时间：2023-06-14 15:47 编辑:全球肿瘤医生网
120万一针的CAR-T疗法真的有用吗
提到癌症治疗当中用不起又很想用的疗法，大家可能首先都会想起CAR-T疗法。
近些年，CAR-T疗法以其独特的治疗原理与超高的缓解率，一跃成为了癌症治疗的新秀。发展至今，多款CAR-T疗法已经在我国上市，走入了部分医院当中。
为了治疗癌症她花了120万,并认为值得
从2012年至今，世界上首位接受CAR-T细胞疗法治疗的白血病患儿、美国女孩Emily已然宣告无癌超过了11个年头。当年的幼儿，如今已经健康地度过了自己的成年礼，并用自己战胜了癌症的经历鼓舞着无数拥有相似经历的人们。
而在中国，在CAR-T正式上市之后首位付费接受治疗的患者，在上海瑞金医院完成治疗的陈阿姨，也已经持续无癌生活了很久。
相信大家都听说过CAR-T疗法上市后的正式价格超过120万。但这种新疗法在治疗淋巴瘤时的超高疗效，仍然让陈阿姨感觉值得。注射了细胞后的2个月，陈阿姨的体内不再能找得到癌细胞，实现了临床完全缓解原本已经无药可用，却终于通过新疗法找到了希望，这对陈阿姨来说是一种绝处逢生。
几款在国内上市的CAR-T细胞产品，抗CD19的益基利仑赛注射液(Axi-Cel)治疗大B细胞淋巴瘤整体缓解率达到了91%，抗CD19的瑞基奥仑赛注射液(Relma-cel)治疗大B细胞淋巴瘤的整体缓解率为60.3%，抗BCMA的西达基奥仑赛注射液(LCAR-B38M)治疗多发性骨髓瘤的整体缓解率更是达到了98%还有在国外上市的众多产品，缓解率动辄60%、70%、80%甚至90%，且从B细胞淋巴瘤到T细胞淋巴瘤、骨髓瘤多个适应症多点开花，可以说是为血液系统肿瘤的患者们带来了诸多新希望。
当然，这么好的疗法也有短板，对于大多数类型的实体瘤来说，CAR-T疗法的疗效还不够好。当然，也有少数几种类型，例如抗Claudin 18.2的CAR-T细胞疗法、或抗MSLN的CAR-T细胞疗法等，在胃癌、胰腺癌、间皮瘤等类型的实体瘤的治疗中取得了不错的数据，患者们仍然需要有选择地尝试，择优使用。
当然，更重要的一点在于，我国的CAR-T疗法发展迅速，目前的市面上正充斥着各种各样的在研新产品。这些新产品为了得到疗效数据，都需要在我国进行临床试验而临床试验，就成为了患者们免费地接触到这些新疗法的机会。
十年CAR-T研发路,中国正在快速崛起
从第一位患者开始接受治疗至今，CAR-T疗法已经走过了不止十个年头。在过去的十年里，这种创造性的、用自己的细胞杀癌的疗法，已经完成了从实验室走进了临床、从研究投入了应用的迈进，并且已经跨越了半个地球，从美国来到了中国患者的手中。
从研发的角度来说，在化疗、靶向治疗药物这方面，我国药企的起步比欧美日等医疗水平更发达的国家晚了不少年。但面对CAR-T这种新生代疗法，在创新与临床中，中美几乎能做到齐驱并进。
前段时间，《柳叶刀-血液病学》刊登了一篇综述，《中国的CAR-T细胞疗法：快速崛起，前景光明》。文章回顾并总结了这十年里，中国的CAR-T细胞疗法的研发与临床应用历程。
美国的第一例接受CAR-T治疗的患者是身患白血病的女孩Emily Whitehead，在2012年接受了治疗。中国的第一项CAR-T试验从2013年开启，直到2017年，我们一跃成为了世界上CAR-T细胞疗法临床试验数量最多的国家。
但在试验之外，我国上市并获得商业化的CAR-T产品只有2款，与美国仍然存在较大的差距。研究项目的确很多，但产出不足的情况引人关注。对此，我们国家在近期已经出台了很多相关政策，一方面完善体制、鼓励研发，一方面允许研发中的项目在必要的情况下投入应用，有望借此缓解研发进展与患者需求之间的供求矛盾。
在靶点的探索与临床疗效的提升方面，我国也有一定的优势。针对淋巴瘤，我国学者首创了CD5及CD7靶向的CAR-T疗法，CD19/CD22双靶向、BCMA/CD38双靶向、CD19/CD22双靶向等CAR-T疗法;针对实体瘤，我国学者首次引入GPC3靶点治疗肝癌、Claudin 18.2治疗胃癌、胰腺癌等。
从数量上判断，我国研发的CAR-T项目主要适应症集中于急性淋巴细胞白血病和非霍奇金淋巴瘤。在疗效方面，对于部分适应症，如多发性骨髓瘤(整体缓解率96.9% vs 73%)以及胃癌等，我国药企研发的产品与世界同类竞品相比有疗效上的优势。世界上发展最快、疗效最明显的实体瘤CAR-T疗法之一CT041正出自中国，因此我国CAR-T研发的适应症还是比较均衡的。
除此以外，文章中还指出，我国研发的CAR-T疗法还具备功能增强、精准调控等特点，在UCAR-T细胞研发、新型制备平台建立、结合干细胞定向分化技术等方面有独特的优势，整体来说，潜力巨大、未来可期。
我国的癌症患者，的确赶上了一个蓬勃发展的好时机。大量的临床试验，伴随着的是大量的参与临床试验、免费用药的机会。即使未能成功入组，细胞疗法领域的同情给药政策也允许患者们提前用上一些已经获准进行试验、但还未获批上市的产品。
本网站新闻资讯、文章、研究数据、治疗案例均来自于国内外医学论文，所涉及到的新药、新技术有可能还处于临床研究阶段，患者不能作为治疗疾病的依据。癌症治疗目前尚无治愈手段，患者需要在医生的指导下，在医院接受正规治疗或参加新药新技术临床试验。
