时间：2023-06-05 15:57 编辑:全球肿瘤医生网
中国国家药品监督管理局(NMPA)授予NTRK/ROS1抑制剂恩曲替尼用于治疗NTRK融合阳性的儿童实体瘤优先审批资格
儿童肿瘤是恶性肿瘤当中比较特殊的一个分类。由于儿童本身的独特性，用于治疗儿童肿瘤的药物的发展，比起治疗成年肿瘤患者的药物来较慢，患儿选择并不多。
不过就在近期，一款已经在许多儿童患者中取得了良好应用效果的新药，终于获得了NMPA授予的优先审核资格，有望在年内与患者们正式见面!
缓解率76%,恩曲替尼新适应症纳入优先审批
根据公告，NTRK/ROS1抑制剂恩曲替尼的第三项适应症被NMPA纳入优先审批，用于治疗NTRK融合阳性的局部晚期或转移性实体瘤儿童患者。此前，恩曲替尼已经在国内获批用于治疗NTRK阳性的实体瘤以及ROS1阳性的非小细胞肺癌成年患者。
Ⅰ/Ⅱ期STARTRK-NG试验分析了恩曲替尼治疗21岁以下儿童和青少年实体瘤患者的疗效。共35例患儿参与了临床试验，中位年龄仅7岁。其中17例患儿存在融合突变，整体缓解率为76%;其中罹患原发性脑肿瘤的患儿整体缓解率为70%，原发于其它部位的实体瘤患儿整体缓解率为86%。
NTRK融合在儿童肿瘤中的检出率并不低，其中婴儿纤维肉瘤、涎腺分泌样癌等检出率甚至可以达到75%以上，胶质瘤、肉瘤、黑色素瘤、甲状腺癌等也有约5%。恩曲替尼将成为这些患儿的新希望。
13岁女孩的经历:近10厘米的肿瘤消失
儿童的身体情况与成年人截然不同，因此很可能会出现一类比较极端的情况：小小的幼儿体内，存在一个与他的体型完全不匹配的巨大肿瘤。
有时候，孩子的肿瘤体积实在是太大，想做手术，需要面对的风险也巨大。往近了想是生存率比较低，往远了想还可能影响到一些周围的器官，影响功能发育、或者可能需要切除一些器官，进而导致孩子终身失去某些功能。这种时候要不要做手术?
13岁的女孩M，就曾经面对过这样的难题。她的盆腔超声显示，在她的子宫颈有一个巨大的瘤体，尺寸达到了惊人的9.2 8.2厘米，严重压迫到了她的子宫体以及周围多个结构。
如果按照常规的手术模式，医生需要将她的肿瘤以及周围的部分组织包括子宫一并切除但这也意味着一个尚未成年的孩子将永久失去一个器官。最后，经过多方讨论，医生决定进行一种全新的尝试，让她首先接受靶向药物的新辅助治疗，尽量使肿瘤缩小，再接受手术，争取保下周围的健康器官与组织。
结果是非常成功的M的二代测序(NGS)结果发现了TPM3-NTRK1融合突变，使用了恩曲替尼作为新辅助治疗方案。仅12周，肿瘤缩小到只剩3.6厘米;30周时，肿瘤甚至彻底消失了!
NTRK抑制剂算是对肿瘤患儿比较友好的一类靶向药物。一来，这类药物对应的NTRK融合以及NTRK点突变在各类儿童肿瘤当中有一定的检出率，且通常对应的是以往临床上治疗比较困难的一部分患儿，因此它们带来的是突破困境的希望;二来，NTRK抑制剂当中的三款经典代表，第一代的拉罗替尼和恩曲替尼，以及第二代的瑞普替尼，治疗儿童肿瘤的疗效都非常出色。
当然，由于我国对于这类临床试验的审核非常严格，面向肿瘤患儿的临床试验项目数量不太多，有需要的家长，可以点击在线咨询，提交孩子的病历资料，筛选是否有合适的临床试验项目，把握治疗的机会。
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