时间：2022-03-29 16:38 编辑:全球肿瘤医生网
NTRK靶向药恩曲替尼覆盖14类肿瘤,61%完全或部分缓解,强效对抗实体瘤脑转移
脑转移简直是癌症患者的噩梦，一旦出现脑转，患者的自然生存时间只有1-3个月。虽然目前靶向和免疫药物纷纷上市，但是由于存在血脑屏障，大部分药物的入脑效果并不好，各类癌症脑转移的患者迫切的需要能改善的治疗方案。
恩曲替尼是一种具有中枢神经系统活性的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，能够穿过血脑屏障，是已被证明针对原发性和转移性脑疾病具有疗效的TRK/ROS1抑制剂，可以阻断ROS1和NTRK激酶活性，并可能导致ROS1或NTRK基因融合的癌细胞死亡，并且没有不良的脱靶活性(off-target activity)。
61%完全或部分缓解!Entrectinib强效抗脑转
近期的一项研究对Entrectinib之前三项 I/II 期试验的早期实验进行综合分析。
结果显示：entrectinib 在 54 名 NTRK 融合阳性实体瘤患者中产生了持久的整体和颅内反应，包括罕见的肿瘤类型;对脑转移的研究表明，entrectinib 可以解决 NTRK 融合脑转移患者的治疗困境。
非常值得一提的是，这项研究中覆盖了14 种肿瘤类型的121 名成年成人患者，大约 61% 的患者有完全(19 名患者)或部分(55 名)反应，
而在 11 名 存在脑转移的患者中，颅内客观缓解率为 63.6%，中位颅内疾病控制时间为 22.1 个月，将近两年!这再次证实了entrectinib 对实体瘤及脑转移患者具有确切的疗效。
一位存在SQSTM1NTRK1重排肺癌患者出现了严重的脑转移，有15~20个病灶，下面的CT 显示了左侧枕叶(顶部)和右侧丘脑(底部)的转移(红色箭头)。患者接受了恩曲替尼的治疗，在使用 entrectinib 1 个月和 18 个月时做了CT复查，显示在治疗18个月时，患者的病灶已经全部消失，(数据截止时)评效获得 CR(完全缓解)。
关于恩曲替尼
一，药品信息
通用名：Entrectinib
获批适应症：治疗NTRK基因融合阳性的晚期复发实体瘤的成人和儿童患者，以及ROS1阳性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。
研发公司：由生物制药公司Ignyta研发，2017年年底被罗氏耗资17亿收购。
作用机制：
恩曲替尼是一种具有中枢神经系统活性的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，能够穿过血脑屏障，是临床上唯一一种被证明针对原发性和转移性脑疾病具有疗效的TRK抑制剂，并且没有不良的脱靶活性(off-target activity，未达到预先设定的目标);
可以阻断ROS1和NTRK激酶活性，并可能导致ROS1或NTRK基因融合的癌细胞死亡。
上市时间及国家：
2019年6月18日，经PMDA批准在日本上市
2019年8月16日，经FDA批准在美国上市
剂型：口服胶囊100/200mg
二，哪些患者可以使用
这个靶向药不仅疗效显著，还是广谱抗癌药物，对很多不同肿瘤都有效!这也这个药品这么吸引眼球的原因。
在实验中，这些患者肿瘤类型包括10种不同的肿瘤：结直肠癌，非小细胞肺癌，胰腺癌，软组织肉瘤，乳腺癌，甲状腺癌，神经系统肿瘤，妇科肿瘤，分泌型乳腺癌，胆管癌。
即使是标准治疗方案失败，也可以尝试进行基因检测，一旦存在NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合，或者肺癌患者存在ROS1阳性，就可以使用这款有效率超高的治愈系抗癌药。、
三、国内患者如何接受恩曲替尼治疗
相信还有很多国内的患者都对这款药物充满期待，目前恩曲替尼由国内肿瘤领域权威的几家医院率先开展临床实验。这意味着，国内的患者也终于有机会免费用上这款美国的抗癌特药!这对于所有国内的患者来说又多了一份治愈的希望!
做了基因检测的病友可以拿出报告看下，NTRK1/2/3、ROS1基因融合，且不同时存在第二种致癌因素(例如EGFR、KRAS)，可以马上联系全球肿瘤我医学部进行初步的评估。
四，加快抗癌新药上市步伐,让更多患者获益
近两年，除了免疫检查点抑制剂在肿瘤医患群体中成为焦点，其中KEYTRUDA更是成为首款不区分癌症种类和来源的广谱抗癌药，开启了肿瘤治疗的新时代，另外两款TRK抑制剂VitrakviRozlytrek也大放异彩，被誉为治愈系的传奇抗癌药，成为癌症疗法从基于癌症在体内的起源转向基于肿瘤的遗传特征这一演变过程中的重要里程碑。
以前这些美国研发上市的抗癌新药对于国内的患者来说遥不可及，近两年随着国家的重视，加快了各类抗癌药物研发上市的审批速度，让更多国外的新药好药，也能造福国内的癌症患者。我们期待这款药物能早日在国内获批，造福更多患者。
参考资料：
https://www.medscape.com/viewarticle/968898
本网站新闻资讯、文章、研究数据、治疗案例均来自于国内外医学论文，所涉及到的新药、新技术有可能还处于临床研究阶段，患者不能作为治疗疾病的依据。癌症治疗目前尚无治愈手段，患者需要在医生的指导下，在医院接受正规治疗或参加新药新技术临床试验。
