癌症患者中的安全性，目前患者招募工作正在进行中。全球肿瘤医生网专家可为有需要的患者进行资料审核，评估临床获益情况。
我们期待这款新药能够顺利通过临床试验，交出一份完美的报告，改写神经母细胞瘤治疗不佳的临床现状。
小编寄语
很幸运遇见充满爱的你，转发文章让更多被癌症折磨的病友看到，将幸运传递下去。
您的举手之劳可能会改变一个不幸之人的命运。
参考资料
https://www.onclive.com/view/fda-grants-nivatrotamab-orphan-drug-status-for-pediatric-neuroblastoma
本网站新闻资讯、文章、研究数据、治疗案例均来自于国内外医学论文，所涉及到的新药、新技术有可能还处于临床研究阶段，患者不能作为治疗疾病的依据。癌症治疗目前尚无治愈手段，患者需要在医生的指导下，在医院接受正规治疗或参加新药新技术临床试验。
