时间：2022-07-15 10:38 编辑:全球肿瘤医生网
临床试验是小白鼠吗,临床试验对患者有什么意义,怎么样申请参加临床试验,临床试验申请失败了该怎么做
不卖关子了，其实是临床试验。
这段备注来自NCCN指南。NCCN(美国国立综合癌症网络，National Comprehensive Cancer Network )认为，对于任何癌症患者来说，最佳的治疗策略都是临床试验。NCCN非常鼓励患者参与到临床试验当中。
这是一个非常高规格的认可：NCCN认为，任何癌症患者都可能甚至是可以从临床试验当中获得最佳的治疗!
这篇文章的绝大多数读者应该已经不是第一次听说临床试验，但如果没有尝试着申请过临床试验，一定是因为患者本人、家属或主治医生等在内的任何一个人仍有所顾虑。
这一次，基因药物汇就来给大家系统地讲解一下，与临床试验相关的各种知识。
提到癌症治疗，绕不开的一个话题就是，抗癌药。
许多患者都觉得，想要获得最好的抗癌治疗，还是需要出国就医。这并不是因为国外的医生水平高，而是因为国外上市的新药更多，获取新药更容易，在研的新药也更多。
患者和家属们都很清楚，耐药是悬在癌症患者头顶的一把达摩克利斯之剑。大部分的靶向药物，就算用药时疗效再好，很可能也只能用一年甚至几个月，患者就会发生耐药。很多时候，国内医生给出的意见是没有合适的靶向药物、只能考虑化疗，是出于国内没有可用药物的考虑。
根据美国癌症协会的估计，大约90%以上的肿瘤归因死亡，受到了耐药的影响。
耐药了,该怎么办
今天早上，某平台给我推送了一个问题。题目就不细讲了，只是在题下有许多患者争论着一个焦点问题药物的价格。
其中一位患者的话，对我的触动很大：有的时候不是没有能够针对耐药突变的新靶向药，而是新药太贵用不起，只用得起很多年前上市的、降价进了医保的前代药。
是的，大家都知道，耐药之后就应该立刻再做基因检测、明确耐药型，然后去寻找并且更换成一款新药、一种新方案。只是很多时候，这说起来容易、做起来难。
很多困难都在阻止患者继续向前走，唯独临床试验，给了患者一条出路。
Q1、免费的临床试验,究竟是不是去当小白鼠
2019年，临床研究促进公益基金秘书长李树婷在接受采访时提到，在中国，只有大约3%的癌症患者在治疗的某个阶段参加了临床试验。
这一数字远远落后于医疗水平更加发达的欧美国家，也远远未能达到我们的患者应当得到的帮助的水平。这不仅意味着我们的患者对于临床试验的认知相对缺乏，也意味着，许多临床试验项目招不到合适的患者、许多想参加临床试验的患者找不到合适的项目。
参与临床试验，对于患者和研究者双方来说都是一件有益的事情。
至于参加临床试验是否就是去当小白鼠这个顾虑，我们要从这三个方面来考虑。
首先，并非所有医院都有资格开展临床试验项目。绝大多数患者未曾听说过临床试验最重要的原因之一，就在于只有极少数大型公立医院才有资格成为临床试验项目的基地。未能开展临床试验项目的医院或地区，患者和医生都很难接触到相关的旋床与科普。
其次，任何一个临床试验项目想要开展，都必须经过国家严格的审核并获得批准。国家会参考药物在临床前研究(在动物身上的研究以及在实验室培育的癌细胞上的研究)中的表现。只有在临床前研究中展现出可靠的安全性与疗效的药物，才能获得批准开展临床试验。
除此以外，临床试验设计时也必须经过伦理审核，确保不会损害受试者的利益，不会使原本可以得到更好治疗的患者冒险尝试一种疗效并不确切的新方案，才能获得批准进行。
多重保护与背书之下，一项能够正式开展的临床试验项目的可靠性，基本可以说是无需置疑的。
Q2、临床试验能为患者带来什么帮助
参与临床试验，患者最希望得到的，自然是新药或新方案的治疗。
但事实上，一名癌症患者能够从临床试验中获得的，并不仅仅是一款新药的治疗。他们获得的可能是资金上的喘息之机，可能是在当地诊所难以得到的、符合最前沿标准的规范化治疗和多学科专家会诊，也可能是一次战胜癌症的机会。
1.免除药物费用
只要入组成功，正式的临床试验绝不会从患者除收取药物费用，因此只要参加到临床试验项目中，患者就可以有限期地摆脱抗癌药物的费用这一沉重负担。对于绝大多数家庭来说抗癌药物的价格都不菲，因此这项帮助非常有实际意义。
2.标准化的治疗与专家会诊
患者接受临床试验药物的治疗，通常需要在指定的机构中进行，并且全程都会得到参与研究的专家的严密随访。这样的严密随访保证了，一旦患者遇到了不良事件或药物的不良反应，研究者可以立刻给予对症的处理或药物剂量调整，最大限度保护患者的安全。
3.无药可用时的希望
通常情况下，许多新药的首次亮相，都会从末线或后线治疗的适应症开始，确定特定类型患者对于药物的敏感性，并对比药物与现有方案的之间的高下。如果药物的疗效比较好，还有可能逐渐向二线、一线推进，并以成为标准治疗方案为目标挑战现有方案(比如第三代EGFR抑制剂奥希替尼一线治疗的疗效在头对头临床试验中超过了第一代药物)。
因此，对于很大一部分癌症患者来说，参与临床试验都是在追寻走投无路时的希望、末线无药可用时的一线生机。
Q3、哪些患者适合参加临床试验
根据多年经验的总结，适合参加临床试验的癌症患者通常拥有以下一种或多种的特点：
●所患的癌症目前尚无标准疗法来治愈或控制;
●目前的标准疗法仅对一少部分患者有效，但对更多的患者无效;
●被诊断患有晚期疾病，或者已经接受过治疗又复发;
●所患的癌症有标准的治疗方案，但研究者正在开发一种副作用比标准治疗方案更小、或疗效比标准治疗方案更好;
●希望获得一种疗效与现有方案相当或更好、且省时而廉价的治疗方案，或者不愿意接受手术治疗。
临床试验研究的目标多种多样。有的新药或新疗法是为了提供更高的缓解率、更好的疗效，有的治疗方案旨在减轻副作用，或者抵抗感染，或者减轻患者的疼痛。这些目标与患者的期望相符，即使患者们已经接受了标准治疗，参加临床试验仍然可以使他们获益。
怎么样申请参加临床试验
有很多癌症患者根本不知道，其实这个世界上还有许多效果更好的治疗方法在等待着他/她、甚至是在盼望着他/她的参与。
每一年临床试验的数量都在创造一个新高，但大多数患者对临床试验的认知仍然模糊不清，提到临床试验时犹豫不决。实际上，任何一位患者都可能成为临床试验的候选人与参与者。
不了解临床试验的人会踌躇不决，但了解过临床试验的人会思考，我该如何参与临床试验、我的条件能够参与哪些临床试验。
基因药物汇是一个专注新药资讯与临床试验招募的平台。如果大家需要了解一款新上市的药物，希望寻求国内外专家协助诊疗，或者希望寻找一项适合自己的临床试验项目，都可以咨询基因药物汇医学部。
Q4、怎样选择临床试验
概念上的东西就不多说了，我们给大家提几条非常简单直接的建议。
第一，一定要找合适的
找合适的，简单来说，就是不合适的时候不要勉强，我们赶快一起去找下一个。
有些时候我们会遇到一些顾虑比较多的患者，在看上了某一款新药之后，为了能顺利获得用药的资格，选择隐瞒或虚构病史。
想通过临床试验真正获益，这种做法绝对要不得。为入组临床试验而隐瞒或虚构病史，必然是因为原本的病史并不符合试验要求、不符合适应症。抗癌药物的适应症都是非常精准的，如果不符合适应症，患者很有可能并不能得到理想疗效。
如果因为这种原因浪费了宝贵的治疗时间，那该多可惜啊。
第二，找专业人士帮忙,比自己四处寻找要轻松得多
选择临床试验其实是一件挺麻烦的事情。研发药物的药企，承接临床试验的医生，进行临床试验的医院;药物的适应症，患者的治疗史，试验的分期，试验是否有对照组;药物的用药方式是注射还是口服，用药的频率，观察药效时采血的频率等等，这些都是选择一项临床试验的时候必须纳入考虑的因素。我们还曾经遇到过，因为一项临床试验在当地没有中心，患者又不同意跨省市治疗，最后遗憾错过的情况。
找一个专门负责招募的机构来处理这些琐事，提前解决所有麻烦、核对企方医方和患方之间的需求，比起患者自己四处寻找要合理得多。
第三，不要怕被某个试验项目拒绝,多了解几个试验,多申请一些项目
也许一些看似相像的项目，在适应症上会有细微的差别，而患者恰好就因为这些差别而符合了标准。
当然，患者也是可以拒绝临床试验的。如果在试验的过程中感觉不妥，大家也可以提出拒绝，要求退出试验。
最后，大家可以阅读《一文读懂临床试验常用名词!分期、治疗终点、疗效指标，读懂药物文章的入门级指南!》这篇文章。基因药物汇在这篇文章当中为大家总结了一些在临床试验中最常用的疗效指标，希望能够帮助大家清除阅读以及选择中的迷惑。
Q5、参加临床试验之前需要做什么准备
物质准备和心理准备。
物质方面，病历资料、病理检查报告、基因检测报告，治疗经过、出院小结，以及其他必要的检查结果或资料。按照试验要求，患者可能需要提供3年内的组织标本，或权威检测机构(比如Foundation)的检测报告;如果患者曾经接受过多线治疗，应当重新进行基因检测，以确定是否还具有对应的基因突变。
事实上，站在患者的角度考虑，小汇建议大家找一位值得信赖的医学顾问，在对方的指导指导下提交对应的资料，或者补充相应的检查。这样可以最大限度地保证不遗漏、不错误，增加成功入组的概率当然，也可以免去很多麻烦，让患者或家属不必从零开始学习这些复杂的医学概念。
Q6、如果申请失败,该怎么做
如果想申请抗癌新药的临床试验，但在过程中被淘汰，患者接下来还有哪些选择?
1.明确自己的疾病特点,寻找其它更合适的项目
如果一个项目、一款药物不合适，那么就去找一个更合适的项目、一款更合适的药物不论是对于患者还是医生来说，这都是最直接的处理思路。
事实上，现在我国已经登记在案的临床试验，2020年仅创新药物项目数量就已经超过了13000项，其适应症包罗万象。全国登记在案的临床试验中心已经超过了600家医院，但以我国的幅员辽阔，患者仍然难以接触到自己所在地区以外的中心开展的临床试验项目。
大多数情况下，患者能够偶然遇到、并且希望参加的临床试验项目，或者由医生推荐得知的、当地试验中心的项目，其实并不是最适合自己的项目。这种时候，就需要寻求一些专业的临床试验平台(比如我们)的帮助，将匹配临床试验的范围拓展到全国，以找到一款更适合患者的药物。
2.部分情况下,可以考虑同类药
当然，许多时候，限制患者参与临床试验的原因更加复杂。比方说，患者通过基因检测发现了NTRK突变，因此希望参加拉罗替尼的临床试验。但目前，拉罗替尼的项目受试患者数量足够，已经结束了招募，后续患者已经无法加入。
这种时候，患者还可以考虑参加一些同类药物的临床试验项目。同为NTRK抑制剂的AB-106、HG030、SIM-1803等等，都拥有与拉罗替尼相仿的治疗潜力，同样也可以成为这些患者的良好选择。
3.因个别指标不合格,可以考虑一些支持治疗措施
当然，也有一些时候，患者无法通过临床试验审核的原因，在于部分基础性指标的水平不合格。
任何一种治疗癌症的药物都会存在或强或弱的副作用，患者必须拥有承受这些副作用的基本身体机能，一些过于衰弱的患者甚至无法接受治疗。
正是因此，大部分临床试验的纳排标准中会对患者的基础情况做出一些要求，如心、肺、肝、肾等重要器官功能、骨髓功能、造血功能等，并且会重点评估患者的血常规等检查结果。
但许多癌症患者承受了疾病的消耗，或者经过了一系列的治疗之后，营养、免疫功能等等都会逐渐衰弱，很难满足这些指标要求。
我们在科普的过程中发现，许多癌症患者只追求疗效更好的抗癌药物，却忽视了对于自身营养水平、免疫功能的维持。这样的弊端会在疾病的晚期或末期爆发出来，轻则贫血、营养不良，重则发展为恶病质，严重影响患者的后期治疗，甚至成为导致患者死亡的主要原因。
针对这样的情况，小汇建议大家在寻求治疗的同时，充分重视患者的营养状况。只有打牢了良好的身体基础，才能在抗癌这场漫长的拉锯战当中坚持下来。
而对于想要参加临床试验，却被部分指标卡了脖子的患者们，小汇建议大家寻求肿瘤专家及营养专家的综合会诊，看一看是否还有机会通过一些营养补充措施，将患者的状态调整至能够参加临床试验、接受新药治疗的状态。
4.哪怕花钱,也想用药!遇到这种情况怎么办
在推广临床试验的过程中，小汇不止一次地遇到患者对我们说，哪怕要花钱，我也想用上这款药!这样对于新药的认可是令人欣慰的，但是正在进行临床试验的药物，通常情况下并未在对应的适应症上获批，患者很难通过常规的流程合法地购买到这些药物。
对于有这类需求的患者，我们通常会给出两类建议。
第一种情况下，如果正在进行临床试验的药物已经在国外上市，比如拉罗替尼、恩曲替尼，那么患者可以尝试通过综合平台寻求国际会诊，或出国就医，由外国专家根据患者的病情开具药物处方，并在国外购买药物。
这种方案要求患者能够找到一个可靠的会诊平台，寻找到外国权威的专家，同时准备详尽的检查报告，确保会诊的准确性;而方案的弊端在于，整个流程以及药物的价格都可能非常昂贵，不适合经济条件一般的患者。
第二种情况下，患者希望得到的药物并没有上市，患者也无法通过各类适应症的临床试验的筛选，那么只能尽可能地选择一些维持治疗的方案，等待药物正式上市，或选择同类药物的临床试验项目。
绝大多数情况下，需要参与临床试验的患者都是标准治疗后疾病仍处于进展期的患者。我们不希望看到这些患者因为盲目追求某一款药物而延误治疗，而是更希望看到患者们能够通过合适的临床试验控制住病情。
缩短医生与患者的距离、搭建招募方与受试者的桥梁
2021年的欧洲肺癌大会上，全球肺癌联盟公开了一项覆盖了17个国家的统计数据。五分之一的患者没有参与过自己所接受的任何治疗方案的决策，五分之一的患者未曾在治疗过程中感受到尊重与尊严，十分之一的肺癌患者，甚至不知道自己患的是哪类肿瘤。
既往的统计数据也显示，即使是在医疗水平相对发达的欧洲各国，也有超过一半的人不知道什么是癌症的临床试验，22%的人从未听说过临床试验。
随着医疗科技的发展，新药与临床试验项目井喷式增多。但尽管如此，仍有大量的患者未能把握住这个机会。
我们衷心希望，每位患者都能找到适合自己的临床试验，邂逅属于自己的那款特效药。
本网站新闻资讯、文章、研究数据、治疗案例均来自于国内外医学论文，所涉及到的新药、新技术有可能还处于临床研究阶段，患者不能作为治疗疾病的依据。癌症治疗目前尚无治愈手段，患者需要在医生的指导下，在医院接受正规治疗或参加新药新技术临床试验。
