时间：2022-09-28 11:05 编辑:全球肿瘤医生网
如果你关心参加临床试验有风险吗、风险大吗等问题,这篇关于临床试验的文章你值得一看
有一种治疗方案，连NCCN(美国国立综合癌症网络，National Comprehensive Cancer Network )都认为，对于任何癌症患者来说，这都是最佳的治疗策略，并且鼓励所有患者参与其中。这是什么方案?
是的，可能已经有患者想到了答案临床试验。
如果大家看多了临床试验的招募，一定会发现，招募信息当中经常着重强调这样一点免费用药。免费用上最新的药物，这是临床试验最引人注目的招牌之一。但是现在大家的警惕心与自我保护意识越来越强了，对免费这类的词语越来越敏感，因此很多患者会来问我们：为什么临床试验是免费的呢?
药企免费给患者治疗，他们还赚不赚钱了?会不会治疗到一半加收什么费用?
参加临床试验，患者需不需要承担什么风险?药企会不会用假药来欺骗患者?
这一次，我们就来和大家聊几个关于临床试验的话题。
为什么参加临床试验能免费用药?临床试验对药企有什么意义?
俗话说无利不起早，如果我们非要说提供药物的研究方对参加临床试验的患者毫无所图、全是为了慈善献爱心，那估计大家也不会信。不过事实上，在临床试验这个过程当中，研究方对患者确实是有一些所图的他们的的确确希望每个患者都能病情缓解、好几年不复发，最好药物疗效能持续很多年，安全而且无副作用，让无进展生存期和总生存期突破新高。
因为这些数据，包括安全性、有效性、推荐剂量等等，都是申报上市前必须得到的数据，并且必须通过临床试验来获得。
通俗地说，一款新药想要获得批准上市，就必须拿出足够说服NMPA(或者FDA等等)的疗效数据来。临床试验就是得到这个数据的途径，通常情况下分为Ⅰ期Ⅱ期Ⅲ期，Ⅳ期试验就是药物上市后的开放试验了。根据具体目的不同，Ⅰ期Ⅱ期Ⅲ期临床试验分别验证药物应用于特定癌症患者时的安全性和有效性等。
由于不同国家/地区患者之间有一定的差异性，因此一些已经在国外获批上市的药物，想要在我们国家上市，也同样需要进行在我国患者群体中的临床试验，拿出这款药物治疗我国患者的疗效数据来。
打个比方，拉罗替尼这款NTRK抑制剂已经获得了FDA的批准，但是它想在中国上市，同样也需要再在我国患者中做一次临床试验。实话说，像这样疗效已经比较明确了的药物的临床试验就非常受患者的欢迎，基本可以视为一个免费用进口药的机会。
患者参加临床试验,需要承担什么风险吗?一定能用上新药吗?
与使用新药的机遇并存的，是使用新药带来的风险。
首先， 患者参加临床试验可能面对的风险有两个方面：一是最终疗效可能达不到患者心目中的预期水平，二是可能患者本身参与临床试验是希望用上新药，但是被分入了对照组，使用的是现有的标准治疗方案(一般是化疗方案)。
其次，在不了解临床试验的情况下，患者自身可能还会产生两个方面的疑惑：药企会不会用假药来欺骗患者?没上市的药，会不会安全性就没有保证?
1、对疗效的期望,应该有多高
对于第一点，在进行临床试验之前还有一个临床前研究，研究方将在这一阶段，通过药物结构分析、小鼠试验以及针对体外培养的癌细胞及组织的试验，来估测药物在人体内可能获得的疗效。
哪怕患者不会分析这些临床前研究结果也没关系，能够通过这一系列的临床前研究并获得临床试验的资格，首先已经说明了这款药物有比较大的概率能够在临床应用当中为患者带来益处。
而在预测一类药物的疗效的时候，已经上市的药物的确是非常重要的疗效风向标。很多时候我们会因为一款药物的出色疗效，而对这款药物的许多在研同类药物都寄予厚望。
事实也的确如此，如果同靶点的同类药物疗效出众，那么后续的药物有更好疗效的可能性也会更大。
就比如NTRK这个靶点，最初上市的两款NTRK抑制剂的疗效都非常出众，缓解率最高可以到70%以上。而后续很多正在招募的国产NTRK抑制剂，就我们目前得到的反馈来说，疗效也相当不错，已经有用药的患者病灶基本消失。
2、想用新药,怕分进对照组怎么办
许多希望接受新药治疗的患者，都会担心自己在入组临床试验之后使用的却是安慰剂。而这就涉及了临床试验设计中的关键之一单臂，双臂，三臂(多臂)。
单臂试验：即单组临床试验，顾名思义，整个试验过程中不额外设置对照组，所有患者适用相同的药物或治疗方案。
对于这类型的临床试验，患者入组后都会接受试验药物的治疗，区别可能仅在于用药剂量的多少，适合只希望使用新药的患者。
双臂试验：即两组临床试验，一组患者使用治疗药物，一种患者使用安慰剂(或其它阳性对照)进行治疗。
三臂(多臂)试验：在使用治疗药物、使用安慰剂的组别之外，再给予患者其它阳性药物作为阳性对照组的试验。
(阳性对照指一种干预方案，可能是药物、疗法或医疗器械。这种干预方案的有效性已经明确，可以理解为目前已有的标准治疗方法或药物。)
对于上面这两类有对照组的临床试验，基本都会采用盲法，不论是患者还是医生，实际上都不知道正在使用的药物究竟是试验药物还是对照药物，所以患者在入组之前就不能挑选进入哪个组了。
但其中也有一些例外，部分试验设计当中，允许对照组中疗效不佳的患者转入试验组、接受试验药物的治疗。
在入组临床试验之前，研究者(医生)都会详细地告知患者这些信息，听完试验设计之后如果觉得不合适或者不满意，随时可以拒绝参与。
比方说，如果患者不想承担在治疗中使用安慰剂的风险，就可以选择非空白对照的试验，比如对照组也会使用现有标准方案治疗的一类试验，或者干脆选择单臂的试验。
3、药企会不会用假药来欺骗患者
正规的临床试验是不会出这种问题的。
4、没上市的药,会不会安全性就没有保证
安全性方面还真的不好说，的确有一些新药，在临床试验当中被验证为不良反应比较剧烈。
但事实上，所有的抗癌药物，或多或少都会有一些不良反应，哪怕是已经上市的药物也会有不良反应副作用。如果患者是在临床试验当中使用了药物，反倒会因为随访更密切、更有强制性，而能够更及时地得到处理，减轻不良反应带来的伤害，或者及时调整用药剂量。
实际的临床当中，很多患者会因为种种原因(距离远、嫌麻烦、怕费钱等等)而在发生不良反应时无法及时就医，对于这些患者来说，在医生眼皮底下完成的临床试验，反倒更安全一些。
如果申请临床试验未成功,该怎么办
临床试验其实是双向选择的，患者在挑选一项好的临床试验、一款好的药物，研究者也在挑选合适的患者。不同的药物试验，招募患者的标准不一样;即使是相同的药物，在不同的试验项目中的招募标准也可能不一样。
比如靶向药物的临床试验需要患者具备某些驱动基因，不同的试验还对患者的基础状态(比如年龄、心肝肾功能、ECOG评分等，以及癌症类型、分期、转移等)有不同的要求。也因此，申请参加一项临床试验却没能入选， 是完全有可能的。
这种时候该怎么办呢?总结起来，其实有4种思路。
1、明确自己的疾病特点,寻找其它更合适的项目
如果一个项目、一款药物不合适，那么就去找一个更合适的项目、一款更合适的药物不论是对于患者还是医生来说，这都是最直接的处理思路。
事实上，现在我国已经登记在案的临床试验，2020年仅创新药物项目数量就已经超过了13000项，其适应症包罗万象。全国登记在案的临床试验中心已经超过了600家医院，但以我国的幅员辽阔，患者仍然难以接触到自己所在地区以外的中心开展的临床试验项目。
大多数情况下，患者能够偶然遇到、并且希望参加的临床试验项目，或者由医生推荐得知的、当地试验中心的项目，其实并不是最适合自己的项目。这种时候，就需要寻求一些专业的临床试验平台(比如我们)的帮助，将匹配临床试验的范围拓展到全国，以找到一款更适合患者的药物。
2、部分情况下,可以考虑同类药
当然，许多时候，限制患者参与临床试验的原因更加复杂。比方说，患者通过基因检测发现了NTRK突变，因此希望参加拉罗替尼的临床试验。但目前，拉罗替尼的项目受试患者数量足够，已经结束了招募，后续患者已经无法加入。
这种时候，患者还可以考虑参加一些同类药物的临床试验项目。同为NTRK抑制剂的AB-106、HG030、SIM-1803等等，都拥有与拉罗替尼相仿的治疗潜力，同样也可以成为这些患者的良好选择。
3、因个别指标不合格,可以考虑一些支持治疗措施
当然，也有一些时候，患者无法通过临床试验审核的原因，在于部分基础性指标的水平不合格。
任何一种治疗癌症的药物都会存在或强或弱的副作用，患者必须拥有承受这些副作用的基本身体机能，一些过于衰弱的患者甚至无法接受治疗。
正是因此，大部分临床试验的纳排标准中会对患者的基础情况做出一些要求，如心、肺、肝、肾等重要器官功能、骨髓功能、造血功能等，并且会重点评估患者的血常规等检查结果。
但许多癌症患者承受了疾病的消耗，或者经过了一系列的治疗之后，营养、免疫功能等等都会逐渐衰弱，很难满足这些指标要求。
我们在科普的过程中发现，许多癌症患者只追求疗效更好的抗癌药物，却忽视了对于自身营养水平、免疫功能的维持。这样的弊端会在疾病的晚期或末期爆发出来，轻则贫血、营养不良，重则发展为恶病质，严重影响患者的后期治疗，甚至成为导致患者死亡的主要原因。
针对这样的情况，小汇建议大家在寻求治疗的同时，充分重视患者的营养状况。只有打牢了良好的身体基础，才能在抗癌这场漫长的拉锯战当中坚持下来。
而对于想要参加临床试验，却被部分指标卡了脖子的患者们，小汇建议大家寻求肿瘤专家及营养专家的综合会诊，看一看是否还有机会通过一些营养补充措施，将患者的状态调整至能够参加临床试验、接受新药治疗的状态。
4、哪怕花钱,也想用药!遇到这种情况怎么办
在推广临床试验的过程中，小汇不止一次地遇到患者对我们说，哪怕要花钱，我也想用上这款药!这样对于新药的认可是令人欣慰的，但是正在进行临床试验的药物，通常情况下并未在对应的适应症上获批，患者很难通过常规的流程合法地购买到这些药物。
对于有这类需求的患者，我们通常会给出3类建议。
第一，根据2019年更新后的《药品管理法》，在国外上市的新药，部分情况下，在国内使用可以不被视为假药了。
针对这一策略，我们国家已经在部分地区建立了医疗先行区，让患者能在国内合法地获得并使用国内尚未上市的进口药。限于篇幅，具体法案我们在这里不做赘述，如果大家希望进一步了解，可以联系基因药物汇获得帮助。
第二，患者可以选择接受同类药物的临床试验。
以索托拉西布(Sotorasib，AMG-510)为例。目前这款药物还没有踏入中国市场，但国产的同类型药物的临床试验可完全不少。这些药物是已经经过了早期验证，并且有专门负责的专家时时监控患者的疾病发展，绝不会放任病情发展至无可挽回的地步。希望参加临床试验的患者，可以联系基因药物汇，经过我们的医生初步评估，筛选有机会申请的新药临床试验项目。
第三，患者可以选择国内、国际的专家会诊，由国内外权威专家提供治疗指导。
国内专家更加了解国内癌症治疗的前沿手段、更熟悉国内患者实情，而经过FDA批准并应用多年的药物，国外专家的用药经验会更加丰富一些。如果患者的需求强烈，也可以寻求国内外专家的会诊。由这些权威的专家、患者自己的主治医生以及患者或家属三方共同讨论，结合患者的病情与实际需求，真正做到多学科团队诊疗，为患者分析出最合适的用药方案。
这三类方法适合不同的患者，没有优劣之分，患者们可以结合实际需求选择。不论是想参加国产药物的临床试验，还是希望了解外国专家会诊的方案，都可以联系我们，中心的老师们非常荣幸能够帮助癌症患者们寻找一种更优质的方案。
说到这里，相信大家也都明白了申请临床试验其实完全可以拓展成为一个非常完整的流程，包括了前期一系列的检测、提交和整理资料、试验的选择与匹配，以及贯穿全程的营养支持与多学科专家会诊。
基因药物汇为大家提供专业的支持团队，协助患者申请临床试验项目，并有方舟援助计划，为患者分担资金压力。希望获得更多帮助，可以联系基因药物汇医学部。
本网站新闻资讯、文章、研究数据、治疗案例均来自于国内外医学论文，所涉及到的新药、新技术有可能还处于临床研究阶段，患者不能作为治疗疾病的依据。癌症治疗目前尚无治愈手段，患者需要在医生的指导下，在医院接受正规治疗或参加新药新技术临床试验。
